사일런스 테라퓨틱스 ADR Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

감사합니다, 마이크. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 사일런스에 대해 간단히 몇 말씀 드리겠습니다. 저희는 임상 단계의 글로벌 바이오제약 회사로, 짧은 간섭 리보핵산 화합물의 개발에 주력하고 있습니다. 저희는 운 좋게도 골드 플랫폼을 보유하고 있습니다. 골드는 갈낙 올리고뉴클레오타이드 전달 플랫폼을 의미하며, 갈낙을 리간드로 사용해 간을 표적합니다. 또한 화합물에 적용하는 다양한 기술을 보유하고 있으며, 이를 통해 지식재산권을 확보하고 있습니다. 저희는 매우 탄탄한 지식재산권 포트폴리오를 보유하고 있습니다. 여기에는 염기서열, 염기서열을 선정하는 방식, 염기서열에 적용해 지속성·효력·안전성을 확보하는 화학적 변형 기술, 그리고 염기서열을 갈낙에 연결하고 간세포로 유도하는 데 사용하는 링커 관련 지식재산권이 포함됩니다.

결론적으로 저희는 지난 몇 년간 성공적인 성과를 거두었습니다. 저희는 연구 중심 기업에서 임상 단계 기업으로 성공적으로 전환했으며, 현재 시장에 출시된 제품도 세 가지를 보유하고 있습니다. 현재 저희가 집중하고 있는 핵심 화합물은 물론 다이베시란입니다.

네, 물론입니다. 진성적혈구증가증은 희귀 골수증식성 종양입니다. 거의 모든 환자에게서 야누스키나제2 변이가 나타납니다. 이는 질환을 유발하는 변이로, 적혈구가 과도하게 생성되도록 합니다. 다른 혈구 계열도 과도하게 생성될 수 있습니다. 문제는 적혈구가 과도하게 생성되면 혈액에서 적혈구가 차지하는 비율, 즉 혈액 내 적혈구 용적을 의미하는 헤마토크릿이 상승한다는 것입니다. 이로 인해 혈액의 점도가 높아지고, 혈전색전성 사건 및 기타 중대한 심혈관계 결과가 발생할 수 있습니다. 이러한 환자에서는 헤마토크릿을 낮춰 45% 미만으로 유지하는 것이 목표이며, 이는 환자에게 보다 안전한 범위로 간주됩니다.

2012년 또는 2013년경에 수행되어 뉴잉글랜드 의학 저널에 게재된 매우 의미 있는 연구가 있었습니다. 이 연구에서는 환자의 헤마토크릿을 45% 미만이 아니라 46%에서 50% 범위로 유지할 경우에도, 후자의 환자군에서 혈전색전 및 출혈과 같은 심혈관계 사망과 심혈관계 사건이 4배 증가한다는 점을 보여주었습니다. 따라서 치료 목표는 이러한 환자의 헤마토크릿을 45% 미만으로 유지하는 것입니다. 대부분의 환자는 고령이지만, 30대의 환자도 볼 수 있습니다. 환자의 약 85%가 40세를 넘고, 상당수의 환자는 60세 이후에 발병합니다. 일반적으로 환자군을 고위험군과 저위험군으로 나눕니다.

고위험군은 60세 초과 여부를 기준으로 분류합니다. 나이만으로도 위험이 더 높기 때문입니다. 또는 연령과 관계없이 혈전색전증 병력이 있는 환자도 고위험군에 해당합니다. 치료의 주요 목표는 혈전색전증이나 기타 심혈관계 사건이 발생할 가능성을 낮추는 것입니다. 이를 위해 정기적으로 환자의 혈액을 채취하는, 즉 단순히 일정한 간격으로 환자에게서 혈액을 제거하는 1차 치료인 사혈을 시행합니다. 사혈이 효과를 보일 수는 있지만, 환자의 증상 양상과 증상 부담을 오히려 악화시킬 수 있습니다. 이러한 환자들은 기저 상태에서도 철분 결핍이 있는 경우가 많은데, 골수가 적혈구를 생성하고 과도하게 만들어내기 위해 철분을 소모하기 때문입니다. 환자를 돕기 위해 혈액까지 제거하면 철분 결핍 상태가 더욱 악화되고 증상 부담도 커지게 됩니다.

사혈의 필요성을 줄일 수 있다면 상당한 도움이 될 것입니다. 여기에 한 가지 더 말씀드리자면, 실제로 약 75~80%에 불과합니다. 환자의 25~30%를 넘지 않는 정도만이 정기적으로 헤마토크릿을 45% 미만으로 유지합니다. 여기에는 상당한 문제가 있고 치료 공백도 존재합니다. 저희는 다이베시란이 이러한 공백을 해소할 수 있을 것으로 생각합니다.

네, 좋은 질문입니다. 결론적으로, 사혈 외에도 여러 가지 다른 치료법이 있습니다. 저희는 하이드록시우레아와 같은 세포감소제를 자주 사용합니다. 베스레미와 같은 페길화 인터페론이나, 예를 들어 2차 또는 3차 치료제로 사용되는 야누스 키나제 억제제 계열 화합물처럼 새로운 화합물들도 있으며, 환자들이 이용할 수 있습니다. 그리고 아주 최근에는 모방체인 최초의 헤프시딘 표적 치료제가 승인되었는데, 이는 매우 고무적인 일이라고 생각합니다. 저희 화합물의 기회는 아마도 10억 파운드에서 20억 파운드 범위에 있을 것으로 봅니다. 내약성이 높고 안전하면서도 매우 효과적인 새로운 계열의 의약품이 진입하면서 이 시장은 성장할 것으로 생각합니다.

정말 흥미로운 점은, 잠시 이 부분을 짚고 넘어가자면, 모방체인 루스퍼타이드의 허가사항에 상당히 광범위한 적응증이 포함되어 있다는 것입니다.

적응증은 적혈구증가증이며, 저희 모두 사혈 의존성이 있고 임상시험 참여를 위한 특정 기준을 충족하는 환자들을 대상으로 연구하고 있지만 말입니다. 해당 치료제에 부여된 적응증은 실제로 매우 고무적입니다. 저희는 이것이 환자들이 자신의 질환을 훨씬 더 잘 관리하도록 돕는 데 활용할 수 있는 훌륭한 경로라고 생각하기 때문입니다. 이는 시장 규모가 더 확대될 가능성을 잘 보여주는 지표라고 생각합니다.