프라임 메디신 TD Cowen 46th Annual Health Care Conference

네, 물론입니다. 우선 조, 올해 컨퍼런스에 초대해 주셔서 감사합니다. 회사 현황에 대해 말씀드리자면, 올해는 프라임에게 정말 중요한 해입니다. 저는 오늘 이 자리에 있어 매우 기쁩니다. 작년에 이룬 모든 진전을 지켜보면서, 본격적으로 간을 표적으로 하는 첫 두 개의 인비보 프로그램을 임상에 진입시키기 위해 준비하고 있습니다. 그 두 프로그램은 윌슨병과 알파-1 안티트립신 결핍증입니다. 우리는 두 프로그램 모두 규제 당국에 IND/CTA를 제출할 예정이며, 윌슨병은 올해 상반기 중에 제출할 계획입니다. 알파-1 안티트립신 결핍증은 올해 중반에 제출할 예정입니다. 이 둘 모두 곧 진행될 예정입니다. 궁극적으로 환자에게 투여하고 임상 데이터를 생성하는 것이 목표입니다.

회사는 전반적으로 계속해서 성과를 내고 있습니다. 주로 낭포성 섬유증 재단에서 자금을 지원받고 있는 낭포성 섬유증 프로그램도 좋은 진전을 이루고 있습니다. 올해는 전임상 개념 증명 데이터를 확보하는 것이 목표입니다. BMS와 협력하여 엑스비보 CAR T 치료제를 발전시키고 있습니다. 또한 어제 만성 육아종성 질환 프로그램에 대한 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획임을 발표했습니다.

현재까지 두 명의 환자를 치료했으며, 12월에 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨에 발표된 데이터를 봤을 때, 이 치료법이 이 두 환자의 삶을 크게 변화시켰다고 생각하며, 이 질환에 매우 중요한 치료가 될 수 있다고 봅니다.