에난타 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

물론입니다. 시작하기에 앞서, 일부 미래예측진술을 말씀드릴 예정이라는 점을 알려드립니다. 이러한 진술과 관련된 위험 요약은 sec.gov 및 당사 웹사이트에 게시된 당사의 공시 자료를 참조해 주시기 바랍니다. 지난 12개월 동안 얻은 것 중 하나는 고위험 RSV 환자를 어떻게 치료할 것인지에 대해 실질적인 통찰을 얻었다는 점이라고 생각합니다. 이에 따라 당사의 주요 RSV 자산인 젤리카파비르의 현재 허가 신청용 임상시험의 기반을 마련한 데이터 세트를 확보했습니다. 또 다른 성과는 바이러스학에만 머무르지 않고 면역 및 염증 분야로 영역을 확장하고 성장할 수 있는 기회를 얻었다는 것입니다.

이를 위해 KIT 억제제를 임상 단계로 진입시켰고, STAT6 개발 후보물질도 확보했습니다. 또한 KIT와 마찬가지로 비만세포를 표적으로 하는 새로운 프로그램인 MRGPRX2도 추진하고 있습니다. 앞으로 12개월 동안 이들 프로그램 중 여러 건에서 데이터가 발표되기 시작할 수 있는 기반을 마련하고 있습니다.

우선 다시 말씀드리면, 승인된 RSV 치료제는 아직 없습니다. 70년 만에 예방요법이 등장하기 시작했지만, 환자들이 이용할 수 있는 치료제는 여전히 없습니다. 저희가 해결하고자 했던 문제 중 하나는 지금까지 누구도 해본 적이 없기 때문에 허가를 받기 위한 경로가 무엇인지 실제로 파악하는 것이었습니다. 이를 위해 FDA와 2상 종료 미팅을 진행했고, 임상시험 설계, 허가 신청 경로, 허가 신청에 필요한 평가변수, 환자군 등을 구체적으로 논의하며 설계했습니다. 결론적으로 좋은 소식은 3상 임상시험을 두 건 진행할 필요가 없다는 것이었습니다. FDA는 3상 임상시험에 앞서 이러한 보완적 2b상 임상시험을 진행한다면 3상 임상시험을 한 건만 진행해도 된다고 밝혔습니다. 이는 좋은 소식이었습니다. 저희는 HR3 환자군이 시험에 적합한 환자군이라는 데 의견을 모았습니다.

이 환자군은 이전 고위험 성인 대상 연구에서 유효성 신호가 관찰된 환자군이었습니다. 즉, 75세 이상 환자, COPD 환자 또는 울혈성 심부전 환자라는 세 환자군에서 강력한 신호를 확인할 가능성이 높았으며, 이 중 여러 특성을 동시에 가진 환자들도 일부 있었습니다. 저희는 이를 확인했습니다. 따라서 환자군과 평가변수, 즉 증상이 완전히 해소될 때까지의 시간에 대해서도 합의했습니다. 입원에 대해서도 효과가 관찰되었기 때문에 긍정적이었습니다. 이를 핵심 2차 평가변수로 보고 있습니다. 전반적으로 많은 부분이 명확해졌고, 앞으로 어떻게 진행할지 분명한 방향을 제시해 주었습니다.

이전 연구에 착수했을 때는 다양한 환자군을 좀 더 폭넓게 조사하는 성격이었습니다. 실제로 65세 이상 환자도 포함되어 있었습니다. 65세에서 74세 사이의 환자군도 포함되어 있었습니다. 이전 연구에는 천식 환자도 포함되어 있었습니다. 첫 번째 연구에서는 65세에서 74세 사이이면서 다른 건강상 문제가 없는 환자와 천식 환자의 수를 제한했습니다. 건강한 경증 환자인 28세 천식 환자들이 실제 고위험 환자에서 관찰될 수 있는 신호를 약화시키는 것을 원하지 않았기 때문입니다. 이는 첫 번째 연구를 통해 얻은 교훈이었습니다. 해당 연구에서는 65세에서 74세인 환자 중 천식 환자의 비중을 20%로 제한하도록 사전에 정해 두었고, 이에 따라 80%가 HR3 환자군이 되도록 했습니다. 실제로 저희는 정확히 그런 결과를 확인했습니다.

이것이 새로운 연구에 반영한 교훈 중 하나였습니다. 이번에는 HR3 환자군만을 대상으로 하고 있습니다. 또한 증상이 완전히 해소될 때까지의 시간도 평가하고 있습니다. 해당 환자군에서 강력한 신호를 보여준 결과 지표가 바로 이것이라는 점을 확인했습니다. 따라서 실제 신호가 어디에서 나타나는지 확인한 후 연구의 1차 평가변수를 변경했습니다.

네. 2b상은 이제 저희가 ‘적절한 고반응 환자군’, 즉 큰 신호가 나타나는 평가변수에 초점을 맞췄기 때문에 그 요소들을 확인하기 위한 것입니다. 기본적으로 어떤 측면에서는 이를 재현하는 과정입니다. 이를 통해 해당 결과를 확인하고, 효과 크기도 살펴보면서 3상 부분에서 표본 규모를 조금 늘리거나 줄이는 등 조정이 필요한지 여부를 신호에 따라 확인하려는 것입니다. 기본적으로 그게 전부라고 생각합니다. 아마 상당히 간소화된 방식으로 진행될 것입니다.