유니큐어 Stifel 2026 Healthcare Conference

유니큐어에서 오셨습니다. 팀과 만나기에 정말 시의적절한 시점이네요. 맷, 이제 말씀을 넘기겠습니다. 간단히 자기소개를 해주시고, 질의응답에 들어가기 전에 유니큐어에 대해 먼저 하실 말씀이 있으면 편하게 말씀해 주세요. 네, 모시게 되어 정말 기쁩니다. 다시 한번 감사드립니다.

아닙니다. 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 헌팅턴병 선도 프로그램에서 상당한 진전을 이룬 한 해를 마무리하고 있습니다. 앞으로 2027년을 최고의 해이자 헌팅턴병 환자들에게 큰 영향을 미치는 한 해로 만들기 위해 전력을 다하고 있습니다. 논의를 이어가게 되어 기대됩니다.

좋습니다. 최근 AMT-130의 생물의약품 허가 신청서가 우선 심사 대상으로 접수됐다는 소식이 있었죠. 자문위원회도 열릴 가능성이 높다고 통보받으셨습니다. 그에 대해 조금 말씀해 주세요. 예상하셨던 대로인가요? 전반적인 차원의 의견을 먼저 말씀해 주시면, 이후 더 자세히 살펴보겠습니다.

네, 예상과 완전히 일치합니다. 저희는 꽤 오랫동안 연구 애널리스트와 투자자들을 만나면서 이 질문을 받아왔습니다. 헌팅턴병에 대한 최초의 질병 진행 억제 치료제이자 한 번 투여하는 유전자 치료제인 만큼, 저희는 처음부터 자문위원회가 열릴 것으로 예상했습니다. 솔직히 말씀드리면, 저희 데이터를 공개적으로 설명하고 환자 커뮤니티를 비롯한 여러 이해관계자의 의견을 들을 기회를 갖게 되어 매우 기쁩니다.

좋습니다. 네, 충분히 이해됩니다. 자문위원회에는 어떻게 대비하고 계시며, FDA가 어떤 질문을 제기할 것으로 예상하시나요? 과거에 여러 자연사 데이터 세트와 비교해 데이터에 대한 민감도 분석을 얼마나 엄격하게 수행했는지 말씀하신 적이 있는데, 이에 대해 추가로 해주실 말씀이 있을까요? 그 부분과 전반적으로 자문위원회에 어떻게 대비하고 계신지 조금 말씀해 주세요.

네, 어떤 질문이 나올지 추측하지는 않겠습니다. 그 부분은 당연히 FDA가 결정할 사안입니다. 제가 말씀드릴 수 있는 것은 저희가 지금 엄청난 양의 준비를 진행하고 있다는 점입니다. 말씀드린 것처럼, 이것이 저희의 기본 시나리오에 해당하는 예상입니다. 자문위원회에 대비한 계획 수립과 준비는 이미 몇 달 전에 시작했습니다. 이 과정을 지원받기 위해 업계를 선도하는 준비 자문사 중 한 곳과 협력하고 있습니다. 저희 팀원 모두가 상당한 양의 작업에 참여하고 있습니다. 여러 차례 모의 자문위원회도 진행하고 있습니다. 이는 상당히 일반적인 절차지만, 저희는 이 사안을 매우 진지하게 받아들이고 있습니다.

네, 데이터와 관련해 FDA와 논의할 때 헌팅턴병 분야에는 현존하는 자연사 데이터 중에서도 가장 방대한 데이터가 있다는 점을 분명히 설명했습니다. 자연사 연구는 여러 가지가 있으며, 그중 가장 규모가 큰 연구는 이엔롤에이치디(Enroll-HD)입니다. 2025년 초기에 분석을 수행했을 당시 이엔롤에이치디 연구에는 참가자가 3만 명 넘게 등록되어 있었습니다. 이 연구는 10년 동안 진행되어 온 자연사 연구입니다. 씨에이치디아이(CHDI)가 이 연구의 후원 기관입니다. 이 연구에 막대한 자금을 투자했습니다. 임상시험 수준의 품질을 갖춘 데이터입니다. 단순히 데이터를 한데 모아놓은 것이 아닙니다. 말하자면, 거의 임상시험처럼 운영되고 있습니다. 따라서 데이터의 품질이 매우 높고, 연구 대상자 수도 상당히 많습니다. 또한 이 연구는 현재도 계속 진행 중입니다. 환자 등록은 여전히 진행 중입니다.

이는 자연사 데이터를 확보할 수 있는 자연스러운 원천이었습니다. 그렇지만 외부 대조군을 개발할 때는 많은 가정을 해야 한다는 점을 저희도 잘 알고 있습니다. 이에 사전에 계획한 민감도 분석의 일환으로 여러 가정의 민감도를 평가했습니다. 여기에는 다른 데이터 출처를 살펴보는 것도 포함됩니다. 환자 수가 약 10분의 1인 또 다른 자연사 데이터셋인 트랙에이치디도 살펴봤습니다. 다양한 공변량도 살펴봤습니다. 성향점수를 산출할 때는 환자들의 기준선 특성을 설정하고, 공변량이라고 부르는 항목을 바탕으로 환자들을 매칭합니다. 저희는 8개의 공변량을 사용했습니다. 또한 공변량을 4개만 사용하는 경우도 살펴봤습니다. 매칭 방법은 여러 가지이며, 적용할 수 있는 가정도 다양합니다. 이러한 가정의 민감도를 평가했습니다. 자연사 데이터에 대해서는 많은 작업을 진행했습니다. 그 과정에서 저희가 사용한 방법론을 식품의약국과 공유했습니다.

그리고 2025년에 나눈 논의 이후에는 앞으로도 그 방법론을 상당 부분 그대로 유지하려고 했습니다.

저희의 생물의약품 허가 신청을 뒷받침하는 데이터는 2025년에 식품의약국이 검토한 데이터를 기반으로 하며, 같은 해 초 식품의약국과 공유한 통계 분석 계획에 부합합니다.

좋습니다. 규제 측면에서 순탄하게 진행된 것만은 아니었다는 점을 짚어보기 좋은 대목인 것 같습니다. 이전 경영진 체제에서 식품의약국의 기조가 바뀌었습니다. 이제 새로운 경영진이 들어섰습니다. 전반적으로 얼마나 확신을 갖고 계신지, 그리고 식품의약국이 입장을 바꿔 신청을 허용하게 된 회의의 배경은 무엇이었는지, 또는 최소한 생물의약품 허가 신청을 제출하는 데 확신을 갖게 된 계기가 무엇이었는지 말씀해 주시겠습니까?

네, 최근의 경과를 간략히 말씀드리겠습니다. 저희는 물론 사전 생물의약품 허가 신청 회의 이후인 2026년 1월에 식품의약국과 타입 에이 회의를 가졌습니다. 그 회의에서 식품의약국은 저희가 그때까지 제시한 데이터, 즉 36개월 데이터는 생물의약품 허가 신청을 뒷받침하는 주요 분석으로 사용할 수 없다고 통보했고, 이중맹검 가짜 시술 대조 3상 연구를 진행할 것을 강력히 권고했습니다. 저희는 처음부터 지금까지 질병 진행을 늦추는 치료제가 없는 헌팅턴병 환자들에게 이는 최선의 이익이 아니라고 생각해 왔습니다. 그리고 프로그램을 진전시키기 위해 식품의약국과 계속 소통하려고 했습니다.

올해 6월에 타입 비 회의를 가졌는데, 식품의약국 고위 관계자들도 참석했습니다. 그 회의에서 식품의약국은 저희가 제시한 데이터가 생물의약품 허가 신청의 주요 근거가 될 수 있다고 본다는 점을 분명히 밝혔습니다. 무엇이 달라졌는지 저희가 정확히 파악하기는 어렵지만, 분명한 것은 저희가 이 일을 포기한 적이 없다는 점입니다. 저희는 이 환자 집단을 위한 개발에 전적으로 헌신하고 있으며, 매우 신속하게 움직였습니다. 저희는 성공을 염두에 두고 생물의약품 허가 신청을 준비하는 일을 한 번도 멈춘 적이 없습니다. 저희는 이를 신속히 최종 생물의약품 허가 신청서로 완성했고, 바로 지난주 신청이 접수됐다고 발표하게 되어 매우 기쁩니다.

훌륭합니다. 생물의약품 허가 신청이 접수되기 전에, 최근 AMT-130의 업데이트 데이터도 공유하셨습니다. 지난해 발표한 3년 데이터의 후속인 4년 데이터와 추가 환자 몇 명의 3년 데이터 세트였죠? 그 내용에 대해 간략히 말씀해 주시겠습니까? 결과는 어땠습니까? 추가로 몇 가지 질문도 드리겠습니다.