쿠라 온콜로지 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 감사합니다, 리. 컨퍼런스에 초대해 주신 리와 캔터에 감사드립니다. 쿠라는 현재 사업을 훨씬 더 큰 전체의 두 부분으로 생각하고 있습니다. 한쪽에는 급성 백혈병에서 메닌 억제 프로그램이 있습니다. 지금은 지프토메닙이라는 약물이 상업적 환경에서 라벨된 적응증으로 신규 환자 시작을 선도하고 있습니다. 4분기에 여러 데이터 업데이트가 예정되어 있어, 메닌 억제제를 단독 요법이나 병용 요법으로 활용할 수 있는 범위와 깊이를 확장할 것입니다. 현재 지프토메닙을 집중 및 비집중 화학요법과 함께 1차 치료제로 평가하는 두 건의 대규모 3상 임상이 진행 중입니다. 리, 이 모든 것은 2028년에 첫 번째 3상 임상 최종 결과를 목표로 하고 있습니다.

저희 추정에 따르면, 잠재적 최고 매출은 30억 달러이며, 총 시장 규모는 70억 달러입니다. 저희는 급성 백혈병 치료를 혁신적으로 변화시키고자 합니다. 이것이 사업의 한 축입니다. 다른 한 축은 달리파닙입니다. 달리파닙을 가장 간단히 설명하면, 달리파닙은 파네실 전이효소 억제제로서 다른 표적 치료제의 효과를 향상시킬 잠재력을 가지고 있습니다. 저희는 현재 KRAS 억제제, PI3 키나제 억제제, 그리고 티로신 키나제 억제제와 병용하여 파네실 전이효소 억제제를 평가해 왔습니다. 현재 저희는 두 갈래의 개발 전략을 진행하고 있습니다. 저희는 신장암에서 달리파닙과 카보잔티닙 병용의 1-B상 임상시험을 추진하고 있습니다. 내년에는 최근 FDA 승인을 받은 디바라십과 달리파닙 병용을 췌장암에서 진행할 예정입니다.

여기서 환자분들께 드리고 싶은 메시지는, 카보잔티닙이나 디바라십 같은 치료제를 좋아하신다면, 달리파닙과 병용함으로써 그 효과를 더 좋게 만들 수 있다고 생각한다는 점입니다. 이것도 리 씨, 신장암과 췌장암에서 비슷한 규모이거나 아마도 더 큰 TAM, 즉 최대 시장 규모를 가진 기회입니다. 하지만 저희는 계속해서 추진해 나갈 것입니다. 아마도 이 부분에 대해 더 질문하실 것 같네요. 저희는 메닌 억제 분야의 선두주자이자 개척자입니다. 오늘 저희는 자랑스럽게도 카스피안 테라퓨틱스를 설립했다고 발표했으며, 이는 당뇨병에서 질병 변형 치료제로서 메닌 억제제를 개발하기 위한 것입니다. 새로운 회사와 전담 팀, 전용 자본을 통해 이를 추진할 예정입니다. 환자분들을 위한 많은 흥미로운 일들이 곧 다가오고 있습니다.

네, 모든 것은 메닌 억제에서 시작됩니다. 메닌은 계속해서 새로운 기능을 알려주는 타깃입니다. 청중분들도 아시겠지만, 저희는 급성 백혈병에서 상당한 개발 및 상업적 노력을 진행 중입니다. 저희는 위장관 기질 종양부터 시작해 고형암에서 메닌을 평가하고 있습니다. 말씀하신 대로, 메닌 억제제를 사용해 췌장 베타 세포를 선택적으로 확장할 수 있다는 강력한 유전적 및 생물학적 데이터가 있습니다. 무에서 유를 창조할 수는 없지만, 베타 세포 저장고가 있다면 메닌을 차단함으로써 췌장 베타 세포가 세포 주기에 들어가 증식할 수 있도록 선택적으로 허용합니다. 저희는 새 카스피안 화합물 KO-7246에 대한 전임상 데이터를 공개할 예정입니다. 그 데이터는 밀라노에서 열리는 EASD 회의에서 발표할 것입니다. 쿠라 입장에서는 해야 할 일이 많습니다.

브라이언, 몰리, 제니퍼, 그리고 새 CFO와 함께 팀으로서 해야 할 일이 엄청납니다. 모든 것을 다 할 수는 없기 때문에 당뇨병 및 심장대사 프로그램을 별도의 회사로 분리하기로 했습니다. 다시 한번, 새로운 팀을 구성할 것입니다. 신선한 자본도 확보했습니다. 시간이 지나면서 독립적인 스토리가 될 것이라고 생각합니다. 이를 통해 저희는 진정으로 집중하고 자원을 최고의 정밀 의학 종양학 회사가 되는 데 쓸 수 있습니다.

물론입니다. 리 씨, 기회를 주셔서 감사합니다. 말씀하신 대로 KOMZIFTI 출시를 매우 기쁘게 생각합니다. 출시 두 번째 완전한 분기 만에 신규 환자 시작의 대다수에 도달했다는 사실은 강력한 상업적 실행력뿐 아니라 KOMZIFTI의 차별화된 프로필과 의사들의 점진적인 채택을 보여줍니다. 올해 1분기부터 신규 환자 시작 비중이 약 40%에 달했다고 말씀드렸습니다. 이제는 다수 점유율을 달성했다고 발표했습니다. 그 기간 동안 TRX와 전체 매출도 성장했습니다. 이 모든 방향성이 NPM1 변이 영역에서 전반적인 시장 리더가 될 궤도에 있음을 보여줍니다.

3분기 현재 상황에 대한 구체적인 내용은 공유할 수 없지만, KOMZIFTI의 프로필이 효능, 안전성, 병용 가능성, 그리고 하루 한 번 복용의 간편성 측면에서 차별화되어 의사들에게 공감을 얻고 있다고 말씀드릴 수 있습니다. 이 점들이 의사, 보험사, 약사들에게 호응을 얻고 있으며, 지금까지의 성공을 이끄는 요인이라고 생각합니다.

물론입니다. 출시 초기에 저희는 이 시장이 재발성 불응성 NPM1 변이 시장으로 약 3억 5천만 달러에서 4억 달러 규모라고 안내해 왔습니다. 이는 평균 치료 기간이 약 6개월이라는 가정에 기반한 수치입니다. 아직 그 가정이 실제로 맞는지 확인하기에는 이르지만, 모든 지표가 그 방향으로 가고 있다고 말씀드릴 수 있습니다. 이를 확인하려면 좀 더 시간이 필요합니다. 말씀하신 대로, 병용 요법 사용이 상당히 많습니다. 저희 팀은 단독 요법으로서의 적응증 홍보에 집중하고 있지만, 의사들은 자신들이 선호하는 치료 방식을 선택하고 싶어 하며, 이는 종종 다른 표준 치료와 병용하는 경우가 많습니다.

KOMZIFTI를 베네토클락스, 아자시티딘, 또는 FLT3 억제제와 병용해 치료받는 환자들은 질병 초기 단계에서 치료를 받게 될 가능성이 높아, 치료 기간이 더 길어질 수 있다고 예상합니다. 저희는 이를 지속적으로 관찰하고 추적하고 있지만, 치료 기간은 시간이 지나면서 확인되어야 할 부분입니다.