아쿠스 바이오사이언스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

우선 테런스, 이번 자리를 마련해 주셔서 감사드리고, 함께해 주신 모든 분들께도 감사드립니다. 저희에게도, 그리고 전 세계적으로도 카스다티판이 분명 핵심 관심사라는 점에는 의심의 여지가 없다고 생각합니다. 저희는 카스다티판이 50억~100억 달러 규모의 의약품이 될 것이라고 굳게 믿고 있습니다. 당연히 그 질문이 나올 것이라고 생각합니다. 하지만 아커스는 설립 당시부터 계획해 온 대로 장기적인 비전에 초점을 맞춘 회사로 계속 나아가고 있다고 생각합니다. 저희는 매우 지속 가능한 파이프라인을 보유하고 있습니다. 전이성 췌장암 1차 치료를 대상으로 하는 켐리클루스타트 프로그램이 있으며, 이번 분기에 중간 분석이 진행될 예정입니다. 저희는 카스다티판이 선도적인 역할을 할 것으로 생각하지만, 동시에 장기적으로 훌륭하고 높은 가치를 지닌 회사를 구축할 수 있다고 믿습니다. 경제성까지 고려하면, 저희는 100억 달러, 200억 달러, 나아가 500억 달러 이상의 기업으로 성장할 수 있습니다.

그것이 저희의 접근 방식으로 계속 이어지고 있습니다.

네. 흥미롭게도 그런 질문을 받곤 하는데요. 최근 한 투자자가 투자자들이 무엇을 놓치고 있다고 생각하는지 제게 말해준 내용을 공유하겠습니다. 저는 그분이 핵심을 정확히 짚었다고 생각합니다. 카스다티판과 그 기회를 생각해 보면, 저희가 처음으로 도출한 초기 데이터인 약동학 및 약력학 프로파일은 벨주티판과 크게 다릅니다. 그다음에는 저희가 이후에 도출한 데이터를 생각해 볼 수 있습니다. 1차, 2차, 3차 치료에서 카스다티판의 궁극적인 상업적 기회를 생각할 때 제기되는 많은 질문은 사실 그 단순한 관찰에서 비롯되어야 합니다.

처음에는 저희가 해당 데이터만 가지고 있었지만, 이제 세 차례 의학 학회에서 발표했고, 투자자 행사를 개최했으며, 네이처에 논문을 게재하고 모든 세부 데이터를 공개했습니다. 그리고 이 데이터가 모든 치료 단계에 걸쳐 나타나는 이러한 효능을 뒷받침한다는 점이 매우 분명합니다. 1차 치료에서는 경쟁 약물조차 없습니다. 간과되고 있는 부분은 바로 이 데이터가 카스다티판이 1차 치료에서 승리하고, 2차 치료에서도 승리하며, 후기 치료 단계에서도 아무런 단서 없이 승리할 것임을 보여준다는 점이라고 생각합니다. 10월에 행사가 예정되어 있으며, 저는 데이터가 이를 입증할 것이라고 생각합니다.

저희가 이 행사를 개최하는 이유는 1차, 2차, 후기 치료 단계 전체를 아우르는 데이터 세트들이 서로 맞물려 있기 때문입니다. 이 모든 내용을 하나의 형식으로 전달하는 것이 가장 적절하고 효과적인 방법이라고 판단했으며, 200명 이상의 환자 데이터를 포함하고 있습니다. 각 치료 단계에 대한 지표와 성공을 위해 필요한 요소들을 말씀드릴 예정이므로, 먼저 해당 연구들이 어떤 것인지 설명드리겠습니다. 이번에 발표할 모든 데이터는 아크-20이라는 플랫폼 연구의 일환으로 진행됩니다. 이 연구에서는 일차 치료, 2차 치료, 후기 치료를 다루고 있으므로, 기본적으로 이 세 가지 범주가 저희가 말씀드릴 주요 데이터라고 생각하시면 됩니다. 일차 치료에서 저희가 비교 대상으로 삼는 표준 치료는 이필리무맙/니볼루맙(ipi/nivo)입니다.

질환은 투명세포 신세포암이며, 일차 치료의 표준 치료인 이필리무맙/니볼루맙(ipi/nivo)에 대해 말씀드리고 있습니다. 이를 위해 이필리무맙을 제외하고 항 PD-1과 카스다티판을 병용한 데이터 세트를 확보할 예정이며, 비교할 수 있는 약 11개월 이상의 데이터를 확보하게 됩니다. 그리고 이것이 지표에 어떻게 부합하는지 말씀드리겠습니다. 이를 통해 이필리무맙이 없더라도 유효성이 어느 정도인지 충분히 파악하실 수 있을 것입니다. 이와 관련한 두 번째 구성 요소는 해당 삼중요법으로, 항 PD-1, 이필리무맙, 그리고 카스를 병용합니다. 현재 진행 중인 연구를 통해 안전성 데이터 세트를 확보하게 되며, FDA와 EMA 모두 올해 말 등록 임상시험을 시작하기 위해 해당 데이터가 필요하다고 저희에게 전달했습니다. 해당 코호트는 등록이 모두 완료되었습니다. 총 30명의 환자로 구성되어 있으며, 당국이 확인하고자 하는 것은 12주간의 안전성 데이터입니다.

왜 12주일까요? 이필리무맙/니볼루맙(ipi/nivo)의 치료 방식을 생각해 보면, 이필리무맙/니볼루맙을 4주기, 즉 12주간 투여한 뒤 나머지 치료 기간에는 니볼루맙을 투여하기 때문입니다. 당국은 이러한 추적 관찰을 거친 환자 25명의 데이터를 확인하고자 하며, 이번 데이터 업데이트 시점에는 약 20명의 환자가 12주간의 추적 관찰을 마치게 됩니다. 안전성을 매우 명확하게 파악할 수 있는 데이터입니다. 이제 2차 치료에 대해 말씀드리겠습니다. 다시 말씀드리면, 저희는 이 분야의 치료 패러다임을 바꿀 수 있다고 믿고 있습니다. 다만 의사들이 선호하는 표준 치료에 HIF-2 억제제를 추가하는 방식으로 이를 실현하고자 합니다. 의사들이 어떤 데이터를 보고 싶어 하는지에 대해 많은 의견을 수렴했으며, 이는 저희의 전략에 반영되어 있습니다.

2차 치료에서 표준 치료의 40%는 카보잔티닙 단독요법입니다. 저희는 카보잔티닙과 카스다티판을 병용한 데이터 세트를 확보할 예정이며, 추적 관찰 기간은 약 20개월이고 40명 이상의 환자 데이터로 구성됩니다. 마지막으로 후기 치료에서는 120명의 환자 데이터를 활용해 카스다티판과 벨주티판의 차별성을 매우 극명하게 보여드릴 예정입니다. 저희 프로그램에서 중요한 전환점을 마련한 것은 바로 이 부분이라고 생각합니다. 이제 120명의 환자에 대해서는 중앙값 추적 관찰 기간이 거의 30개월에 이를 예정입니다. 이를 통해 해당 데이터 세트가 어떻게 계속 발전하고 차별성을 어떻게 지속적으로 보여주는지 확인할 수 있을 뿐만 아니라, 처음으로 전체 생존기간을 평가할 수 있는 평가변수도 확보하게 됩니다.

머크의 벨주티판은 3건의 허가 신청용 임상시험을 진행했음에도 아직 전체 생존기간에서 통계적 유의성을 달성하지 못했다는 점을 고려하면, 이는 매우 의미 있는 결과가 될 수 있다고 생각합니다.