레졸루트 Guggenheim 3rd Annual Healthcare Innovation Conference

물론입니다. 뎁짓, 기꺼이 말씀드리겠습니다. 초대해 주셔서 다시 한번 감사드립니다. 간단히 말씀드리면, 저희는 대사 질환 분야의 후기 임상 단계 희귀질환 전문 기업으로, 고인슐린혈증과 관련된 난치성 저혈당증 치료에 주력하고 있습니다. 이 분야에서 저희는 두 가지 개발 프로그램을 진행 중입니다. 하나는 선천성 고인슐린혈증, 다른 하나는 종양 관련 고인슐린혈증을 대상으로 합니다. 저희 치료제는 모든 형태의 고인슐린혈증을 치료하기 위해 개발된 최초의 치료제가 될 완전 인간 단클론항체입니다. 초기에는 종양성 및 선천성 고인슐린혈증에 주력하고 있지만, 저희 항체가 고인슐린혈증과 관련된 난치성 저혈당증의 모든 형태와 범위에서 효과를 보일 것으로 믿습니다. 여기에는 수술 후 저혈당증이나 위장관 수술 후 저혈당증 등이 포함됩니다.

선천성 고인슐린혈증 적응증에 대한 3상 임상시험을 완료했고, 이제 종양 관련 적응증의 3상 임상시험 톱라인 결과 발표를 앞두고 있어 매우 기쁘고 기대가 큽니다.

물론입니다. 간단히 답하자면 그렇습니다. 이 질문은 식품의약국과 공중보건, 희귀질환에 대해 많은 이야기를 나눌 수 있다는 점을 잘 보여 준다고 생각합니다. 종양 관련 적응증에 대해, 특히 처음 접하시는 분들을 위해 상황을 간단히 말씀드리겠습니다. 악성 종양을 앓는 환자들이 저혈당증 때문에 병원에 여러 차례 입원하고 퇴원하는 경우가 많습니다. 종양이 인슐린 수용체를 과도하게 자극해 저혈당증이 발생하고, 저혈당증으로 인해 루타테라와 같은 방사성 표지 치료제를 투여받을 수 없기 때문입니다. 이 환자들은 수술이 가능한 경우도, 불가능한 경우도 있습니다. 안타깝게도 저혈당증이 진행되면 수주 또는 수개월 동안 정맥 포도당 주입 외에는 할 수 있는 일이 없는 상태에 이르기도 하며, 결국 호스피스로 이어질 수 있습니다.

확대 접근 프로그램을 통해 지난 3년간 환자들을 치료하면서 확인한 점은, 식품의약국과 협력해 온 과정에서 나타났습니다. 플로리다든 뉴욕이든 오리건이든, 연구자가 저희 약을 사용하려면 매번 식품의약국의 허가를 받아야 하고, 허가가 나면 저희가 약을 제공합니다. 그때마다 이 환자들의 삶에서 치료 결과가 크게 달라지는 것을 확인했습니다. 식품의약국도 이를 지켜봐 왔습니다. 14개월 전으로 거슬러 올라가 보면, 식품의약국은 물론 저희와 협의해 3상 임상시험 설계를 변경했습니다. 실제 규제 절차를 신속히 진행할 수 있도록 단일군, 공개 방식의 매우 간단한 시험으로 간소화한 것입니다.

실제 진료 현장에서 우리 모두가 확인한 결과를 재현할 수 있다면 이 약은 승인되어야 하기 때문입니다. 식품의약국은 필요성과 미충족 수요가 있다는 점을 매우 분명히 밝혔으며, 이는 우리 모두가 알고 있습니다. 암으로 고통받는 환자가 이 정도로 심각한 저혈당증을 겪다가 결국 세상을 떠나는 일을 누구도 원하지 않습니다. 그렇다면 단일군 시험으로 승인을 받을 수 있느냐는 질문입니다. 물론입니다. 식품의약국이 바로 이를 원하고 있으며, 미충족 수요가 매우 크기 때문입니다.

기꺼이 말씀드리겠습니다. 선천성 질환과 관련해서, 데브짓을 비롯해 우리 모두에게 힘든 기억을 다시 떠올리게 해 드리자면, 1년 전 3상 선라이즈 연구에서 위약 반응이 나타난 데 저희는 크게 놀랐습니다. 이는 결과 해석을 어렵게 만드는 요인이었습니다. 다행히 지난 3월 식품의약국은 저희 의견에 동의했습니다. 손끝 채혈을 통한 자가 혈당 측정이라는 1차 평가변수 자체가 결과 해석을 어렵게 하는 요인임을 인정했습니다. 부모와 간병인의 행동이 연구 결과에 상당한 영향을 미칠 수 있다는 점도 인정했습니다. 그리고 다행히 식품의약국은 이렇게 말했습니다. “말씀을 이해했습니다. 이해했습니다. 연속혈당측정 데이터를 제공해 주실 수 있습니까?”라고요. 하루 24시간, 몇 분 간격으로 측정한 이러한 데이터는 매우 상세했습니다. 데이터를 분석해 보면 매우 설득력 있는 결과가 나타난다고 저희는 생각합니다. 최악의 경우에도 위약군과 각 치료군 간 차이가 50~75%에 달합니다.

그래서 저희는 여름 동안 표 500개와 모든 원자료를 식품의약국에 제출했습니다. 식품의약국은 해당 데이터를 검토한 뒤, 약 한 달 전에 이렇게 답했습니다. “이해했습니다. 이 약이 승인될 수 있다고 말씀드리는 것은 아닙니다. 다만 허가 신청 절차를 진행해야 한다고 말씀드리는 것입니다.” 저희는 이것이 매우 설득력 있는 신호라고 생각합니다. 식품의약국이 첫째, 종양 환자군과 마찬가지로 이 환자군의 아동과 가족이 겪는 미충족 수요가 매우 크다는 점을 인식하고 있다고 보기 때문입니다.

둘째, 식품의약국도 저희와 같은 것을 보고 있다고 생각합니다. 즉, 효능을 뒷받침하는 강력한 징후가 분명히 있으며, 우리 모두 이 약의 이력을 알고 있습니다. 저희는 이미 3년 넘게 아동 환자들을 치료해 왔습니다. 일부 아동 환자들은 오랜 기간 매달 유지 용량을 투여받고 있습니다. 공개 연장 연구가 진행 중인 선라이즈 연구에서도 일부 아동 환자들은 수년째 참여하고 있습니다. 이들은 매달 유지 용량을 투여받습니다. 일부 아동 환자들은 저희 약물인 에르소데터그만으로 저혈당을 완전히 관리하고 있습니다.

이 모든 증거가 있습니다. 그리고 바로 이 지점에서 책임 있는 의약품 개발에 대해 말씀드릴 수 있습니다. 제약사와 식품의약국이 협력할 때, 희귀질환 분야에서 식품의약국이 이러한 점을 인정하면서 이제 변화가 나타나고 있다고 생각합니다. 증거를 통해 앞으로 나아갈 방향을 알 수 있다면 그 방향으로 나아가야 합니다. 저는 이것이 그렇게 할 수 있는 완벽한 사례라고 생각합니다. 저희는 매우 큰 자신감을 얻었고, 이제 선천성 적응증에 대해 내년에 생물의약품 허가 신청을 할 준비를 갖추고 있습니다. 회의 요청을 왜 기다리느냐는 질문의 나머지 부분에 답하자면, 이는 이례적인 상황이기 때문입니다.