PTC 테라퓨틱스 Investor update

발언해 주십시오. 오늘 오후 콜에 참석해 주셔서 감사합니다.

발언에 앞서 당사 웹사이트에 게시된 슬라이드의 미래 예측 진술과 최신 10-K 보고서의 위험 요소 섹션을 참고해 주시기 바랍니다. ST-920 파브리 유전자 치료제 자산 인수 계획에 대해 자세히 공유하게 되어 기쁩니다. 이번 기회는 당사의 기존 희귀질환 글로벌 상업 인프라를 활용하는 전략을 진전시키고 단기 및 중기 매출 성장을 가속화할 수 있는 기회였습니다. 당사의 고객 대응 팀은 경구용 소분자, ASO, 유전자 치료 등 치료 방식에 관계없이 전 세계 환자들에게 희귀질환 치료제를 제공하는 능력을 여러 차례 입증해 왔습니다. ST-920 파브리 유전자 치료제 프로그램은 개발, 규제, 상업 역량을 크게 투자하거나 구축할 필요 없이 BLA 단계에서 잠재적으로 혁신적인 치료제를 인수할 수 있는 독특한 기회를 제공했습니다.

이 거래는 또 하나의 혁신적이고 가치 있는 제품을 고객 대응 팀의 검증된 역량 있는 손에 넘기는 잠재적 가치 창출 거래입니다. 실제로 PTC에는 기존 승인된 파브리 치료제 마케팅에 특화된 경험을 가진 여러 상업 리더가 있습니다. 우리는 2026년 현금 흐름 손익분기점 도달 가능성에 영향을 주지 않으면서도 상당한 투자 수익을 기대할 수 있다고 보고 있습니다. PTC는 경쟁 입찰을 통한 파산 경매에서 ST-920 자산의 낙찰자로 선정되었습니다. 조건에는 거래 종료 시 1억 1,100만 달러의 현금 지급과 FDA 수락, FDA 가속 승인, FDA 완전 승인에 따른 8,000만 달러의 규제 마일스톤, 그리고 2,000만 달러가 포함되어 있습니다. 물론 거래 종료는 특정 조건을 충족해야 합니다. AAV 기반 유전자 치료제로 FDA 승인을 받은 몇 안 되는 회사 중 하나로서, 우리는 그 지식과 경험을 상세한 실사를 위해 적용했습니다.

임상 효능 및 안전성 데이터 검토 외에도, 당사의 팀은 규제 승인에 필수적인 제품 제조 및 품질의 다양한 측면에 집중했습니다. 우리는 ST-920의 입증된 안전성과 임상적으로 차별화된 프로파일, 그리고 제조 및 관련 품질 프로세스에 대해 확신하고 있습니다. 또한 규제 경로에 대한 명확성이 있다고 믿으며, AAV 유전자 치료제 FDA 승인 경험이 성공 가능성을 높인다고 생각합니다. ST-920은 파브리병에서 결핍된 알파-갈 A 효소 생성을 가능하게 하는 일회성 정맥 주사형 AAV 유전자 대체 치료제입니다. 특히, 치료 투여 시 선행 또는 동시 면역억제제가 필요하지 않습니다. 가속 승인용 BLA는 1~2상 STAR 연구에서 기록된 알파-갈 A 효소 생산, 신장 기능 및 기타 임상적 이점에 대한 의미 있는 효과 결과를 기반으로 합니다.

STAR 연구에는 다양한 아형과 효소 대체 치료(ERT) 이력의 남녀 성인 파브리병 환자 33명이 포함되었습니다. FDA와의 논의를 바탕으로 BLA의 주요 효능 평가 지표는 유전자 치료 투여 후 기준선부터 52주까지의 평균 양성 eGFR 기울기입니다. 52주간의 양성 eGFR 기울기 결과는 신장 기능 개선을 보였으나 기준선 대비 음성 eGFR 기울기를 보인 다른 파브리 치료제들과 차별화됩니다. 더욱이, 연구 시작 시 효소 대체 치료를 받고 있던 18명의 참가자는 모두 ERT를 중단했습니다. 효과의 지속성은 가장 먼저 치료받은 참가자에서 최대 4년 반 동안 유지된 알파-갈 A 활성 증가와 신장 기능 개선 유지 증거로 입증되었습니다. 중요하게도, ST-920은 안전하고 내약성이 우수함이 입증되었습니다.

STAR 연구에서 가장 흔한 이상 반응은 발열, 코로나19, 두통이었습니다. ST-920은 재생 의학 첨단 치료(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정과 FDA로부터 희귀의약품 및 신속 심사(Fast Track) 지정을 받았습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 가속 승인용 BLA 제출은 FDA와 합의된 52주차 연간화 eGFR 중간 임상 평가 지표를 기반으로 하며, 104주차 STAR 연구 결과는 완전 승인을 뒷받침하는 확인 증거로 계획되어 있습니다. 비임상 및 임상 BLA 모듈은 이미 순차 제출의 일부로 제출되었으며, CMC 패키지는 2026년 4분기에 제출될 예정입니다. PTC는 또한 기존의 규제 및 희귀질환 상업 인프라를 활용하여 미국 외 지역에서의 규제 승인도 추진할 계획입니다. 상업적 관점에서 우리는 이를 잠재적으로 의미 있는 글로벌 기회로 보고 있습니다.

미국에는 약 11,000명의 파브리병 환자가 있으며, 등록을 추진할 국가들에서도 유사한 유병률을 보이고 있습니다. 또한, 이 질환 커뮤니티는 잘 조직되어 있으며, 대부분의 환자가 치료받는 파브리 우수 센터들이 있습니다. 더불어, 여러 미국 주와 국가에서는 파브리병이 신생아 선별 검사 프로그램에 포함되어 있습니다. 요약하자면, 우리는 전 세계적으로 도움이 필요한 환자들에게 또 하나의 의미 있는 희귀질환 치료제를 제공하게 되어 매우 기쁩니다. 이번 거래 조건은 기존 제품 포트폴리오와 입증된 희귀질환 개발 및 상업 역량을 보완하기 위한 사업 개발 전략을 추진하는 데 있어 우리의 재정적 역량을 유지할 수 있도록 설계되었습니다. 이제 이번 거래와 관련한 질문을 받기 위해 운영자에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다. 안녕하세요, 크리스틴. 두 번째 질문부터 답변드리고 첫 번째 질문에 이어서 답변드리겠습니다.

이번 연구는 성인만을 대상으로 했습니다. 우리는 분명히 가능성을 인지하고 있으며, 프로그램을 진행하면서 젊은 파브리 환자, 특히 청소년 환자에게도 적용하는 방안을 고려할 것입니다. 현재로서는 주요 연구가 성인만 포함했기 때문에 희귀 소아 질환 지정은 받지 못했습니다. 다시 말씀드리면, 거래가 완료된 후에 이를 탐구할 잠재력이 있다고 생각합니다. 파브리는 ERT를 받고 있는 환자, 받지 않는 환자, 그리고 갈라폴드를 사용하는 환자를 포함하는 매우 다양하고 큰 인구 집단입니다. 저희가 실사를 진행하면서 매우 매력적으로 느낀 점 중 하나는 이 치료법이 얼마나 차별화되어 있는가 하는 부분입니다. 임상시험에는 ERT 이력이 다양한 환자들, 유전적 아형이 다른 환자들, 남녀 모두가 포함되었습니다.

준비된 발언에서 언급했듯이, 연구 기간 중 ERT를 받고 있던 18명의 환자들은 연구 중에 ERT를 중단했습니다. 이것은 저희가 이 치료법이 매우 차별화되어 있으며, 기존 치료를 받고 있든 그렇지 않든, 그리고 치료 이력이 다르든 모든 환자에게 의미 있는 영향을 미칠 잠재력이 있다고 믿는다는 뜻입니다.