Definium Therapeutics, Inc. Common Shares TD Cowen 46th Annual Health Care Conference
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- Definition Therapeutics는 정신과 질환 치료제 개발에 주력하는 바이오텍 기업으로, 주요 임상 프로그램인 Pte-120은 LSD의 독점적 형태로 범불안장애와 주요 우울장애 치료를 목표로 하고 있다.
- 2026년까지 세 가지 중대한 임상시험 결과 발표가 예정되어 있으며, 2024년에 발표된 2상 데이터는 매우 고무적이었다.
- 미국 내 불안 및 우울증 환자는 수천만 명에 달하며, 기존 치료제들은 효과가 제한적이고 부작용이 심해 새로운 치료법에 대한 수요가 크다.
- Pte-120은 단일 투여 후 24시간 내에 증상 개선이 나타나고, 12주 후에도 효과가 지속되며, 48%의 관해율을 보였다.
- 2상 임상에서 100마이크로그램 용량이 최적의 효능과 내약성을 보였으며, 고용량(200마이크로그램)에서는 부작용이 증가했으나 효능은 증가하지 않았다.
- 부작용은 주로 투여 당일에 경미하거나 중등도였으며, 자살 위험 신호는 관찰되지 않았다.
- 3상 임상은 2024년 말부터 시작되었으며, 주요 우울장애 및 범불안장애 환자를 대상으로 진행 중이다.
- FDA와 긴밀히 협력하여 신속한 임상 진행과 NDA 제출을 목표로 하고 있다.
- 상업화 준비도 진행 중이며, 정신과 및 심리 치료 제공자들 사이에서 높은 관심과 수용 의지를 확인했다.
- 자폐 스펙트럼 장애에 대한 두 번째 프로그램 TW-402도 초기 임상 단계에 있으며, 2025년 말 첫 데이터 발표가 기대된다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
여러분, 안녕하세요. 오늘 TD 카우언 46회 연례 헬스케어 컨퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 아테나 친입니다. 바이오텍 팀을 대표하여 이 자리에 섰습니다. 정신질환 치료제를 개발하는 데피니엄의 CEO, 롭 바로우를 소개하게 되어 기쁩니다. 롭, 발표 부탁드립니다.
네, 감사합니다 아테나. 네, 데피니엄 테라퓨틱스의 임상 선도 프로그램인 DT120은 일반화 불안장애와 주요 우울증 두 가지 주요 적응증에서 개발 중인 독자적인 LSD 제형입니다. 이번 해는 매우 흥미진진한 한 해가 될 것입니다. 2026년 전반기에 3개의 중대한 임상시험 결과가 발표될 예정이며, 2024년 처음 발표하고 지난해 9월 JAMA에 게재한 2상 임상 데이터를 기반으로 하고 있습니다. 이들 적응증의 시장 기회에 대해 이야기할 때는 문제의 심각성을 굳이 설명할 필요가 없습니다. 미국 내 불안과 우울증 환자가 수천만 명에 달합니다.
이 질환들은 연평균 중간 단위 수치의 성장률을 보이고 있어 매년 수백만 명씩 환자가 늘어나고 있습니다. 우리가 보유한 약물들의 작용 기전은 오래되었습니다. 정신의학 분야에서 클래스 전반에 걸친 실질적인 변화는 30년 전 SRIs가 도입되었을 때가 마지막이었습니다. 이 약물들은 많은 환자에게 도움이 되지만, 대다수에게는 그렇지 않습니다. 환자들은 빠르게 약물을 교체하게 됩니다. 내약성에 문제가 있는 부작용이 존재합니다. 최근 혁신 신약들 중에서는 비강 투여 제형 에스케타민에 대한 관심이 급증하며 빠르게 도입되고 있습니다. 그러나 환자와 의료진이 진정으로 요구하는 수준에 비하면 부담감과 내약성, 효능 모두 미미한 상황입니다.
정신의학 분야에 근본적인 변화를 가져올 수 있는 매우 특별한 기회가 있다고 생각하며, 이를 환자들이 원해온 변화로 바라보고 우리가 실현하기를 희망합니다. 앞서 말씀드린 두 가지 적응증은 범불안장애로, 이에 대해 2상 데이터가 있으며 그 직후 주요 우울장애에 대한 임상적 중요성 프로그램을 시작했습니다. 이 두 진단을 받은 환자가 총 5,000만 명에 달하며, 이들 중 대다수는 현재 치료로 충분한 혜택을 받지 못하고 있습니다.
또한 지난해에는 두 번째 프로그램인 DT402, 즉 MDMA의 R 엔티오머를 활용한 자폐스펙트럼장애에 대한 2상 효능 조기 신호 연구를 개시했으며, 이는 장기간 효과를 기대하는 급성 중재가 아니라 ADHD 치료에 사용되는 각성제처럼 반복 투여하는 일반적인 모델로 접근하고 있습니다. 이 약물의 직접 작용이 자폐증에서 나타나는 기능적 결핍을 즉각적으로 개선하는 방식을 목표로 합니다. DT402에 대한 결정적 데이터가 곧 나올 예정이라 그 쪽에도 많은 관심이 집중되어 있습니다. 간략히 요약하자면, 2상 데이터 전반에 걸쳐 기존 치료법 대비 두 배 이상의 효과를 확인했습니다.
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