로이반트 사이언시스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

어디든 가고 싶은 곳으로요. 네. 좋습니다. 여러분, 좋은 하루 되십시오.

네, 좋습니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 좋은 데이터를 내놓고 나면 이런 자리를 하기가 항상 더 수월하죠.

아, 네. 그리고— 말씀하신 대로 이 자산을 바이엘에서, 뭐랄까, 1,500만 달러에 가져오신 BD 팀도요?

그 정도였고요, 네, 조금 더 적었습니다.

제가 안다 해도 말씀드릴 수는 없겠죠.

제가 가진 시간이 고작 36시간 정도라서요. 자, 잘 모르시는 분들을 위해 말씀드리면, 모슬리시구아트는 저희가 개발해 온 약물입니다. 저희는 이를 폐고혈압 적응증에서 개발 중인 흡입형 sGC 활성제입니다. 말씀하신 것처럼, 이 약은 몇 년 전에 바이엘로부터 가져온 약입니다. 제가 계속 이 데이터 세트에 대해 말해왔던 건, 만약 이게 효과가 있다면, 돌이켜 보면 그게 좋은 아이디어였다는 게 분명해질 거라는 점이었습니다. 만약 실패했다면, 돌이켜 보면 그게 나쁜 아이디어였다는 것도 분명했을 겁니다. 왜냐하면 사실 저희는 흡입형 혈관확장제가 일반적으로 폐고혈압에서 효과가 있다는 걸 알고 있기 때문입니다. 또한 PH-ILD에서 시험된 sGC 표적 치료제는 리오시구아트(riociguat)가 유일한데, 약물군에서 사망이 더 많이 발생하는 불균형이 있었고 환자에게 해로웠습니다.

이건 분명 좋은 출발점은 아니었지만, 저희의 기대는 약을 흡입 제형으로 전달하면 유효성이 좋을 것이라는 점이었습니다. 그래서 저희가 어제 아침 데이터를 발표했는데, 데이터가 정말 놀라웠습니다. 어떤 폐고혈압 연구에서도 보여진 적 없는 수준으로 PVR이 크게 감소했습니다. 이 연구는 6분 보행에서 위약 대비 이점을 보여주도록 충분한 검정력을 갖춘 설계가 전혀 아니었지만, 그럼에도 그 평가변수에서 P값이 나왔습니다. 그래서 이 데이터 세트에는 마음에 드는 점이 정말 많고, 전반적으로 일관성이 뛰어나며, 혈역학 지표가 임상 평가변수와 매우 잘 맞물려 작동했습니다. 이걸 보면 그냥 ‘이 약은 이번 연구에서 효과가 있었구나’라고 느끼게 됩니다. 참고로, PH-ILD라는 적응증에 대해 여러분이 얼마나 익숙하신지는 모르겠습니다.

이 환자들은 정말, 정말 중증이어서, 이런 수준의 혜택을 제공할 수 있다는 건 여러 측면에서 이 분야를 바꾸게 될 거라고 생각합니다. 전반적으로 데이터는 정말 훌륭했습니다. 특히 혈역학적 반응의 폭과 깊이가 제게는 아마 가장 크게 달라진 부분인데, 폐고혈압 전반에서 훨씬 더 폭넓은 적응증 가능성을 생각하게 해줬습니다. 반면에 만약 더 제한적인 수준의 이점만 보였더라도, PH-ILD는 여전히 정말 훌륭한 적응증이라고 생각합니다. 저희는 이전부터 IPF도 고려하고 있었지만, 이렇게 데이터가 좋으면 더 넓게 가져가고 싶어집니다.

경쟁사들이 제시한 수치는 미국에서 적게는 약 3만 명, 많게는 10만 명 수준까지로 보입니다. 저희는 그 범위의 상단 쪽이라고 보는 편이고, 아직 저희 자체 리서치는 공개하지 않았습니다. 정말 더 캐물으신다면, 그보다 더 클 수도 있습니다. PH-ILD에는 상태가 정말 중증인 환자들이 많고, 훨씬 더 성숙한 폐고혈압 시장인 PAH에서 보시는 것처럼 수십 년 동안 새로운 치료제로 PAH 환자들을 치료해 오면서 확인된 바는, 시장에 약물이 더 많이 들어올수록 각 약물의 성과가 전반적으로 더 좋아진다는 점입니다. 환자들은 더 오래 생존하고, 더 오래 건강한 상태를 유지하며, 여러 약물을 병용해서 사용합니다.