디날리 테라퓨틱스 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

물론입니다. 우선 조, 컨퍼런스 초청과 항상 좋은 보도에 감사드립니다. 마지막 노트 제목인 '머스트 씨 TV, 프라임 타임 준비 완료'를 특히 강조하고 싶습니다. 정말 재미있게 봤습니다. 감사합니다. 2026년 저희는 매우 기대하고 있습니다. 올해는 저희에게 큰 해입니다. 실제로 저희는 2015년에 혈액뇌장벽이 열릴 수 있다는 전제로 회사를 설립했으며, 대분자를 혈액뇌장벽을 통해 전달할 수 있는 기술을 개척하여 이전에는 불가능했던 뇌 치료를 가능하게 하려는 아이디어를 바탕으로 시작했습니다. 2026년의 가장 중요한 일정은 헌터 증후군 치료제인 티비데노푸스 알파에 대한 첫 번째 신약의 PDUFA 날짜인 4월 5일을 손꼽아 기다리고 있습니다. FDA와의 지속적인 대화에 대해 매우 긍정적으로 생각하고 있으며, 이 부분에 대해 더 이야기할 수 있을 것입니다.

DNL310의 뒤를 잇는 DNL126은 산필리포 증후군으로, 역시 효소 대체 요법이며 DNL310과 매우 유사한 경로를 따릅니다. 저희는 최근 샌디에이고에서 열린 세계 회의에서 데이터를 발표했고, 그 데이터가 가속 승인 경로를 뒷받침한다고 판단해 내년 초에 신약 허가 신청을 하고 그해에 출시할 계획입니다. 이 두 프로그램은 합쳐서 약 10억 달러 규모의 시장 기회가 있으며, 회사의 상업적 기반이 될 것입니다. 이 두 프로그램 외에도 두 가지 주요 임상 데이터 발표가 예정되어 있습니다. 첫 번째는 파킨슨병 치료를 위한 LRRK2 억제제 연구로, 연중 중반에 발표될 예정입니다. 두 번째는 같은 해 후반에 있는 전두측두엽 치매(FTD) 대상 프로그래눌린 프로그램입니다.

그리고 알츠하이머병의 A-베타와 타우를 각각 표적으로 하는 두 개의 프로그램을 포함해, 트랜스포트 비히클(운반체)을 더 흔한 신경퇴행성 질환에 적용하기 위한 최초 인간 대상 임상 연구 세 건을 새로 시작할 것입니다. 또한 포미 근이영양증(Pompe)을 위한 또 다른 효소 프로그램이 있으며, 이는 말초 근육 질환으로의 첫 진출입니다. 트랜스페린 수용체가 근육 내 흡수를 높여 줄 것으로 기대하고 있어 매우 고무적입니다. 앞으로 큰 한 해가 기다리고 있습니다. 지난 연말에 자금을 조달했고, 연말 기준 약 10억 달러에 가까운 자금을 보유해 재무상태가 탄탄합니다. 신약 승인 시, 12월에 체결한 로열티 파마와의 계약을 통해 추가로 2억 달러가 들어올 예정입니다. 네, 앞으로 큰 한 해가 될 것입니다. 감사합니다.