아이오니스 파마슈티컬스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

감사합니다, 마이크. 여러분, 좋은 아침입니다. 마이크, 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 초대해 주셔서 감사합니다. 예상했던 대로, 그리고 저희의 깊고 풍부한 파이프라인을 고려하면 놀라운 일도 아니지만, 올해는 이오니스에 매우 많은 일이 일어나는 한 해가 될 것으로 예상했습니다. 실제로 현재 그런 상황이며, 올해 남은 기간에도 더 많은 일이 있을 것입니다. 저희는 올해 세 가지 혁신 의약품을 FDA 승인까지 완주시키기 위한 계획을 순조롭게 진행하고 있습니다. 세 가지 의약품 승인 중 이미 두 건을 달성했습니다. 중증 고중성지방혈증 혁신 의약품 트라이골자는 6월에 예정보다 며칠 일찍 승인됐고, 바로 지난주에는 저희가 처음으로 전권을 보유한 신경계 의약품 잔바스트로가 알렉산더병 치료제로 승인됐습니다. 이는 FDA가 승인한 최초의 질병 수정 치료제입니다.

오는 10월에는 파트너사인 지에스케이와 함께 만성 B형간염 치료제에 대한 세 번째 FDA 승인을 받을 것으로 예상하고 있습니다. 이는 해당 환자 집단에서 전례 없는 기능적 완치를 실제로 이끌어내고 있는 진정한 혁신 치료제입니다. 또한 3상 파이프라인도 확대해 왔습니다. 엔젤만증후군 3상 임상시험의 환자 등록을 완료했으며, 올해 하반기에 데이터가 발표될 예정입니다. 파트너사들이 살라네르센의 새로운 3상 임상시험을 시작하는 것도 기쁘게 지켜보고 있습니다. 이는 척수성 근위축증 치료제 스핀라자의 첫 후속 약물로, 바이오마커 데이터에 따르면 연 1회 투여로 스핀라자보다 더욱 뛰어난 효능을 보이는 의약품을 개발할 수 있을 것으로 기대되며 순조롭게 진행되고 있습니다. 사파블루르센은 올해 파트너사인 오노약품과 함께 3상 개발을 시작했으며, 진성적혈구증가증 분야에서 동급 최고 치료제가 될 잠재력을 지닌 프로파일을 갖추고 있습니다. 중기 단계 파이프라인에서도 계속해서 성과가 나오고 있습니다.

바이오젠과 함께 개발 중인 타우 프로그램의 디라네르센에서 최초로 개념 입증을 확인하게 되어 매우 기쁩니다. 인지 기능과 기타 기능적 측면에서도 전례 없는 개선이 나타났습니다. 트린골자의 후속 약물인 중증 고중성지방혈증 치료제 아이온775는 트린골자의 후속 약물로서 연 1회 또는 연 2회 투여하는 방식의 개념 입증을 확인했으며, 현재 2상 개발을 진행 중입니다. 이처럼 파이프라인이 탄탄하고 많은 일들이 진행되다 보면 언제나 실망스러운 결과도 있기 마련입니다. 에플론테르센과 트랜스티레틴 심근병증을 대상으로 한 CARDIO-TTRansform 연구에서 부정적인 결과가 나온 것은 실망스러웠습니다. 현재 개발된 어떤 치료제와 비교해도 뒤지지 않을 정도로 TTR을 약 80% 감소시켰고 안전성과 내약성도 양호했지만, 복합 1차 평가변수는 충족하지 못했습니다.

이는 몇 주 전 유럽심장학회에서 주요하게 다뤄진 내용이었습니다. 당시 결론은 1차 평가변수를 충족하지 못한 이유가 안정화제에 추가적인 이점이 없었기 때문이라는 점에서 명확했습니다. 그러나 기저 시점에 안정화제를 투여받지 않았던 환자들인 단독요법군에서는 트랜스티레틴 심근병증에서 현재 개발된 어떤 치료제와 비교해도 뒤지지 않는 비율을 보였습니다. 약 30% 감소한 비율을 보였습니다. 이와 관련해 가능한 다음 단계들을 검토하고 있습니다. 지난주에는 Lp(a) 심근병증을 대상으로 한 펠라카르센 3상 임상시험의 결과도 실망스러웠습니다. 이와 관련해 파트너사인 노바티스가 전체 데이터를 발표하기를 기대하고 있습니다.

그러나 이러한 실망스러운 결과에도 불구하고 저희는 매우 탄탄한 파이프라인을 보유하고 있으며, 지금까지 거둔 모든 성과와 순조롭게 진행되고 있는 출시 과정에 대해 매우 자랑스럽게 생각합니다.

중증 고중성지방혈증 치료에서 매우 강력하고 긍정적이며 명확한 허가사항을 바탕으로 첫 번째 진정한 돌파구를 마련했다는 점을 기쁘게 생각합니다. 급성 췌장염을 전례 없는 수준으로 감소시켰습니다. 급성 췌장염 발작은 환자들이 가장 두려워하고 의사들도 가장 우려하는 결과이며, 잠재적으로 치명적일 수 있습니다. 트린골자가 등장해 FDA 승인을 받기 전까지는 중증 고중성지방혈증에 대한 유의미한 치료제가 없었습니다. 다시 한번 말씀드리면, 이번에는 허가사항 확대입니다. 당사의 최초 적응증은 미국 내 약 3,000명의 희귀 환자가 있는 가족성 킬로미크론혈증 증후군, 즉 FCS였습니다. 중증 고중성지방혈증에 대한 허가사항 확대, 즉 승인 직전까지 출시가 매우 순조롭게 진행되고 있었습니다. 이후 허가사항을 확대하고, 희귀질환 치료제에 적용되던 가격을 유병률이 높은 질환에 더욱 적합한 가격으로 조정했습니다. 미국 내 환자 수가 300만 명을 넘는 질환입니다.

트린골자는 블록버스터 의약품이 될 것으로 예상되며, 미국 내 최고 연간 제품 매출 30억 달러 이상이라는 목표를 달성할 수 있는 궤도에 올라와 있습니다. 출시는 순조롭게 진행되고 있습니다. 현재까지 출시와 관련해 평가하고 있는 모든 지표에서 나타나는 상황에 만족하고 있습니다. 무엇보다 의료진 커뮤니티의 열띤 반응에 매우 고무되어 있습니다. 여러분도 직접 조사해 보셨고, 담당 의사들과 이야기를 나눠 보셨을 것입니다. 의사들은 모두 트린골자에 대해 얼마나 기대하고 있는지, 환자들을 치료하고 처방전을 발행해 환자들이 이 약을 복용하게 하고 싶다는 열의가 얼마나 큰지 이야기하고 있습니다. 특히 급성 췌장염 위험이 높은 환자들이 대상입니다. 출시는 순조롭게 진행되고 있습니다. 이러한 열의에 고무되어 있습니다. 접수되고 있는 처방 건수에도 기대가 큽니다. 7월과 8월은 매우 좋은 달이었습니다.

보험자 커뮤니티의 반응과 트린골자에 대해 확보하고 있는 보험 보장 범위에도 기대가 큽니다. 물론 출시 초기 단계인 만큼 현재 대부분의 보장은 사전승인을 포함한 의학적 예외 절차를 통해 이루어지고 있습니다. 하지만 보험자 정책이 마련되고 있으며, 이러한 정책과 보험자들과 진행하고 있는 여러 논의를 바탕으로 허가사항에 부합하는 보장을 확보하고 있습니다. 고위험 환자군에만 국한된 것이 아니라, 허가사항 전체에 대해서 말입니다. 중성지방 수치가 500을 초과하는 환자라면 누구나 해당됩니다. 이번 연구에서 우선적으로 고려될 환자들은 의사, 내분비학자, 심장 전문의, 지질 전문의가 고위험군으로 판단하는 환자들일 것으로 예상했으며, 실제로도 그렇게 나타나고 있습니다. 이 환자들은 중성지방 수치가 880mg/dL를 훌쩍 넘을 정도로 매우 높고, 급성 췌장염 발작 위험이 높으며, 물론 장기적으로 췌장에 심각한 손상을 입을 수 있는 환자들입니다.

급성 췌장염 병력이 있는 환자들입니다. 고위험군에 해당하는 환자는 약 70만 명, 80만 명, 90만 명에 이릅니다. 예상대로 저희가 가장 먼저 처방전을 받고 있는 환자들은 바로 이들입니다. 다만 고위험군이 아닌 환자에 대한 처방전도 일부 들어오고 있다는 점을 말씀드릴 수 있습니다. 중성지방 수치가 500~800 범위에 있고 급성 췌장염 병력이 없는 환자들입니다. 따라서 이 범주의 환자들에게도 처방이 확대되고 있지만, 저희와 의료진에게 우선순위는 고위험 환자군입니다. 또한 투여 용량이 의료진 커뮤니티에서 매우 좋은 반응을 얻고 있다는 점도 말씀드리고 싶습니다. 저희 약물은 월 50mg 또는 80mg으로 용량을 유연하게 선택할 수 있는 유일한 치료제입니다. 간단한 자동주사기를 사용해 투여할 수 있습니다.

말씀드린 것처럼 이러한 용량의 유연성이 매우 좋은 반응을 얻고 있습니다. 50mg 용량으로 처방되는 사례가 들어오고 있으며, 의사들은 50mg에 대한 반응을 확인해 환자의 수치가 목표치, 즉 500mg/dL 미만에 도달했는지를 살펴보고 있습니다. 목표에 도달했다면 그대로 유지하면 됩니다. 처음부터 80mg으로 처방되는 사례도 확인되고 있습니다. FCS에서는 80mg 용량이 허가되어 있다는 점을 기억해 주십시오. FCS 환자를 많이 관리하는 의사들이 있는데, 이들은 FCS에서 트린골자의 효과에 매우 만족하면서 이렇게 말합니다. "중증 고중성지방혈증 환자에게 왜 50mg부터 시작해야 하나요? 그냥 바로 진행해서 최대 용량까지 투여하면 됩니다." 또한 이번 연구에서는 모니터링이 필요하지 않기 때문에 의료진 커뮤니티와 의사, 환자들이 보이는 반응에도 만족하고 있습니다. 투여 방법도 간단하며, 유의미한 단계적 사전승인 절차도 사실상 필요하지 않습니다.

환자는 트린골자를 투여하기 전에 피브레이트나 어유와 같은 중성지방 치료제를 복용하고 있어야 합니다. 이러한 고위험 환자들은 모두 이미 이 같은 약물을 복용하고 있지 않습니까? 그럼에도 아직 목표치에 도달하지 못하고 있습니다. 실제로 단계적 사전승인 절차가 필요한 것이 아니라, 해당 환자들을 찾아 트린골자 치료를 시작하게 하는 과정일 뿐입니다. 이는 새로운 치료 영역입니다. 저희는 새로운 치료 영역을 개발하고 있습니다. 저희가 이 시장을 구축해 나갈 것입니다. 시간이 조금 걸리겠지만, 약물에 대한 열의가 높아지는 모습에 만족하고 있으며, 현재 출시 과정에서 확인되는 모든 사항에도 만족하고 있습니다. 몇 주 후 있을 3분기 실적 발표에서 보다 자세한 업데이트를 제공해 드리겠습니다.