아쿠스 바이오사이언스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

완벽합니다. 네, 기꺼이 하겠습니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 캐스다티판에 대해 본격적으로 말씀드리기 전에, 간단히 회사에 대해 다시 한 번 말씀드리겠습니다. 아커스는 매우 높은 품질의 신약 발견에 기반한 회사로, 특히 고품질 소분자 신약 발견에 중점을 두고 있습니다. 우리는 생물학적으로 검증된 타깃이 있는 분야에 집중하며, 매우 고품질의 분자에 대한 진정한 기회가 있다고 생각합니다. 캐스다티판이 바로 그런 경우입니다. 오늘은 캐스다티판에 집중할 예정이며, 바로 시작하겠습니다. 간단히 다시 말씀드리면, 저희 포트폴리오에는 CD73을 타깃으로 하는 약물도 있는데, 이는 췌장암에 대한 중대한 임상시험에 있습니다.

이번 컨퍼런스 업데이트에서 올해 4분기에 췌장암 연구에 대한 중간 분석을 기대한다고도 밝혔습니다. PDAC에서 그 화합물인 켐리클루스타트의 데이터를 곧 볼 수 있기를 기대하고 있습니다. 또한 초기 단계의 면역학 포트폴리오도 매우 흥미로운데, 주로 소분자 약물로 구성되어 있으며, 첫 번째 프로그램인 MRGPRX2 억제제가 현재 건강한 지원자를 대상으로 한 임상 시험에 진입했습니다. 지금 투자자들의 관심이 집중된 카스다티판으로 넘어가겠습니다. 간단히 상기시켜 드리자면, 우리가 이 프로그램에 대해 매우 기대하는 이유 중 하나는 카스다티판의 표적인 HIF-2α가 머크의 벨주티판이라는 분자에 의해 검증되었기 때문입니다.

벨주티판은 후기 단독요법인 LITESPARK-005, 렌바티닙과 병용한 2차 치료인 LITESPARK-011, 그리고 펨브롤리주맙과 병용한 보조요법에서 세 번의 성공적인 3상 시험을 거쳤습니다. 이는 표적에 대한 좋은 검증이며, 후기 단독요법 약물들은 연간 약 10억 달러의 매출을 기록하고 있습니다. 하지만 그 분자는 흡수 제한 약동학이라는 잘 알려진 단점이 있습니다. 이 점은 승인된 용량인 120밀리그램을 넘어 용량을 증가시켜도 노출량이 점진적으로만 증가한다는 것을 의미합니다. 아커스의 핵심인 매우 고품질의 소분자 약물 개발로 다시 돌아가 보겠습니다. 우리는 그 단점이 없을 경우 HIF-2 표적에서 더 많은 효과를 얻을 수 있을지 확인하는 것이 목표였습니다.

카스다티판은 용량 비례적이고 선형적인 약동학을 가지며, 임상 시험에서 벨주티판 대비 약 다섯 배의 약력학적 효과를 내는 용량을 사용하고 있습니다. 후기 단독요법에서 우리는 반응률과 무진행 생존 기간이 매우 크게 증가하는 것을 확인했습니다. 예를 들어 무진행 생존 기간은 LITESPARK-005의 5.6개월에 비해 12~15개월로 늘어났습니다. 또한 초기 스캔에서 진행되는 1차 진행률이 크게 낮아졌는데, 이는 투명세포 신세포암에서 벨주티판 같은 약물에서 1/3 이상이 될 수 있는 문제입니다. 현재 상황은 이렇고, 카스다티판의 첫 번째 중추적 연구는 2차 치료 표준인 카보잔티닙과 카스다티판 병용요법과 카보잔티닙 단독요법을 비교하는 것입니다.

이 중추적 연구는 현재 환자 모집 중이며, 올해 말까지 모집 완료를 기대하고 있다고 밝혔습니다. 환자 모집이 매우 순조롭게 진행되고 있습니다. 우리는 이에 대해 매우 기대하고 있습니다. 그 다음 1차 치료 전략은 카스다티판을 1차 치료에서 선호되는 요법 중 하나인 이필리무맙과 니볼루맙과 병용하는 것입니다. 1차 치료에서 어떤 요법들이 있고 각각의 장단점에 대해서는 세부적으로 논의할 수 있습니다. 이것이 두 번째 중추적 연구가 될 것입니다. 첫 번째 연구는 PEAK-1이라 불리며, 2차 치료 연구입니다. 두 번째 연구는 PEAK-20으로, 1차 치료 연구입니다. 이제 10월에 있을 매우 중요한 업데이트로 넘어가겠습니다. 10월 20일에 투자자 행사를 개최할 예정이며, 여러 치료 단계에 걸쳐 데이터를 업데이트하고 새로운 데이터를 제공할 것입니다.

후기 단독요법에 대한 데이터도 제공할 예정입니다. 카보잔티닙과 병용한 2차 치료 데이터와 1차 치료 데이터도 제공할 것입니다. 각 치료 단계별로 제공할 데이터와 저희가 어떻게 생각하는지 빠르게 설명드리고, 각 부분에 대해 자세히 논의할 수 있습니다. 온라인으로 시청하시는 분들을 위해, 당사 웹사이트의 기업 자료집에 포함된 슬라이드와 부록에서 10월에 발표할 데이터 세부 내용을 확인하실 수 있습니다. 가장 최근 치료 단계부터 시작해 그 이전 단계로 설명드리겠습니다. 데이터 성숙도가 그 순서이기 때문입니다.

후기 단독요법에 대해서는 이미 매우 설득력 있는 반응률과 무진행 생존 데이터가 발표되었음을 말씀드렸습니다. 데이터가 꽤 성숙해졌고, 많은 분들이 카스다티판이 벨주티판과 명확히 차별화된다고 믿게 되었다고 생각합니다. 10월 업데이트에서 처음으로 전체 생존율 데이터를 Kaplan-Meier 곡선으로 공유할 예정입니다. 왜 중요하냐면, 벨주티판은 세 건의 중추적 연구에서 아직 전체 생존율 이점을 입증하지 못했기 때문입니다. 2차 치료인 LITESPARK-011에서는 꽤 근접했습니다. 전체 생존율에서 위험비는 0.85, P값은 0.06이었습니다.

무진행 생존이 등록 기준점이긴 하지만, 전체 생존율은 미국 내 라벨과 해외에서의 보험 적용 측면에서 상업화에 있어 큰 차별화 요소가 될 것입니다. 후기 단독요법에서 이 약물이 전체 생존율 이점을 가져올 수 있음을 입증하는 것은 여러 치료 단계에 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있습니다. 후기 치료에서는 중앙 추적 기간이 28개월입니다. LITESPARK-005의 벤치마크는 전체 생존율 21개월이었습니다. 저희 데이터의 Kaplan-Meier 곡선을 이 벤치마크와 비교해 벨주티판과 차이가 있는지 확인할 수 있을 것입니다. 후기 치료에서는 매우 단순한 비교가 될 것입니다.

네, 저희는 확실히 조심스럽게 낙관하고 있습니다. 물론입니다. 저희는 이 기전에 대해 좋은 가능성이 있다고 생각하며, 솔직히 말해 이 기전의 잠재력이라고 생각합니다. 벨주티판 데이터의 대부분은 벨주티판이 달성할 수 있는 것에 대한 것이지, 훌륭한 HIF-2α 억제제가 달성할 수 있는 것에 대한 것은 아니라고 생각합니다. 그래서 후기 치료에서 모든 효능 지표 전반에 걸쳐, 저희는 정말 좋은 HIF-2 억제제가 달성할 수 있는 것을 보고자 하며, 이미 PFS에 대해서는 그것을 확인했습니다. 그리고 말씀하신 대로, 이것이 잠재적인 OS에도 긍정적인 신호라고 생각합니다. 그래서 그 업데이트에 대해 매우 기대하고 있습니다.