디스크 메디신 Status update

참석해 주셔서 감사합니다. 오늘은 비토퍼틴에 대한 규제 업데이트를 논의하고자 합니다. 시작에 앞서, 앞으로의 전망에 대한 진술을 하게 될 것이며, 이는 SEC에 제출한 자료와 당사 웹사이트에 게시된 내용을 참고하시기 바랍니다. 먼저, 오늘 더 좋은 소식을 전해드리지 못해 아쉽다는 말씀을 드립니다. 지난 금요일에 보신 바와 같이, FDA로부터 완전거부서한서(Complete Response Letter)를 받았는데, 비토퍼틴이 프로토포르피린 IX(PP9)를 상당히 낮춘다는 충분한 증거가 있다는 점은 인정하면서도, PP9 감소가 임상적 이익을 예측할 "합리적인 가능성"이 있다고 보기에는 규제 당국 내부에 불확실성이 있다는 의견이 있었습니다. 잠시 후 말씀드리겠지만, 이것이 가속 승인(accelerated approval) 기준 중 두 가지 요건을 충족하는지를 판단하는 기준입니다.

디스크는 비토퍼틴을 최대한 빨리 환자에게 제공하기 위해 최선을 다해 왔으며, 이 프로그램의 잠재력과 EPP(염증성 적혈구 질환) 환자들에게 질병 변형 치료제가 될 가능성의 중요성을 믿고 있습니다. 오늘 이렇게 되지 못해 매우 유감스럽지만, 이 프로그램을 추진하고 승인을 받기 위한 우리의 의지는 전혀 흔들리지 않았습니다. 이번 완전거부서한서에서 제기된 문제는 진행 중인 2상 APOLLO 연구 결과로 충분히 해결할 수 있다고 믿고 있습니다. 오늘 이후 더 자세히 들으시게 되겠지만, 우리는 이 연구의 진행 상황과 엄격성에 대해 매우 만족하고 있습니다. 연구 데이터는 올해 4분기에 나올 것으로 예상됩니다. FDA와 긴밀히 협력하여 심사를 지원할 것이며, 승인을 위한 모든 방안을 모색하고 있습니다.

이 슬라이드에서는 완전거부서한서의 세부 내용을 요약했습니다. 전체 서한은 FDA 웹사이트와 디스크가 제출한 Form 8-K를 통해서도 공개되어 있습니다. 이러한 수준의 투명성을 보게 된 것은 정말 놀라운 일입니다. 이러한 완전거부서한서의 공개가 대중에게 제공되는 새로운 기준이라고 생각하며, 저희가 그 일부가 되어 자랑스럽습니다. 모든 내용을 다시 설명하지는 않겠습니다. 이미 모두 읽어보실 수 있기 때문입니다. 편지는 꽤 간결하며 명확하고, 저희가 언급한 것처럼 잘 진행 중인 3단계 APOLLO 임상시험 결과를 제출하여 충분히 해결 가능한 문제라고 믿고 있습니다. 다음 슬라이드는 2단계 AURORA 연구 데이터입니다. 이 데이터는 규제 심사에 핵심적인 역할을 했습니다.