아넥슨 26년 2분기 어닝콜

여러분, 안녕하세요. 환영합니다. 오늘 아침 일찍 Annexon은 지리 위축에 대한 vonaprument의 ARCHER II 3상 시험 확장과 주요 사업 업데이트 및 2분기 재무 결과를 발표하는 보도자료를 배포했습니다. 이 보도자료들은 회사 웹사이트와 SEC 제출 자료를 통해 확인하실 수 있습니다. 오늘 통화에서는 기존 임상 데이터와 당사의 연구 약물 후보들의 치료 및 상업적 잠재력과 관련된 미래 예측성 발언을 포함할 예정입니다. 오늘 함께하는 분들은 EVP 겸 최고의료책임자인 제이미 대넨버그 박사와 안과 전략 및 혁신 담당 수석 부사장인 로이드 클라크 박사로, 각각 GBS와 GA 프로그램에 대해 설명할 예정입니다.

저는 이후 마무리 발언을 하고, 질의응답 시간에는 EVP 겸 최고혁신책임자인 채드 예드낙 박사와 최고재무책임자인 야징 리우가 함께할 예정입니다. 업데이트에 앞서, Annexon의 더 넓은 기회와 수백만 명의 사람들이 최고의 삶을 살도록 돕는다는 사명 아래 선도적이고 완전 통합된 바이오텍 회사를 구축하는 데 대한 우리의 기대감을 간략히 말씀드리겠습니다. Annexon은 스탠퍼드 대학의 발견을 바탕으로 C1q 매개 신경염증을 근본에서 차단하는 새로운 표적 면역치료제 클래스를 창출하기 위해 설립되었으며, 신체, 뇌, 눈의 심각한 신경염증 질환 환자의 기능을 신속하고 의미 있게 보존하고 잠재적으로 개선하는 것을 목표로 하고 있습니다.

20년 이상의 기초 C1q 생물학과 임상에서의 높은 전환 가능성 접근법을 기반으로, 우리는 여러 질환에서 C1q 억제의 잠재력을 뒷받침하는 강력하고 설득력 있는 증거를 만들어냈습니다. 실제로, 선구적인 과학과 투지 넘치는 문화로 업계에서 가장 시급한 질환들에 도전하며, Annexon은 갑작스럽고 무차별적으로 건강한 사람들의 정상적인 삶을 빼앗는 생명을 위협하는 쇠약성 질환인 GBS에서 완전 무작위 위약 대조 시험을 성공적으로 수행한 최초이자 유일한 회사입니다. 또한, Annexon은 수백만 명의 독립성을 빼앗는 비가역적 실명의 대규모 인구 질환인 지리 위축에서 완전 무작위 위약 대조 연구를 통해 유의미한 시력 보존을 입증한 최초이자 유일한 회사입니다.

마지막으로, Annexon은 고전 경로를 선택적으로 억제하도록 설계된 경구용 소분자를 개발하고 임상 연구를 진행한 최초이자 유일한 회사로, 심각한 보체 매개 자가면역 질환 환자들에게 편리하고 유연한 경구 투여 옵션을 제공할 잠재력을 가지고 있습니다. 파괴적인 과학이 항상 빠르게 인정받는 것은 아니지만, 우리는 전 세계 수백만 명에게 희망과 더 나은 결과를 제공하기 위해 설계된 여러 잠재적 블록버스터 패러다임 전환 프로그램으로 상당한 가치를 창출할 기회에 그 어느 때보다도 큰 열정을 가지고 있습니다. GBS 프로그램 업데이트로 넘어가면, 이 프로그램은 Annexon의 기반이자 다른 이들이 도전하지 않은 과제에 맞서려는 우리의 결의를 반영합니다. GBS가 발견된 지 110년 만에 최초로 긍정적인 위약 대조 중추적 데이터를 생성한 것을 기쁘게 생각합니다.

탄루프루바트는 현재 유럽에서 규제 심사를 받고 있으며, 올해 4분기에 미국 BLA 제출을 계획하고 있습니다. 지난주, 미국과 유럽에서 진행 중인 FORWARD 연구의 첫 번째 환자 코호트 임상 결과를 보고했으며, 이는 Annexon과 GBS 커뮤니티에 중요한 이정표입니다. 탄루프루바트는 확실히 효과가 있으며, 이 데이터는 개발 프로그램의 다음 단계를 넘어서는 의미를 갖습니다. 이 데이터는 3상 연구에서 약 90%의 치료 환자가 1주 차에 반응을 보인 빠르고 의미 있는 임상 개선이 서구 환자에게서도 재현 가능하다는 강력한 증거를 제공합니다. 현재까지 FORWARD 연구에서 치료받은 10명의 환자 모두가 빠르게 호전되었으며, 많은 환자가 뛰어난 개선을 보였습니다. 이러한 전례 없는 결과와 잘 견디는 안전성 프로파일은 매년 전 세계 약 15만 명이 진단받는 GBS 환자들에게 매우 차별화된 이익-위험 프로파일을 뒷받침합니다. 우리는 이 데이터를 4분기 BLA 제출에 포함할 계획입니다.

다음으로 GA 프로그램에 대해 말씀드리면, 두 번째 약물 후보인 보나프루멘트는 돌이킬 수 없는 시력 손상 위험 환자를 대상으로 하는 중추적 ARCHER II 3상 시험에서 진행 중입니다. 오늘 우리는 기존 15개월 주요 평가변수 외에 독립적인 24개월 이중 주요 평가변수를 추가하는 전략적 프로그램 확장을 발표했습니다. 명확히 말씀드리면, 우리는 강력한 작용 기전, 견고한 전임상 자료, 설득력 있는 용량 의존적 개념 증명 데이터, 그리고 그 결과를 재현하도록 설계된 충분한 규모와 잘 수행된 3상 연구에 힘입어 올해 4분기 예상되는 15개월 결과에 대해 여전히 기대하고 자신감을 가지고 있습니다. 마스킹된 사건 추적이 계획대로 진행되고 있어 15개월 결과가 성공의 기본 시나리오로 남아 있습니다. 동시에 24개월 평가변수 추가는 1,000억 달러 이상의 잠재적 프랜차이즈에서 프로그램을 의미 있게 강화합니다. 이 평가변수는 충분한 통계적 검증력을 갖추고 있으며, 이미 마스킹된 24개월 시험의 진행에 변화를 요구하지 않고, 보나프루멘트가 개념 증명 시험에서 관찰된 증가하는 치료 효과를 입증할 추가 시간을 제공합니다.

로이드 클라크가 곧 이 내용을 설명할 예정이지만, 요약하면 ARCHER 프로그램은 이 개선으로 더욱 강력해졌습니다. GA 프로그램과 관련하여, 우리는 ARCHER II 공개 라벨 연장 연구(OLE) 시작도 기쁘게 발표했습니다. 이 연구는 모든 환자가 24개월 이후 OLE에 참여해 보나프루멘트를 투여받을 수 있게 하며, 장기 안전성과 이익 프로파일을 평가할 수 있게 합니다. 기업 관련 사항으로 넘어가면, 탄루프루바트 GBS와 보나프루멘트 GA 프로그램이 등록을 향해 나아가는 가운데, 2분기에 재무 상태를 더욱 강화하기 위한 전략적 조치를 취했습니다. 분기 중에 우리는 옥스퍼드 파이낸스와 신용 시설 계약을 체결하여 최대 2억 달러의 비희석성 자본에 접근할 수 있게 되었고, 현금 유동성을 2028년까지 연장했습니다.

이 시설은 글로벌 상용화를 준비하는 과정에서 재무 및 운영 유연성을 높이고, 자본 구조를 다각화하며, 재무 건전성을 강화하고, 단기 및 장기 성장 전략을 지원합니다. 이상으로 개요를 마치고, 이제 제이미에게 GBS 프로그램의 최근 데이터를 검토하도록 넘기겠습니다. 그 다음으로 로이드가 본아프루멘트 프로그램 업데이트를 좀 더 자세히 설명하겠습니다. 제이미, 부탁드립니다. 감사합니다, 더그.

FORWARD 데이터를 검토하기 전에, GBS에서의 중요한 미충족 수요를 간략히 강조하고자 합니다. 더그가 언급했듯이, GBS는 빠르고 치명적인 발병을 보이는 무차별적이며 생명을 위협하는 신경근육 응급질환으로, 장기적이고 삶을 변화시키는 후유증을 동반합니다. GBS는 누구에게나, 어디서든 발생할 수 있으며, 마비, 호흡 부전, 심지어 사망에 이를 수 있습니다. 즉각적인 개입이 없으면, 환자들은 GBS로 인한 지속적인 신경염증과 말초신경 손상으로 근육 약화와 마비가 진행되며, 평생 건강과 삶의 질에 영향을 미치는 후유증을 겪게 됩니다. 미국과 유럽에서 매년 약 22,000명의 환자가 GBS에 걸리며, 미국 내에서만 연간 200억 달러 이상의 의료비 부담이 추정됩니다. GBS가 처음 보고된 지 110년이 넘었음에도 불구하고, 질병 경과를 의미 있게 변화시키는 승인된 표적 치료제는 아직 없습니다.

현재 표준 치료법인 정맥내 면역글로불린(IVIG)은 FDA 승인을 받지 않았으며, 많은 환자에게 불완전한 효과를 제공합니다. 치료에도 불구하고, 1년 사망률은 전체적으로 최대 10%에 이르며, 65세 이상 환자에서는 25%에 달합니다. 많은 환자가 5일간의 IVIG 치료 중 또는 직후에 상태가 악화되어 기계 환기, 장기 중환자실 입원, 수개월 또는 수년간의 장애와 지속적인 신체적 제한을 경험합니다. 이러한 어려움은 근본적인 질병 과정을 신속히 멈추고 환자 결과를 개선할 수 있는 치료제의 긴급한 필요성을 강조합니다. 이제 FORWARD 연구로 넘어가면, 단일 30mg/kg 용량의 탄루프루바르트를 투여받은 첫 10명 환자 코호트의 초기 결과에 대해 매우 고무적입니다. 이 초기 코호트 전원은 치료 후 4일 이내에 근력에서 빠르고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였습니다.

특히, 질병 초기 침상에 누워 있던 4명의 환자가 2일에서 8일 사이에 보조 여부와 관계없이 걷는 능력을 회복했습니다. 또한 가장 심각하게 영향을 받은 일부 환자들에서 눈에 띄는 개선도 관찰되었습니다. 질병 초기 기계 환기가 필요했던 한 환자는 4일 이내에 성공적으로 인공호흡기에서 분리되었습니다. 추가로 5명의 환자가 치료 후 48시간 이내에 현저한 기능적 개선을 경험했습니다. 탄루프루바르트의 이러한 결과는 일반적으로 IVIG의 전체 치료 과정에 필요한 5일보다 훨씬 짧은 기간 내에 나타났다는 점을 유념해 주십시오. 안전성 측면에서 탄루프루바르트는 대체로 잘 견뎌졌습니다. 가장 중요한 이상 반응은 GBS 자체와 질병의 예상 합병증과 관련이 있었으며, 이는 저희 3상 연구에서 관찰된 안전성 프로파일과 일치했습니다.

또한 이 초기 코호트는 12세에서 78세 사이의 남녀 환자를 포함한 다양한 GBS 환자군을 대표하며, 중등도에서 중증 질환에 이르는 폭넓은 범위를 포함한다는 점도 주목할 만합니다. 중요하게도, 이러한 결과는 저희 3상 연구에서 약 90%의 환자가 8일 차에 빠르고 임상적으로 의미 있는 개선을 보인 결과와 일치합니다. 종합해 볼 때, 저희는 탄루프루바르트의 C1q 표적 억제가 단일 주입 후 빠르고 의미 있는 임상적 이익을 제공함으로써 GBS 환자의 치료 패러다임을 근본적으로 변화시킬 잠재력이 있다는 추가 증거를 제공한다고 믿습니다. 마지막으로, 규제 및 임상 개발 관점에서 현재 상황에 대해 간략히 말씀드리겠습니다. 저희의 마케팅 승인 신청서는 현재 유럽 의약품청(EMA)의 검토 중에 있으며, 포괄적인 데이터 패키지로 뒷받침되고 있습니다.

여기에는 기능 및 장애의 빠른 개선을 입증한 견고한 위약 대조 연구와 IVIG 및 혈장 교환을 포함한 현재 표준 치료와 비교한 실제 근거가 포함되어 있습니다. 동시에 저희는 미국과 유럽에서 FORWARD 연구를 계속 진행하고 있습니다. 이 연구는 소아 환자를 포함한 서구 환자에서 탄루프루바르트에 대한 경험을 확장하고, 약동학 및 약력학 프로파일, 기능 및 바이오마커에 대한 초기 효과, 전반적인 안전성을 추가로 특성화하기 위해 설계되었습니다. 중요하게도 FORWARD 데이터는 올해 4분기에 FDA에 제출할 예정인 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 지원할 것으로 기대됩니다. 진행 중인 EMA 검토와 함께 이 데이터들은 다양한 인구 및 지역에서 탄루프루바르트의 빠른 임상적 이익의 일반화 가능성을 추가로 뒷받침하고, GBS 환자를 위한 광범위한 치료 라벨을 강화하는 데 목적이 있습니다.