어센디스 파마 ADR 26년 2분기 어닝콜

진행해 주십시오. 운영자님, 그리고 2026년 2분기 실적 컨퍼런스 콜에 참여해 주신 모든 분들께 감사드립니다.

저는 Ascendis Pharma 투자자 관계 부사장 채드 퓨제어입니다. 오늘 콜에는 얀 미켈센 사장 겸 최고경영자, 스콧 스미스 최고재무책임자, 셰리 글래스 최고사업책임자, 그리고 제이 우 Ascendis 미국 법인 총괄 부사장이 함께하고 있습니다. 시작에 앞서, 이 컨퍼런스 콜과 이어지는 질의응답 세션에는 사전 준비된 발언에 포함된 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이는 사적 증권 소송 개혁법에 따른 안전 항구 조항의 보호를 받는다는 점을 알려드립니다. 이 콜에서 이루어지는 모든 진술은 과거 사실에 관한 진술을 제외하고는 미래 예측 진술입니다.

이러한 진술의 예로는 SKYTROFA, YORVIPATH, YUVIWEL의 상업화 및 지속적인 개발, 라벨 확장 및 병용 치료, 환자 접근성 및 재무 성과에 대한 특정 기대, 파이프라인 후보물질 및 이들의 지속적 진전과 잠재적 상업화에 대한 기대, 전략적 계획, 파트너십 및 투자, 임상 파이프라인 목표(임상 결과 및 시험 시기 포함), 진행 중 및 계획된 규제 제출, 규제 결정의 시기 및 결과에 대한 기대, 재무 전망 및 Vision 2030 목표 등이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 이 진술들은 오늘 현재 저희가 보유한 정보를 기반으로 하고 있습니다. 실제 결과는 미래 예측 진술과 크게 다를 수 있으므로, 이 진술들에 과도한 신뢰를 두지 마시기 바랍니다. 법률에서 요구하는 경우를 제외하고, 상황 변화에 따라 이 진술들을 업데이트할 의무는 없습니다.

실제 결과가 크게 달라질 수 있는 요인에 관한 추가 정보는 오늘 보도자료의 미래 예측 진술 섹션과 2026년 2월 11일 SEC에 제출된 연례 보고서 Form 20-F의 위험 요인 섹션을 참조해 주시기 바랍니다. 또한 이번 컨퍼런스 콜에서는 특정 비IFRS 재무지표를 언급할 예정입니다. 이들 지표는 IFRS 회계기준에 따라 작성된 것이 아니며, IFRS 결과와 분리하여 또는 대체하여 고려해서는 안 됩니다. 각 비IFRS 지표와 가장 직접적으로 비교 가능한 IFRS 지표 간의 조정 내역과 경영진이 이러한 지표가 투자자에게 유용하다고 판단하는 이유에 대한 설명은 오늘 보도자료에 포함되어 있습니다.

트랜스콘 성장호르몬(TransCon Growth Hormone, 또는 TransCon hGH)은 미국에서 FDA 승인을 받아, 소아 성장호르몬 결핍 치료뿐만 아니라 성인의 내인성 성장호르몬 결핍 대체요법으로도 승인되었습니다. 유럽연합에서는 소아 성장호르몬 결핍 치료를 위한 유럽위원회의 MAA 승인을 받았습니다. 트랜스콘 PTH는 미국에서 FDA 승인을 받아 성인의 부갑상선기능저하증 치료제로 승인되었습니다. 유럽위원회와 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)은 만성 부갑상선기능저하증 성인 환자 치료를 위한 대체요법으로서 트랜스콘 PTH에 대한 판매 허가를 부여했습니다. 트랜스콘 CNP는 미국에서 FDA 승인을 받아 개방형 골단판을 가진 2세 이상 소아의 연골무형성증 환자에서 선형 성장 증가를 위한 치료제로 승인되었습니다.

연간 성장 속도 개선을 근거로 한 이 적응증에 대한 지속적 승인은 확인 시험에서 임상적 이익의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다. 앞서 설명드린 승인된 제품 외에 당사의 제품 후보물질은 모두 임상시험 단계에 있으며 상업적 사용 승인을 받지 않았습니다. 임상시험 단계 제품으로서, 제품 후보물질의 안전성과 유효성은 어떠한 규제 기관에서도 검토되거나 승인받지 않았습니다. 이번 컨퍼런스 콜에서 제품 후보물질에 관한 어떠한 발언도 판촉 목적으로 간주되어서는 안 됩니다. 오늘 콜에서는 2026년 2분기 재무실적을 논의하고 추가 사업 업데이트를 제공할 예정입니다. 준비된 발언 후에는 질의응답 시간을 갖겠습니다. 그럼, 잰에게 마이크를 넘기겠습니다.

감사합니다, 채드. 모두 안녕하세요. 2분기 동안 중요한 이정표 달성과 트랜스콘 제품에 대한 강한 수요가 이어지면서 아센디스가 선도적인 글로벌 바이오제약 회사로 변모하는 데 기여했습니다. 트랜스콘 기술 플랫폼의 독창성, 강력한 개발 및 글로벌 상업화 역량, 그리고 우리의 가치와 비전이 이 변화를 이끄는 근간입니다. 이 같은 강점이 앞으로도 아센디스의 성장을 지속적으로 견인할 것이라 믿습니다. 고도로 차별화된 승인된 단백질 및 펩타이드 기반 복합제인 SKYTROFA, YORVIPATH, YUVIWEL의 장기 내구성부터 시작하여 말입니다.

이 제품들이 글로벌 상업화, 복합 치료를 포함한 적응증 확대 가능성, 환자 지원 서비스에 대한 투자 등을 통해 향후 10~15년간 우리의 성장 스토리를 이끄는 핵심 동력이 될 것이라 믿습니다. 트랜스콘 기술 플랫폼의 지속적인 확장은 매년 최소 하나 이상의 IND 또는 유사한 신청을 새로운 신약 후보물질(NCE)을 기반으로 진행하겠다는 계획을 실현하게 해주며, 이는 수십 년간 강력한 성장을 위한 토대가 될 것입니다. 이로 인해 저칼슘혈증 부갑상선기능저하증과 성장 장애 외에도 새로운 치료 영역을 개척할 수 있게 될 것입니다. 추가적인 상승 요인으로서, 당사의 확립된 파트너들이 대규모 적응증에서 트랜스콘 후보물질을 진전시키고 있습니다. 이러한 이유로 아센디스가 자립적인 장기 성장에 유리한 위치에 있다고 믿습니다. 먼저 YORVIPATH에 대해 좀 더 자세히 살펴보겠습니다.

YORVIPATH는 성인의 저칼슘혈증 부갑상선기능저하증 치료제로서, 결핍된 내인성 부갑상선호르몬(PTH)을 전신에 걸쳐 대체함으로써 근본적인 질환을 해결하는 최초이자 유일한 승인 치료제입니다. YORVIPATH의 도입은 미국과 여러 국가에서 꾸준히 증가하고 있으며, 이는 당사의 글로벌 상업 인프라가 커버하는 지역 내 80만 명 이상의 심각한 희귀질환 환자들의 상당한 미충족 의료 수요를 반영합니다. 미국 외 지역에서는 지속적인 신규 환자 수요와 완전한 보험 급여를 통한 글로벌 상업화 출시가 꾸준히 확대되고 있습니다. YORVIPATH는 현재 35개국 이상에서 상업적으로 또는 명명 환자 프로그램을 통해 제공되고 있습니다. 이는 희귀질환 제품의 신속하고 광범위한 글로벌 출시를 실행하는 당사의 역량이 강력함을 보여줍니다. 미국 내에서 YORVIPATH에 대한 2분기 신규 환자 수요는 이전 분기들과 일관되게 견고한 상태를 유지하고 있습니다.

또한, 의사들의 처방 범위가 넓어지고 깊어지고 있습니다. YORVIPATH 치료를 성공적으로 시작한 환자들은 계속해서 치료를 유지하고 있어 높은 만족도를 나타내고 있습니다. 미국 내외에서 YORVIPATH의 성장과 지속적인 강력한 출시 성과에 대해 계속해서 기대하고 있습니다. 2분기에 발표된 YORVIPATH의 장기 2상 및 3상 임상시험 데이터는 YORVIPATH가 수술 후 및 모든 유형의 저칼슘혈증 부갑상선기능저하증, 디조지 증후군, ADH1, ADH2와 같은 초희귀 유전적 원인을 포함한 표준 치료가 되어가는 이유를 강조합니다. 결과는 다기관 평가 지표에서 82%~86%의 지속적인 반응률을 보였으며, 중추신경계, 신장, 소장, 뼈 등 여러 장기계에서 임상적 이점과 삶의 질의 의미 있는 개선을 확인했습니다. 5년 치료 후 환자 유지율이 최대 95%에 달합니다. 상당히 독특한 결과입니다. 동시에, 12세에서 18세 연령대 확대, 미국 내 고용량 투여, 안정적인 YORVIPATH 용량 환자를 위한 주 1회 투여제 개발 등 추가 임상시험을 통해 저칼슘혈증 부갑상선기능저하증 분야에서의 리더십을 더욱 강화하고자 합니다.

이제 YUVIWEL로 넘어가겠습니다. 우리는 YUVIWEL이 연골무형성증 치료 시장에서 선도적인 치료제가 될 위치에 있다고 믿습니다. YUVIWEL의 빠른 도입은 이미 미국 시장을 변화시키고 있습니다. 전반적으로 환자와 의사 모두 YUVIWEL의 차별화된 특성에 대해 매우 긍정적인 반응을 보이고 있습니다. 미국에서는 6월 30일까지 170명 이상의 고유 환자가 등록되었습니다. 그 이후로도 등록은 계속되어 7월 말까지 220명 이상이 등록되었고, 65% 이상이 미국에서 보험 승인을 받았습니다. 정말 독특한 출시입니다. 빠른 도입은 다양한 배경의 환자들, 전환 환자, 의료 치료로 복귀하는 환자, 그리고 연골무형성증 치료를 처음 시작하는 환자 모두에게서 나타나고 있습니다.

우리는 YUVIWEL이 미국 시장을 실제로 성장시키고 있다고 믿으며, 이는 고도로 차별화된 제품이 여전히 높은 미충족 의료 수요가 존재하는 분야에 도입될 때 보고 싶은 전형적인 패턴입니다. 현재 완료된 주요 ApproaCH 임상시험의 장기 데이터는 성장, 다리 뼈, 신체 비례의 지속적이고 일관된 개선을 보여주며, 위약 대비 전반적으로 잘 견디는 안전성 프로파일을 나타내어 커뮤니티가 YUVIWEL을 빠르게 채택하는 이유를 뒷받침합니다. 미국과 유럽연합에서 YUVIWEL에 대한 규제 결정은 2026년 4분기에 예상됩니다. 우리는 또한 미국 FDA 승인을 활용한 조기 접근 프로그램을 통해 일부 국제 시장에서 YUVIWEL을 제공하고 있습니다. 장기적으로는 진행 중이거나 계획된 임상시험을 통해 TransCon CNP의 확장 기회를 모색하고 있습니다.

여기에는 0세에서 2세 미만 영아를 대상으로 한 진행 중인 활동이 포함되며, 최근에는 목표 등록을 예상보다 빠르게 완료했다고 발표했습니다. 연골무형성증 성인, 저형성증 아동, 그리고 지리적 확장도 계속 진행 중입니다. 이제 TransCon CNP와 TransCon 성장호르몬의 병용 치료로 넘어가겠습니다. 이 병용 치료의 생물학적 근거는 명확하며 과학적으로 매우 탄탄합니다. TransCon CNP는 과활성 FGFR3 경로로 인한 제한을 제거하여 TransCon 성장호르몬이 강력한 보완 효과를 제공할 수 있게 합니다. 또한, 연골무형성증에서는 IGF-1 성장호르몬 축의 부분적 장애가 관찰되었습니다. 이는 연골무형성증 아동이 IGF-1 SDS 값이 음수임을 보여주며, 이는 2상 및 3상 임상시험의 인구통계학적 자료에서 확인됩니다.