울트라제닉스 파마슈티컬 Status update

이렇게 급히 시간을 내어 울트라제닉스에게 중요한 오늘의 소식을 함께해 주셔서 감사드립니다. GENGLYCOS 승인 소식을 알리는 보도자료는 당사 웹사이트 ultragenyx.com에서 확인하실 수 있습니다. 오늘 콜에는 Emil Kakkis 최고경영자 겸 사장, Eric Crombez 최고 의학 책임자, Erik Harris 최고 상업 책임자, Howard Horn 최고 재무 책임자가 함께하고 있습니다. 시작에 앞서 오늘 콜에서 미래 예측성 발언을 할 예정임을 알려드립니다. 이러한 발언은 특정 위험과 불확실성에 노출되어 있으며, 실제 결과는 크게 달라질 수 있습니다. 자세한 위험 요인은 당사의 SEC 제출 문서에서 확인해 주시기 바랍니다. 그럼 Emil에게 마이크를 넘기겠습니다. 감사합니다, Josh. 모두 안녕하세요.

오늘은 울트라제닉스와 GSD1A 커뮤니티에 매우 중요한 날입니다. 오늘 일찍 FDA가 GENGLYCOS를 승인했으며, 이는 울트라제닉스의 첫 유전자 치료제 승인으로 회사 역사상 다섯 번째 승인 약물이 되었습니다. 또한 글리코겐 저장병 1A형의 근본 원인을 치료하기 위해 FDA가 승인한 최초의 치료제이기도 하며, 이는 울트라제닉스가 목표로 하는 혁신 치료제의 정확한 예입니다. 오늘은 미국 및 기타 지역에서 GSD1A를 앓고 있는 수천 명의 환자와 그 가족, 그리고 이들을 돌보는 의료진이 오랜 시간 동안 희망하고 옹호하며 싸워온 날입니다. 오늘까지 GSD1A 환자들이 생명을 위협하는 저혈당 발작을 막기 위해 의지할 수 있었던 유일한 방법은 3~4시간마다 밤낮으로 옥수수 전분을 슬러리 형태로 복용하는 것이었습니다.

이제 옥수수 전분에 대한 의존도를 줄이고 그들의 삶을 규정하는 끊임없는 돌봄의 부담을 완화할 수 있는 추가 치료법이 생겼습니다. 오늘의 성과를 가능하게 해주신 GSD1 커뮤니티 모든 분들께 감사드리며, 특히 임상시험에 참여해주신 환자분들과 가족분들께 깊은 감사를 드립니다. 참고로, 무작위 배정 위약 대조 3상 연구는 일일 옥수수 전분 섭취량의 통계적으로 유의미한 감소라는 1차 평가변수를 충족했으며, 다수의 2차 평가변수에서도 긍정적인 결과를 보였습니다. 심사 후반부에 FDA는 옥수수 전분 감소를 대리 평가변수로 간주하기로 결정하여 GENGLYCOS를 가속 승인 경로로 승인했습니다. FDA는 시간이 지남에 따른 임상적 이점과 개선된 금식 내성에 연관된 이 감소를 확인할 추가 증거를 요청했습니다.

우리는 기존 질병 모니터링 프로그램(DMP)을 강화하여 해당 데이터를 생성하기로 합의했으며, 에릭이 임상 데이터를 설명할 때 마케팅 후 프로그램에 대한 추가 세부사항을 공유할 예정입니다. 울트라제닉스는 희귀질환 의학의 미래를 선도하기 위해 설립되었으며, 그 비전은 승인 순간을 넘어 상업 회사로서의 활동 전반에 걸쳐 이어집니다. 우리는 환자들이 필요한 치료를 받을 수 있도록 지원하고, 그 길에 놓일 수 있는 재정적 장벽을 줄이기 위해 최선을 다하고 있습니다. GENGLYCOS는 유전자 치료 분야에서의 리더십을 확장하며, 매사추세츠주 베드포드에 위치한 유전자 치료 제조 시설에서 전 과정을 자체 생산하는 의약품입니다. 이제 에릭 크롬베즈와 에릭 해리스에게 전화를 넘겨 임상 데이터와 출시 계획을 설명하게 하고, 마지막으로 하워드 혼이 PRV 및 출시 기대에 대해 말씀드리겠습니다.

감사합니다, 에밀. GENGLYCOS의 승인은 GSD1A의 근본 원인을 직접 겨냥한 최초의 치료법을 제공하겠다는 우리의 약속을 이행한 것입니다. 옥수수 전분 의존도 감소는 이 간 지향 유전자 치료가 환자의 간에 필요한 전사 유전자를 전달하여 금식이나 대사 스트레스 시 글리코겐을 분해하고 포도당을 생성할 수 있게 하는 능력을 보여줍니다. 이러한 포도당 조절 능력은 질병 부담을 완화하고 이 환자들의 심각하거나 생명을 위협하는 저혈당 위험을 줄였습니다. GENGLYCOS는 AAV8 항체가 없는 8세 이상 성인 및 소아 GSD1A 환자 치료에 적응증이 있습니다. 생물의약품 허가 신청서는 8세 이상 46명의 환자를 등록한 3상 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구 데이터를 기반으로 했습니다.

3상 연구 결과, GENGLYCOS 치료 환자는 위약군에 비해 일일 옥수수 전분 요구량이 감소하면서도 혈당 조절을 유지했습니다. GENGLYCOS는 허용 가능한 안전성 프로파일로 잘 견뎌졌습니다. 가장 흔한 치료 관련 이상반응은 일시적인 간 효소 수치 상승이었으며, 대체로 심각하지 않고 예방적 코르티코스테로이드 요법으로 관리되었습니다. 임상 개발 프로그램 전체 결과는 8년간 추적 관찰된 52명의 치료 환자 데이터를 포함하며, 이 유전자 치료의 효과 크기와 지속성을 입증합니다. 에밀이 언급한 시판 후 요구사항과 관련해, 우리는 기존 질병 모니터링 프로그램을 강화하여 50명의 상업적 치료 환자 데이터를 2년간 수집하며, 일일 옥수수 전분 섭취량과 통제된 금식 도전 시 저혈당 발생 시간을 평가할 예정입니다.

동일한 기간 동안 AAV8 항체를 보유한 치료받지 않은 20명의 환자도 대조군으로 추적 관찰할 예정입니다. 3상 연구와 달리, 이번 DMP 평가는 환자와 의사가 실시간 혈당 측정을 받는 공개 라벨 환경에서 수행됩니다. 이는 환자에게 실시간 혈당 정보가 제공되지 않는 블라인드 연구보다 옥수수 전분 섭취 감소와 대사 조절 개선에 더 큰 도움이 될 것으로 기대합니다. 참고로, DMP 사용은 시판 후 모든 치료법을 단독으로 포괄적으로 평가하기 위해 이전 4건의 승인에서 사용한 전략입니다. GSD1A DMP는 임상 시험 참가자와 새로 상업적 치료를 받은 환자들의 10년간 치료 데이터를 수집할 예정입니다.

이 DMP는 이미 활성화되어 있으며, 3상 연구에서 장기 추적 관찰로 전환하는 임상 시험 환자들을 등록하고 있습니다. 이제 에릭에게 넘겨 GENGLYCOS를 환자들에게 제공하는 방안에 대해 말씀드리겠습니다.

감사합니다, 에릭. 저희는 포트폴리오의 각 출시를 준비하면서 환자와 보호자의 요구를 이해하는 데서 출발하는 원칙을 지켜왔습니다. 이 접근법의 반복된 성공이 저희 준비 과정에 큰 도움이 되었습니다. 환자 지원은 저희 업무의 중심에 있습니다. UltraCare 프로그램은 환자와 가족이 승인된 치료에 접근하는 과정을 성공적으로 돕는 검증된 실적을 보유하고 있습니다. 유전자 치료는 여러 단계로 이루어진 과정입니다. 이에 맞춰 저희는 제공 방식을 현실에 맞게 조정했습니다. UltraCare 유전자 치료 가이드라는 전담 역할을 신설하여, 환자가 보험 적용을 이해하고 치료 지원을 받으며 치료 과정에 관한 질문에 답변할 수 있도록 돕고 있습니다. 의료진과 협력하여, 치료는 유전자 치료를 안전하게 시행할 수 있는 전문 지식과 훈련을 갖춘 전국 네트워크의 지정 치료 센터를 통해 제공됩니다.

저희는 GSD1A 및 유전자 치료 시행에 대한 임상 경험과 예상 수요에 맞는 지리적 분포, 환자와 가족의 이동 부담 최소화를 기준으로 네트워크 센터를 선정했습니다. 승인 즉시 저희 팀은 QTC 팀을 대상으로 최종 라벨 교육을 실시하며, 계약이 완료되는 대로 센터 온보딩과 교육을 계속해 의료 준비 상태를 확보할 것입니다. QTC 목록은 며칠 내에 ultragenyx.com 웹사이트가 활성화되면 확인하실 수 있습니다. 앞서 언급했듯이, GSD1A 치료 제공자 중 약 75%는 저희가 MEPSEVII와 DOJOLVI에서 잘 알고 있는 치료 커뮤니티와 겹칩니다. 저희 상업 조직은 이미 현장에 나가 주요 제공자와 구축된 신뢰 관계를 활용할 준비가 되어 있습니다. 지불자 측으로 넘어가겠습니다. 저희는 주별 메디케이드와 대형 전국 지불자들과 수많은 상호작용을 통해 양질의 보험 적용 기반을 마련하는 데 광범위한 노력을 기울여 왔습니다.

지불자들은 일관되게 GSD1A의 심각성과 관련된 미충족 수요를 잘 인식하고 있습니다. 또한, 이들이 옥수수 전분 의존도 감소를 임상적으로 의미 있는 최종 목표로 인식하고 있다는 점에서 환자, 간병인 및 가족에게 상당한 영향을 미칠 잠재력을 인정하는 것에 대해 고무적입니다. 저희는 GENGLYCOS의 미국 내 환자당 도매 취득 비용을 270만 달러로 책정했으며, 이는 환자들의 옥수수 전분 의존도를 줄이고 포도당 대사 조절을 개선할 수 있는 잠재력을 반영한 것입니다. 에밀이 처음에 강조했듯이, 저희는 승인된 의약품에 대한 접근을 돕기 위해 환자와 가족을 지원하는 데 강한 의지와 실적을 가지고 있으며, 이러한 접근 방식은 유전자 치료에도 적용될 것입니다.

다른 새로 승인된 유전자 치료제에서 관찰된 바와 일치하게, 초기 출시 단계에서는 단일 사례 계약을 통해 접근이 이루어질 것으로 예상합니다. 저희는 이 경로에 익숙하고 경험이 풍부합니다. 환자와 제공자가 이 과정을 원활히 진행할 수 있도록 도울 준비가 되어 있습니다. GENGLYCOS는 매사추세츠 주 베드포드에 위치한 저희 유전자 치료 제조 시설에서 전적으로 자체 생산됩니다. 예상 수요를 충족할 수 있는 상업용 재고가 이미 확보되어 있으며, 출시가 진행됨에 따라 생산 규모를 계속 확대할 것입니다. 마지막으로, 이번이 저희의 다섯 번째 희귀질환 상업 출시임을 다시 한 번 말씀드리며 마무리하겠습니다. 저희는 제품에서 환자에 이르는 복잡한 경로를 탐색하거나 경우에 따라 구축하는 데 있어 선도적인 위치에 있습니다. 저희 팀은 경험과 민첩성, 그리고 무엇보다도 상업 환경에서 첫 유전자 치료제를 제공하는 데 있어 환자를 위한 확고한 의지를 갖추고 있습니다. 이제 하워드에게 넘어가 출시 기대치에 대해 말씀드리겠습니다.

감사합니다, 에릭. 저희 관행에 따라, 시장 상황에 대한 충분한 가시성이 확보되는 대략 출시 후 6분기 정도에 매출 가이던스를 제공할 계획입니다. 그동안 TTC 네트워크가 어떻게 성장하고 궁극적으로 치료받은 환자 수가 얼마나 되는지와 같은 지표를 업데이트해 드리기를 기대합니다. 치료에 대한 명확한 긴급성과 환자 수요 지원, 그리고 고도로 활용된 상업 모델을 바탕으로 GENGLYCOS가 수익성에 중요한 기여를 할 것으로 기대합니다. 추가로, 울트라제닉스가 GENGLYCOS 승인에 대해 우선 심사 바우처(PRV)를 받았음을 확인해 드립니다. 저희는 PRV를 활용해 재무 건전성을 강화하고 수익성 달성 경로를 지원할 계획입니다. 이상으로, 마무리 발언을 위해 다시 에밀에게 넘기겠습니다.