프로키드니 KOL event

이선, 시작해 주십시오. 감사합니다, 교환원님. 여러분, 안녕하십니까. 웹캐스트에 오신 것을 환영합니다.

시작하기에 앞서, 오늘 발표 중에 미래예측진술을 할 예정임을 알려드립니다. 이러한 진술과 관련된 위험 요인에 대해서는 가장 최근에 제출한 미국 증권거래위원회 공시 자료를 참조해 주시기 바랍니다. 오늘 아침 웹캐스트에는 프로키드니의 최고경영자인 브루스 컬리턴 박사, 프로키드니 연구개발 책임자인 앤서니 콘웨이 박사, 프로비던스 인랜드 노스웨스트 헬스 연구 담당 전무이사이자 워싱턴대학교 의학 교수인 캐서린 터틀 박사가 함께합니다. 이제 브루스에게 통화를 넘기겠습니다.

브루스? 감사합니다, 이선. 여러분, 안녕하십니까. 오늘 함께해 주셔서 감사합니다.

프로키드니의 사명은 투석 없이 생명을 연장함으로써 진행성 만성 신장질환 환자의 전망을 바꾸는 것입니다. 오늘 논의에서는 당사의 연구를 뒷받침하는 과학적 근거와 변화하는 만성 신장질환 치료 환경에서 릴파렌셀이 담당할 수 있는 잠재적 역할에 초점을 맞추겠습니다. 먼저 간략한 기업 업데이트를 말씀드리겠습니다. 이어서 연구 책임자인 앤서니 콘웨이가 지난주 덴버에서 열린 미국신장학회 연례 학술대회에서 자신의 연구팀이 발표한 내용을 요약해 드리겠습니다. 이번 발표는 릴파렌셀의 과학적 근거와 관련 연구가 릴파렌셀의 잠재력에 대한 이해를 어떻게 발전시키고 있는지 살펴볼 기회를 제공합니다. 작용기전에 대한 당사의 가설이 어떻게 구체화되고 있는지도 들으실 수 있습니다.

또한 캐서린 터틀 박사를 모시게 되어 기쁘게 생각합니다. 터틀 박사는 만성 신장질환 환자를 위한 치료 옵션, 치료법의 발전에도 여전히 남아 있는 미충족 수요, 그리고 릴파렌셀이 성공적으로 개발되어 승인될 경우 어떤 역할을 할 수 있을지에 대해 논의할 예정입니다. 오늘 통화에 참석하신 투자자 여러분께 이번 논의가 릴파렌셀의 과학적 근거와 당사가 해결하고자 하는 임상적 미충족 수요를 더 명확히 이해하는 데 도움이 되기를 바랍니다. 더 말씀드리기에 앞서, 발표자 여러분께 감사드리고 싶습니다. 특히 터틀 박사와 콘웨이 박사, 프로키드니 팀, 그리고 연구에 참여하고 계신 환자분들과 연구자분들께 깊이 감사드립니다. 이 슬라이드에서는 당사의 이야기를 잘 모르시는 분들을 위해 릴파렌셀을 간략히 소개하겠습니다. 릴파렌셀은 현재 후기 임상 개발 단계에 있는 자가 세포 치료제입니다. 당사의 2상 임상시험 데이터는 릴파렌셀이 당뇨병과 진행성 만성콩팥병을 앓는 환자의 신장 기능을 보존할 수 있음을 시사합니다.

미국에서만 제2형 당뇨병과 진행성 만성콩팥병을 앓는 사람이 수십만 명에 달합니다. 매일 약 350명의 미국인이 만성 투석을 시작합니다. 신장 기능을 보존하고 투석 없이 생명을 연장할 수 있는 치료제가 얼마나 시급히 필요한지 다시 한번 상기시켜 드립니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 2027년은 프로키드니에 중요한 한 해가 될 것입니다. 당사는 기대와 추진력을 안고 2026년을 마무리하고 있습니다. 당사의 3상 임상시험 환자 모집은 기대를 뛰어넘었습니다. 80곳이 넘는 임상시험 기관에서 스크리닝이 급증한 데 따라 8월에 환자 모집을 마감했습니다. 당초 당사는 2026년에 환자 등록을 마칠 것으로 예상했습니다. 봄과 여름에 환자 모집이 급증함에 따라, 스크리닝을 마치고 참여 자격을 갖춘 환자들의 등록을 내년 1분기까지 계속할 예정입니다. 시험에 등록된 전체 환자 수도 470명에서 500명을 훨씬 웃도는 수준으로 늘었습니다.

3상 임상시험의 주요 결과를 2027년 2분기에 발표한다는 계획은 차질 없이 진행되고 있음을 말씀드릴 수 있어 기쁩니다. 다시 말씀드리면, 이는 가속 승인을 위한 중간 분석으로, 대리지표 평가변수로 사구체여과율 추정치(eGFR) 기울기를 사용합니다. 중요한 점은 이번 결과 발표에 포함될 모든 환자가 이미 3상 임상시험에 등록되어 있다는 것입니다. 다음 슬라이드입니다. 당사의 프로그램에 익숙하지 않으신 분들을 위해 3상 허가 등록 임상시험인 프로액트 1의 설계를 보여드리겠습니다. 이는 참여 자격을 갖춘 환자를 치료군, 즉 여기 보시는 릴파렌셀 투여군이나 가짜 시술 대조군에 무작위 배정하는 엄격한 설계입니다. 임상시험 참여자와 기관의 연구자 및 직원은 치료 배정 정보를 알 수 없도록 눈가림 처리됩니다. 이 슬라이드 하단에 보이는 대리지표 평가변수 분석에서 당사는 두 집단 간 eGFR 기울기의 분당 1.5밀리리터 차이를 검출할 수 있도록 통계적 검정력을 확보했습니다.

당사는 시험의 대조군에서 eGFR 기울기가 연간 분당 3밀리리터씩 감소할 것으로 가정하고 있습니다. 많은 신장내과 전문의로부터 긍정적인 결과가 나온다면 두 집단 간 신장 기능 저하율이 50% 차이 나는 분당 1.5밀리리터의 차이가 임상적으로 매우 의미 있다는 의견을 들었습니다. 특히 표준 치료를 받고도 투석 단계로 진행하고 있는 환자들에게는 더욱 그렇습니다. 이제 최근 과학적 업데이트를 공유해 주실 앤서니 콘웨이 박사님께 마이크를 넘기겠습니다.

앤서니 박사님? 브루스, 정말 감사합니다.

오늘은 며칠 전 덴버에서 열린 미국신장학회(ASN)에서 발표한 최신 데이터 일부를 여러분과 공유하고자 합니다. 자세히 살펴보기에 앞서, 잘 모르시는 분들을 위해 진행성 만성콩팥병(CKD)과 제2형 당뇨병 환자에게 릴파렌셀을 어떻게 제조하고 투여하는지 설명드리겠습니다. 먼저 환자 개개인의 신장에서 표준 방식으로 조직검체를 채취합니다. 이 세포들을 노스캐롤라이나주 윈스턴세일럼에 있는 당사의 제조 시설로 보내면, 신장 세포를 분리해 대량으로 증식시킵니다. 그런 다음 세포를 동결 보존해 임상시험기관으로 다시 보내고, 영상의학과 중재시술 전문의가 CT 유도하에 환자의 신장에 주입합니다. 3개월 후에는 반대쪽 신장에도 주입합니다.

이 세포들은 환자 개개인의 신체에서 유래하므로 면역억제제가 필요하지 않습니다. CAR T와 달리 전처치나 유전자 변형도 필요하지 않으며, 외래 시술로 진행됩니다. 이 치료제는 2상 시험에서 내약성이 양호했으며, 3상 시험 설계를 가장 잘 반영하는 REGEN-007 시험의 코호트 1에서 진행성 만성콩팥병과 당뇨병 환자의 연간 eGFR 감소 속도를 78% 늦추는 것과 관련이 있었습니다. 브루스가 말씀드린 것처럼, 3상 시험의 톱라인 결과는 내년 2분기에 나올 예정입니다. 하지만 아직 밝혀지지 않은 가장 중요한 부분 중 하나는 릴파렌셀이 어떤 방식으로 작용할 수 있는가입니다. 임상 데이터는 매우 고무적입니다. 하지만 릴파렌셀은 정확히 어떻게 그 효과를 매개하는 것일까요? 이를 알아내려면 제품 투여 후 병든 신장 조직에서 어떤 일이 일어나는지 밝혀야 합니다.

이를 위해 릴파렌셀의 작용 기전을 규명하고자 다양한 중개 질환 모델을 개발하고 활용해 왔습니다. 오늘은 이 다양한 모델을 모두 살펴보겠습니다. 며칠 전 미국신장학회에서 발표한 시험관 내, 생체 외, 설치류 생체 내 모델의 데이터도 함께 말씀드리겠습니다. 각 모델에는 저마다 장점과 단점이 있습니다. 시험관 내 모델은 비교적 높은 처리량을 갖추고 있어, 작용 기전의 구체적인 측면을 분리해 살펴보기 위해 다양한 변수를 동시에 조사할 수 있습니다. 생체 외 모델은 사망한 사람의 신장에서 얻은 것으로, 해당 기증자의 신장 조직검체에서 확인되는 질병 병리를 재현합니다. 또한 릴파렌셀을 배양액에 투입한 후 발생하는 분자적 변화를 평가할 수 있습니다.

설치류 모델에서는 전신 생리를 살펴볼 수 있으며, 임상에서와 같이 릴파렌셀을 신장 피질에 직접 주입한 후 분자 및 세포 수준의 변화를 조사할 수 있습니다. 한 걸음 더 거슬러 올라가 보겠습니다. 저희가 늘 받는 질문 중 하나는 “릴파렌셀이 무엇인가요?”입니다. 이 질문에 답하기 위해 저희는 릴파렌셀이 어디에서 유래했는지, 즉 환자 개개인의 신장 조직검체 안에 있는 어떤 세포에서 릴파렌셀이 유래했는지 살펴보기 시작했습니다. 저희는 CKD 단계가 서로 다른 환자들의 신장 조직검체를 시작 물질로 사용해 공정 개발 과정에서 제조한 릴파렌셀 3개 배치를 활용했습니다. 여기서 4기, 2기, 3기를 확인하실 수 있습니다. 또한 릴파렌셀을 분해해 배양용 플라스틱에 도말한 후 첫 번째 계대배양을 마친 시점의 세포와, 릴파렌셀 자체, 즉 제조 후기 단계의 제품도 확인할 수 있습니다.