아르비나스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

좋습니다, 여러분. 이제 다음 파이어사이드 토론을 시작하겠습니다. 제 이름은 데릭 아르칠라입니다. 저는 웰스파고의 바이오테크 애널리스트 중 한 명입니다. 지금 저희와 함께 아르비나스 회사 관계자가 있습니다. 저희와 함께 랜디 틸 사장 겸 CEO와 안젤라 카카체가 있습니다.

카카체, 카카체. 네, 죄송합니다.

최고 과학 책임자입니다. 환영하며, 와주셔서 진심으로 감사드립니다.

초대해 주셔서 대단히 감사합니다.

그럼 랜디, 말씀을 넘기겠습니다. 아르비나스의 발전 과정에 대해 설명해 주시겠습니까? 많은 변화와 다양한 일들이 진행되고 있습니다. 그럼 여기서부터는 당신께서 말씀을 이어가시겠습니다. 하지만 사업 현황에 대한 큰 그림을 간략히 설명해 주시겠습니까?

물론입니다. 다시 한 번 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 그리고 지금은 분명히 저희에게 좋은 변화의 시기입니다. 우선 네 가지 정도를 말씀드리고 싶습니다. 우선, 현재 시장에 출시된 제품이 있다는 점이 매우 좋습니다. 저희가 다른 회사에 판매한 VEP가 이제 상용화되어 환자들에게 전달되고 있으며, 기술을 발명하고 최초 제품을 규제 승인까지 성공적으로 이끈 회사가 되었다는 점이 정말 보람차고, 이를 보게 되어 매우 기쁩니다. 두 번째로는, 저희가 전체 파이프라인에 대한 관심에서 이제는 그 파이프라인 내 프로그램들이 데이터 발표에 매우 가까워진 시점으로 전환했다는 점입니다. 따라서 오늘과 이번 주에 나누고 있는 대화는 세 달 전과는 매우 다릅니다. 이제 여러 프로그램이 모두 데이터를 확보하여 향후 약 15개월 내에 결과가 나올 예정입니다. 파이프라인 전반에 걸쳐 현재 임상 단계에 있는 프로그램이 사실상 네 개입니다. 그래서 ARV393은 혈액학 분야에서 BCL6 분해제입니다. 해당 프로그램은 올해 말까지 1상 임상 데이터를 확보할 예정입니다.

두 번째로 강조하고 싶은 것은 SBMA 프로그램입니다. 켄디디병은 희귀 질환이며, 저희는 폴리글루타민 반복 AR 또는 안지오텐신 수용체를 분해하는 프로그램을 보유하고 있습니다. 해당 프로그램은 내년 상반기에 1상 임상 데이터를 확보할 예정입니다. 건강한 지원자와 SBMA 환자 모두에서 진행됩니다. ARV102는 진행성 상핵마비와 파킨슨병 모두에 관련된 신경퇴행성 질환을 위한 저희의 LARC2 분해제입니다. 해당 프로그램은 유럽에서 1상을 완료했으며, 현재 미국, 유럽, 일본 전역에서 여러 규제 기관과 동시에 논의를 진행하고 있습니다. 그리고 그 과정 중에, 다음 달 MDS에서 1상 연구의 추가 바이오마커 데이터를 공유할 예정입니다. 그래서 그곳에서 데이터가 나올 예정입니다. 그리고 네 번째 프로그램은 6723이라는 HPK1 분해제입니다. 해당 프로그램은 임상 단계에 막 진입한 상태입니다. 이번 분기에는 저희의 첫 번째 면역항암제 프로그램입니다. 그래서 아직 그쪽 데이터에 대한 가이드는 드리지 않지만, 아마 내년 말쯤에는 기대할 수 있을 것입니다. 하지만 이제 VEP에서 파이프라인으로 전환하면서 파이프라인이 명확해지고 있어, 기대치를 논의할 수 있게 되었고 투자자들이 앞으로 나올 것들에 대해 자세히 질문할 수 있게 되었습니다.

그리고 그 배경에서 말씀드리자면, 제가 약 6개월 전 CEO로 취임한 이후로, 저희는 비너스가 적합한 회사라고 판단되는 곳에만 신중하게 투자할 것이며, 또한 타당한 경우에는 파트너십 기회를 모색하겠다는 점을 분명히 밝혀왔습니다. 그리고 저희는 이미 G12D 분해효소와 관련된 몇 가지 결정을 내렸는데, 이것이 바로 그 점을 잘 보여준다고 생각합니다. 실제로 데이터가 나올 프로그램이지만, 저희는 그 프로그램을 진행할 파트너가 찾아져야만 진행하겠다고 이미 밝혔습니다. 마지막으로 말씀드리고 싶은 점은 자본 측면에서 현재 가이던스에 따르면 2028년 하반기까지 현금이 충분히 확보되어 있어, 오늘 말씀드릴 모든 주요 이정표를 무리 없이 넘길 수 있다는 점입니다. 이는 매우 좋은 위치에 있다는 의미입니다. 올해 제가 리더십을 맡으면서도 가장 중요한 이정표인 임상 데이터 도출에 도달할 수 있도록 최대한 효율적으로 운영하는 데 계속 집중해왔습니다. 따라서 저희가 파이프라인으로 전환하고 이제 곧 데이터를 공유할 프로그램들에 대해 구체적으로 이야기하는 시점에서, 저희의 Venus를 살펴보고 논의하기에 아주 좋은 시기입니다.

좋습니다. 393부터 시작해볼까요? 그리고 아마도 올해 말까지 보게 될 초기 데이터와 그 데이터를 경쟁사와 비교해 어떻게 벤치마킹해야 할지에 대해 말씀드리겠습니다.

네. 그리고 큰 틀에서 보면, BCL6 프로그램은 저희가 처음으로 명확하게 치료제가 개발되기 어려운 타깃을 겨냥한 프로그램 중 하나였습니다. 그래서 저희의 첫 번째 역사적인 타깃은 AR이었고, BCL6는 이전에 아무도 분해한 적이 없는 타깃이었습니다. 여러 회사가 이 타깃을 가지고 임상에 진입하는 것을 보면서, 분해하기에 확실히 좋은 타깃이라는 점이 입증되어 매우 기쁩니다. 저희가 현재 진행 중인 프로그램은 1상 용량 증량 연구입니다. 저희는 B세포 림프종과 T세포 림프종 모두에 걸쳐 다양한 환자군을 보유하고 있습니다. 올해 말쯤 공유할 데이터는 T세포 림프종 환자에 편중될 것입니다. 저희는 또한 2012년과 2027년 공개를 이미 고려하고 있으며, 이때 단독요법과 병용요법 모두에서 B세포 림프종 환자 데이터를 공유하고 집중할 예정입니다. 그래서 그것이 대부분의 사람들이 가장 많이 문의하는 프로그램입니다. 그 데이터는 아주 가까운 시일 내에 나올 예정입니다. 저희가 진행 중인 벤치마킹과 관련하여, T세포 환자들을 고려할 때, 1상 용량 증량 연구 대부분은 T세포 림프종 환자를 대상으로 진행되지 않았습니다. 이들은 일반적으로 B세포와 T세포를 아우르는 대규모 바스켓 임상시험입니다.

그래서 좋은 결과가 어떤 모습일지 살펴볼 때, 현재 시장에 나와 있는 것들을 참고합니다. 만약 2차 치료로 AITL을 받고 있는 환자라면, 어떤 치료를 기대하시겠습니까? 그 시점에서는 약 35%에서 40% 정도의 반응률을 기대하게 됩니다. 다시 말씀드리면, 시장에 나와 있는 치료제에 대해서입니다. 용량 증량 시험에서는 이미 많은 환자들이 유효 용량 범위 이하로 투여될 것이라는 점을 알고 있기 때문에, 그 목표를 달성하는 것이 매우 중요합니다. 하지만 확장 단계에 접어들어 용량을 늘리기 시작하면 효능에 대해 더욱 면밀히 검토할 것입니다. NHL 분야에서 분명한 점은 이중특이성 항체나 CAR-T 등 경쟁이 치열하지만, 비경구 치료제를 대체할 수 있는 경구 치료제는 많지 않다는 것입니다. 그리고 일부 상황에서는 화학요법을 대체하거나 다른 치료제와 병용하여 NHL 환자들의 반응을 심화하고 지속시키는 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있습니다.

알겠습니다. BCL6의 효능을 부여하기 위해 필요한 분해 수준에 대해 말씀해 주실 수 있나요? 그리고 완전한 분해가 필요한가요, 아니면 특정 임계값이 있나요?

네. 이 부분에 대해서는 저희 최고과학책임자인 안젤라를 모시는 것이 좋을 것 같습니다. 전체적으로 보면, BCL6는 매우 빠르게 재합성되는 단백질이기 때문에 높은 수준의 BCL6 분해가 필요하다는 것을 알고 있습니다. 하지만 안젤라가 좀 더 자세히 말씀드리고, 저희가 그 지점에 도달한 전임상 데이터를 조금 설명드릴 수 있을 것 같습니다.

네. 저희는 고등급과 저등급 DLBCL 모델 전반을 살펴보았습니다. 저희는 또한 혈관아세포형 림프절 T-여포 보조 세포인 AITL도 살펴보았습니다. 그리고 약 90%의 분해가 증식에 영향을 미치고 종양 내에서 세포자멸사 유도를 위해 필요한 표적 커버리지를 충족한다는 것을 발견했습니다.