버텍스 파마슈티컬 Barclays 28th Annual Global Healthcare Conference
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- 버텍스는 낭포성 섬유증(CF)에서 다각화된 바이오텍 기업으로 전환 중이며, 여러 파이프라인에서 중요한 진전을 이루고 있다.
- 최근 신장질환 분야에서 3상 임상 중간 분석 결과가 발표되었으며, 이는 신장 분야에서 CF 프랜차이즈와 견줄 수 있는 비전을 확립했다고 평가된다.
- 신장질환 치료제는 36주차에 52%의 단백뇨 감소를 보였고, 42%의 환자가 가이드라인이 권고하는 단백뇨 수치 이하로 도달했다.
- 안전성 프로파일은 매우 우수하며, 중증 이상반응이나 감염 관련 중단 사례가 없었다.
- CF 분야에서는 리프트트럭(Lifttruck) 치료제의 처방이 증가하고 있으며, 특히 어린 환자와 유럽 시장에서 성장세가 기대된다.
- 기존 CF 치료제 외에도 신장질환, 미야스테니아 중증근무력증, 원발성 막성 신병증 등 다양한 적응증에 대한 연구가 진행 중이다.
- 통증 관리 분야의 조널(Journal) 치료제는 2025년에 55만 건 이상의 처방을 기록했으며, 2026년에는 영업 인력을 두 배로 확대하고 마케팅을 강화할 계획이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요, 여러분. 저는 바클레이즈의 바이오텍 애널리스트 카터 굴드입니다. 이번 주에 정말 흥미로운 소식이 많습니다. 여러 파이프라인 진행 사항 가운데에서도 포베타시셉트 3상 등을 포함해, 오늘 Vertex와 함께 논의하게 되어 매우 기쁩니다. 오늘은 투자자관계(IR) 팀의 미로슬라바와 수지 리사가 함께하고 있습니다. 두 분 모두 함께해 주셔서 정말 감사합니다. 본격적으로 포베타시셉트 이야기로 들어가기 전에, 먼저 시작으로, Vertex가 낭포성 섬유증 바이오텍에서 여러 분야에 걸친 보다 다각화된 스토리로 전환하는 모습을 저희가 봐왔습니다. 지금까지 해오신 노력의 배경에 있는 전략과, 앞으로의 계획을 설명해 주시겠습니까?
물론입니다. 카터 굴드님 감사드리고, 이렇게 초대해 주셔서도 정말 감사합니다. 네, 지금은 정말 흥미로운 시기입니다. 저희는 낭포성 섬유증 분야에서 이뤄낸 성과를 오랫동안 자랑스럽게 생각해 왔고, 동시에 매출 기반과 저희가 치료할 수 있는 환자군을 다각화하는 것도 오랫동안 목표로 해왔습니다. 저희는 CF 환자 커뮤니티에 대해 최고의 성실함과 세심함을 유지하면서도, 그 분야에서 지속적으로 기준을 끌어올리는 가운데 지금까지의 진척에 매우 만족하고 있습니다. 현재 진행 중인 ALYFTREK 출시가 그 예로, 이는 저희의 다섯 번째 상용화 의약품입니다. 또한 차세대 3.0 치료제 패밀리도 이미 임상 단계에 들어가 있으며, 시간이 되면 더 말씀드릴 수 있습니다.
또한 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈을 대상으로 한 CASGEVY, 그리고 급성 통증을 대상으로 한 Journavx의 출시도 순조롭게 진행되어 매우 만족하고 있습니다. 환자 접점 확대와 지원, 상업화 역량, 그리고 이러한 혁신적 치료제를 뒷받침하는 임상 데이터 측면에서 이들 제품에 대한 매우 탄탄한 기반을 구축했습니다. 그리고 2026년에는 이 두 제품의 합산 매출이 5억 달러를 상회할 것으로 예상한다고 말씀드린 바 있으며, 성장을 위한 강한 기반을 마련했습니다. Journavx에 대해서는 추가 목표도 제시했는데, 2026년에 2025년 대비 처방 건수를 3배 이상 늘리는 것을 목표로 하고 있습니다. 그리고 매출 성장률은 전년 대비 기준으로 그보다 더 빠를 것으로 예상합니다.
이제 포베타시셉트 데이터로 들어가겠지만, 저희가 특히 기대하는 부분은 중간 분석에서 나온 이번 3상 데이터가 신장(renal) 분야가 궁극적으로 저희 낭포성 섬유증 프랜차이즈 규모에 필적할 수 있다는 비전을 확고히 뒷받침해 준다고 느낀다는 점입니다. 신장 프랜차이즈에서는 3개의 3상 프로그램이 진행 중이며, 상염색체 우성 다낭성 신장질환(ADPKD)을 대상으로 한 흥미로운 2상도 있습니다. 전반적으로 신장 의학 분야가 매우 흥미로운 시기라고 생각하며, 저희는 그 영역을 확장하는 데 있어 사상적 리더가 되고자 합니다. 그와 동시에, 저희는 심각한 질환들로 구성된 ‘샌드박스’ 질환군을 중심으로 한 R&D 전략에도 매우 충실하고 엄격하게 임해 왔습니다. 저희는 인과 관계가 있는 인간 생물학을 이해하고 있으며, 검증된 마커가 있고, 임상 및 규제 측면의 진전을 위한 효율적인 경로와 전문 상업화 인프라도 갖추고 있습니다.
이러한 원칙을 끝까지 지키고 R&D에 집중하며, 저희가 유지하고 있는 대규모 투자야말로 CF에서 벗어나 사업을 계속 다각화하면서도 그 분야의 성장 전망을 견고하게 유지할 수 있게 해주는 동력이라고 생각합니다.
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