아르비나스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 대단히 감사합니다.

물론입니다. 다시 한번 초대해 주셔서 감사합니다. 저희에게는 확실히 좋은 변화의 시기입니다. 먼저 네 가지를 말씀드리고 싶습니다. 첫째, 현재 시장에 출시된 제품이 있다는 점이 매우 좋습니다. 저희가 판매하고 다른 회사가 상업화 중인 베프데게스트란트가 환자들에게 전달되고 있습니다. 기술을 발명하고 첫 제품을 규제 승인까지 이끌어낸 회사로서 매우 보람을 느끼며, 이를 보게 되어 기쁩니다. 둘째, 저희는 이제 파이프라인 전체에 대한 관심에서 벗어나, 현재 파이프라인 내 프로그램들이 데이터 확보에 매우 근접한 단계에 이르렀습니다.

오늘과 이번 주에 나누는 대화는 3개월 전과 매우 다릅니다. 앞으로 약 15개월 내에 데이터가 나올 여러 프로그램이 있기 때문입니다. 파이프라인 전반에 걸쳐 현재 임상 단계에 있는 프로그램이 네 개 정도 있습니다. ARV-393은 혈액학 분야의 BCL6 분해제입니다. 해당 프로그램은 올해 말까지 1상 임상 데이터를 확보할 예정입니다. 두 번째로 강조하고 싶은 것은 SBMA 프로그램입니다. 케네디병은 희귀질환이며, 우리는 폴리글루타민 반복 AR, 즉 안드로겐 수용체를 분해하는 프로그램을 보유하고 있습니다. 이 프로그램은 내년 상반기에 건강한 지원자와 SBMA 환자 모두에서 1상 임상 데이터를 확보할 예정입니다. ARV-102는 진행성 핵상마비와 파킨슨병 모두에 관련된 신경퇴행성 질환을 위한 LRRK2 분해제입니다.

이 프로그램은 유럽에서 1상을 완료했으며, 현재 미국, 유럽, 일본에서 여러 규제 기관과 동시에 논의를 진행 중입니다. 그 과정 중에, 다음 달 MDS에서 1상 연구의 추가 바이오마커 데이터를 공유할 예정입니다. 데이터가 곧 나올 것입니다. 네 번째 프로그램은 ARV-6723이라는 HPK1 분해제입니다. 이 프로그램은 현재 분기에 임상 시험을 막 시작했습니다. 이것은 우리의 첫 번째 면역항암제 프로그램으로, 아직 데이터에 대한 구체적인 안내는 없지만 내년 말쯤 기대할 수 있을 것입니다. 즉, 이제 베프데게스트란트에서 파이프라인으로 전환하면서 파이프라인이 명확해져 기대치를 논의하고 투자자들이 다가오는 것들에 대해 상세히 질문할 수 있게 되었습니다.

그 배경에서, 제가 약 6개월 전 CEO로 취임한 이후로 아르비나스가 적합한 회사라고 생각하는 곳에만 신중히 투자하고, 합리적인 경우 파트너십 기회를 모색하겠다고 분명히 밝혀왔습니다. 우리는 이미 G12D 분해제와 관련해 몇 가지 결정을 내렸으며, 이 프로그램이 그 예를 보여줍니다. 해당 프로그램은 실제로 데이터가 나올 예정이지만, 앞으로 진행하려면 파트너가 있어야 한다고 이미 밝혔습니다. 마지막으로 자본 측면에서, 현재 가이던스는 2028년 하반기까지 현금이 충분하다고 하여 오늘 논의할 모든 마일스톤을 무리 없이 넘길 수 있습니다.

아주 좋은 위치에 있습니다. 제가 올해 리더십을 맡은 이후로, 가장 중요한 마일스톤인 임상 데이터 확보를 위해 최대한 효율적으로 운영하는 데 계속 집중해왔습니다. 파이프라인으로 전환하고 이제 곧 데이터를 공유할 프로그램들에 대해 이야기하기에 아르비나스를 주목하기에 좋은 시기입니다.

네, 큰 틀에서 BCL6 프로그램은 우리가 처음으로 명확하게 치료가 어려운 타깃을 겨냥한 프로그램 중 하나였습니다. 우리의 첫 번째 역사적 타깃은 AR과 ER이었습니다. BCL6는 이전에 아무도 분해하지 못했던 타깃이었습니다. 여러 회사가 이 타깃을 가지고 임상에 진입하는 것을 보면서, 분해하기에 좋은 타깃임이 확실해져서 매우 만족스럽습니다. 현재 진행 중인 프로그램은 1상 용량 증량 연구입니다. B세포 림프종과 T세포 림프종 환자를 폭넓게 포함하고 있습니다. 올해 말까지 공유할 데이터는 T세포 림프종 환자에 편중될 것입니다. 또한 2027년 공개를 이미 준비 중이며, 이때는 B세포 림프종 환자 데이터를 단독요법과 병용요법 모두에 대해 공유할 예정입니다.

이 프로그램은 대부분의 분들이 관심을 갖고 있는 것으로, 가까운 시일 내에 데이터가 발표될 것입니다. 벤치마킹 측면에서 보면, T세포 환자를 대상으로 한 1상 용량 증량 연구는 대부분 진행된 바 없습니다. 대부분은 B세포와 T세포를 아우르는 대규모 바스켓 임상입니다. 좋은 결과가 무엇일지 살펴볼 때, 현재 시장에 나와 있는 치료제를 보면, 2차 치료로 AITL을 받는 환자가 기대할 수 있는 것은 무엇일까요? 그 시점에서 기대할 수 있는 반응률은 약 35~40%입니다. 이는 현재 시장에 나와 있는 치료제에 대한 수치입니다.

용량 증량 시험에서는 많은 환자가 효과적인 용량 이하로 투여될 것이기 때문에, 그 목표에 도달하는 것만으로도 훌륭한 성과가 될 것입니다. 하지만 확장 단계에 들어가 용량을 늘리면서 효능에 대해 더욱 면밀히 평가할 것입니다. 비호지킨 림프종(NHL) 분야에서 분명한 점은, 이중특이성 항체나 CAR-T 등 경쟁이 치열하지만, 경구용 치료제가 많지 않아 비경구용 치료제를 대체하거나 일부 환경에서 화학요법과 병용해 환자의 반응을 심화하고 연장할 수 있는 새로운 옵션을 제공할 수 있다는 점입니다.