X4 파마슈티컬 Jefferies Global Healthcare Conference 2026

감사합니다, 팀. 그리고 오늘 함께할 수 있도록 초대해 주신 Jefferies 팀에도 감사드립니다. 오늘 발표 중에 일부 미래예측 진술을 드릴 예정입니다. 해당 내용은 이 슬라이드의 문구를 참고해 주시기 바랍니다. X4 파마슈티컬스는 주로 보스턴에 기반을 둔 회사로, 희귀 혈액질환 분야를 전문으로 하고 있습니다. 저희의 핵심 자산은 마보릭사포(mavorixafor)라는 약물로, 미국과 유럽연합(EU) 모두에서 초희귀 적응증인 WHIM 증후군에 대해 이미 승인받았습니다. 현재는 두 번째이자 더 폭넓은 적응증인 만성 호중구감소증에 집중하고 있습니다. 저희는 4WARD라는 3상 시험을 진행 중이며, 올해 3분기 말에 등록을 완료하고 2027년에 주요(top-line) 데이터를 확보한 뒤, 가능하다면 2028년에 두 번째 적응증에 대한 승인을 기대하고 있습니다. X4는 작년 여름, 그러니까 작년 8월에 대대적인 기업 구조조정을 진행했습니다.

그 과정에서 저와 동료인 데이비드 커시(David Kirsch) 등 새로운 경영진이 합류했습니다. 죄송한데, 슬라이드를 아까 화면으로 다시 돌려주실 수 있을까요? 제가 볼 수 있는 화면이 그거 하나뿐이라서요. 감사합니다. 정말 고맙습니다. CTI 바이오파마(CTI BioPharma Corp.) 출신 팀을 중심으로 새롭게 재정비했습니다. 일부는 아시겠지만, 저희는 2023년에 CTI 바이오파마를 소비(Sobi)가 성공적으로 인수할 수 있도록 팀을 이끌었습니다. 저희가 합류했을 때 비용을 줄이기 위해 인원을 줄여야 했고, 인력을 50% 감축했습니다. 경영진(C-suite)도 교체했고, 작년에 두 차례에 걸쳐 2억4,000만 달러를 조달한 결과, 이제 2028년 말까지 상업화 단계까지 버틸 수 있는 충분한 현금을 확보했습니다. 마보릭사포는 호중구감소증을 완화하도록 설계된 경구용 제제입니다. 호중구는 CXCR4라는 표적을 통해 체내에서 이동하며, 마보릭사포는 그 표적의 길항제입니다.

이 표적을 길항하면, 호중구가 골수에서 혈류로 방출됩니다. 호중구 수치가 낮아 감염에 취약한 환자들에게는, 이는 상당히 큰 변화가 될 수 있습니다. 이는 감염 위험을 낮출 수 있는데, 이에 대해서는 발표 후반부에서 다시 말씀드리겠습니다. 마보릭사포는 이미 FDA의 검토를 받았고, 호중구뿐만 아니라 순환 림프구도 증가시키는 것으로 입증되었습니다. 만성 호중구감소증은 함께 살아가기가 매우 어려운, 힘든 질환입니다. 이 자리에 계신 대부분의 분들은 정상 범위인 1,500 이상으로 호중구 수치가 나오길 바랍니다. 이보다 호중구 수치가 낮고, 예를 들어 중증 호중구감소증으로 수치가 500/μL인 경우나, 중등도로 500~1,000/μL인 경우에는 감염 위험이 증가합니다.