PTC 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 물론입니다. 2026년은 지금까지 PTC에게 매우 좋은 한 해였습니다. 저희는 차별화된 희귀질환 전문 기업으로 성장하기 위해 계속 노력하고 있습니다. SEPHIENCE 출시가 매우 성공적으로 진행되고 있으며, 둔화 조짐은 전혀 보이지 않습니다. 이 제품이 20억 달러 이상의 시장 기회가 될 것이라는 목표를 자신 있게 유지하고 있으며, 올해 현금 흐름 손익분기점에 도달해 향후 수익성 확보의 기반을 마련할 것으로 기대합니다. 또한 회사 전반에서 모든 분야의 실행력을 계속 유지하고 있으며, 상업적 성공도 이어가고 있습니다. 현금성 자산은 20억 달러 이상으로 견고한 재무 상태를 유지하고 있습니다.

최근 계획된 파브리병 유전자 치료제 인수, 헌팅턴병 프로그램의 순조로운 진행, 그리고 여러 염증 관련 프로그램 등 연구개발 측면에서도 흥미로운 여러 프로젝트가 진행 중입니다. 앞으로의 성공을 향해 계속 나아가고 있는 매우 흥미로운 시기입니다.

여러 요인이 있습니다. 우선, 이 치료제가 매우 우수합니다. 이 치료제는 이중 작용 기전을 가진 매우 차별화된 경구 치료제로, 페닐알라닌 저하, 식이 제한 완화, 중추신경계 혜택 등 PKU 환자 전체 스펙트럼에 걸쳐 다양한 이점을 제공합니다. 기존에 승인된 치료제들이 있었지만, 대다수 환자들은 여전히 안전하고 내약성이 좋으며 효과적인 치료제를 필요로 했습니다. 우리는 이 기회를 매우 크게 보았습니다. 현재 사프로테린 경구 치료를 받고 있는 환자뿐만 아니라 치료 경험이 없는 환자, 경구 치료를 시도했으나 실패한 환자, 다양한 중증도와 연령대의 환자들에게 치료를 제공할 수 있다는 점에서 그렇습니다. 우리는 이것이 PKU 환자들에게 의미 있는 치료를 제공할 수 있는 기회라고 보았습니다.

게다가 상업적 성공을 위한 여러 중요한 기반들이 이미 마련되어 있었습니다. 신생아 선별 검사, 우수 센터, 잘 조직된 환자 커뮤니티가 있으며, 희귀 질환 치료제를 환자에게 제공할 수 있는 경험 많은 글로벌 고객 대응 팀도 보유하고 있습니다. 훌륭한 치료제, 상당한 미충족 수요, 명확히 파악된 잘 조직된 환자군, 그리고 이를 전달할 줄 아는 팀이 있다면 성공할 수 있는 기반이 마련된 것입니다. 우리가 보고 있는 것은 바로 그런, 매우 강력한 출발입니다. 제가 여러 번 말씀드렸듯이, 지금까지 출시의 핵심 주제는 '폭넓음'이었습니다. 치료 경험이 없는 성인 환자, 기존 치료를 받고 있는 환자, 신생아 등 모든 환자군에 접근하는 폭넓음입니다. 80세 환자도 있었습니다.

정말 환자 전체 스펙트럼에 걸쳐 있으며, 미국 내에서는 지속적인 성장, 미국 외 지역에서는 가속화된 성장을 보이고 있습니다. 더 많은 국가를 추가하면서 글로벌 성장을 이어가고 있습니다. 이번 출시는 미국, 유럽, 일본에서 몇 개월 내에 동시에 출시한 진정한 글로벌 런칭이었으며, 앞으로도 전 세계 여러 지역에서 승인, 접근성 확보, 보험 급여 작업을 진행하며 글로벌 사업을 확장해 나갈 것입니다.

출시 첫 해에 정점을 찍거나, 1만 7천 명 모든 환자가 첫날 병원에 와서 약을 받는 경우는 들어본 적이 없습니다. 그런 경우는 이번에도 예상하지 않았습니다. 우리가 본 것은 초반에 확실한 가속화였는데, 이는 매우 큰 미충족 수요가 있었기 때문입니다. 2025년 11월경 미국에서 여러 센터들이 "우리는 이제부터 환자들이 3개월 또는 6개월마다 방문할 때마다 치료를 시작할 것"이라고 말하기 시작했습니다. 이것이 2025년 후반부터 2026년까지 그리고 앞으로도 지속될 패턴입니다. 미국에는 1만 7천 명의 환자가 있습니다. 우리는 2,000건 이상의 시작 신청서를 받았습니다.