리듬 파머수티컬스 26년 2분기 어닝콜

저는 리듬 파마슈티컬스의 데이브 코놀리입니다. 컨퍼런스 콜에 참여하신 분들은 당사 웹사이트 ir.rhythmtx.com의 투자자 섹션에서 슬라이드를 확인하고 조작하실 수 있습니다. 오늘 아침, 2026년 2분기 재무 결과와 사업 업데이트를 담은 보도자료를 발표했습니다. 해당 보도자료는 당사 웹사이트에서 확인하실 수 있습니다. 또한 후천성 시상하부 비만에 대한 RM-718 2상 시험 데이터를 공개했습니다. 오늘의 아젠다는 2번 슬라이드에 나와 있습니다. 이번 콜에는 당사의 회장 겸 최고경영자(CEO) 겸 사장인 데이비드 미커가 참석했습니다. 북미 담당 수석 부사장 제니퍼 리가 함께합니다. 최고재무책임자(CFO) 헌터 스미스와 유럽에서 참여 중인 국제 담당 수석 부사장 얀 마제르보가 함께합니다.

3번 슬라이드에서 다시 한 번 말씀드리지만, 이번 콜에는 미래 기대치, 계획, 전망에 관한 발언이 포함되어 있으며, 이는 미래 예측 진술에 해당합니다. 실제 결과는 SEC에 제출된 최신 연간 또는 분기 보고서에서 논의된 다양한 중요한 요인을 포함하여 이러한 미래 예측 진술에 의해 나타난 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. 또한, 모든 미래 예측 진술은 오늘날 우리의 견해를 나타내며 이후의 어떠한 시점의 견해를 대표한다고 의존해서는 안 됩니다. 저희는 이러한 진술을 업데이트할 의무가 없음을 명확히 부인합니다. 이제 5번 슬라이드부터 발표를 시작할 데이비드 미커에게 마이크를 넘기겠습니다.

좋은 아침입니다. 참여해 주셔서 감사합니다. 오늘은 획득성 시상하부 비만 치료제 IMCIVREE의 미국 출시가 강하게 시작된 소식을 중심으로 많은 내용을 공유할 예정이며, 이는 HO가 리듬에게 의미 있는 장기 기회임을 재확인시켜 줍니다. 이번 분기 동안의 진전은 상업 부문에만 국한되지 않았습니다. 6월 ENDO에서 프래더-윌리 증후군에 대한 6개월 긍정적 데이터를 발표했으며, 세트멜라노타이드가 임상적으로 의미 있는 BMI 및 BMI z-점수 감소, 지방량 감소와 제지방량 보존, 그리고 과식 및 불안 지표 개선을 달성했습니다. 이 데이터는 MC4R 작용제가 PWS 병리에서 핵심 역할을 한다는 기전적 근거를 확인시켜 주며, IMCIVREE가 치료가 어려운 이 환자군에 긍정적인 영향을 미칠 수 있음을 입증했습니다. 앞으로 몇 달 내에 PWS에 대한 향후 계획을 업데이트해 드릴 것을 기대합니다. 이제 저희 파이프라인으로 넘어가겠습니다.

저희는 차세대 MC4R 작용제가 희귀 신경내분비 질환 환자들에게 의미 있는 새로운 치료 옵션을 제공할 잠재력이 있다고 믿습니다. 오늘은 주 1회 투여하는 MC4R 작용제 RM-718이 획득성 시상하부 비만 환자에서 임상적으로 의미 있는 BMI 감소를 제공할 잠재력이 있음을 보여주는 고무적인 결과를 발표하며, 이는 세트멜라노타이드 및 비바멜라고와 비교할 만한 효능과 함께 전신 과다 색소침착 보고가 없는 우수한 내약성 프로파일을 갖추고 있음을 강조합니다. 먼저 IMCIVREE의 HO 출시와 관련해 말씀드리겠습니다. 이는 뇌종양 및/또는 그 치료, 혹은 시상하부의 기타 뇌 손상으로 인해 MC4R 경로가 손상되어 가속화되고 지속적인 체중 증가를 특징으로 하는 독특하고 심각한 희귀 질환입니다. 획득성 HO는 일반 비만과 명확히 구분되며 진단 및 인식이 부족한 상태입니다.

미국 내 약 1만 명, 유럽 내 유사한 수, 일본 내 5,000~8,000명의 환자가 추정되며, 이는 상당한 글로벌 기회를 의미합니다. 7월에는 세계적인 HO 전문가인 제니퍼 밀러 박사와 크리스티안 로스 박사가 주도한 3상 HO TRANSCEND 임상시험 결과가 "뉴잉글랜드 저널 오브 메디신"에 게재되었습니다. 또한 6번 슬라이드에서 보시듯이, "뉴잉글랜드 저널 오브 메디신"은 MC4R 경로 질환 분야의 세계적 권위자인 사다프 파루키 교수가 작성한 연구 배경 설명과 함께 동반 사설을 게재했습니다.

"뉴잉글랜드 저널 오브 메디신"에 실린 이러한 기사들은 리듬을 세상에 알린 POMC 결핍 관련 기사 발표 10년 후, 임상가, 연구자, 보험자 사이에서 역사적으로 인식이 부족했던 질환의 가시성을 높이고, 세트멜라노타이드를 환자들에게 임상적으로 의미 있는 진전으로 더욱 확립시켰습니다. 희귀 질환에 효과적인 치료제가 있다는 인식은 의료 시스템 전반에 걸쳐 긴박감을 높입니다. 정밀 의학이 가능한 상황에서는 진단을 받는 것이 중요합니다. "뉴잉글랜드 저널 오브 메디신" 기사는 올해 3월 19일 FDA 승인 직후에 발표되었습니다. 2025년과 2026년 내내 저희 팀은 현장에서 질환 인식과 환자 식별에 집중하며, 내분비학자들과 협력해 후천성 HO와 시상하부 손상 및 MC4R 경로 장애 간의 연관성에 대한 이해를 심화시키고 있습니다.

저희의 HO 출시 활동은 이러한 협력과 BBS에서의 성공적인 상업적 노력에 기반하며, 이 기회는 계속해서 성장하고 있습니다. 리듬은 이제 4년간의 상업적 성공과 의사, 보험자, 환자 커뮤니티와의 확립된 관계를 바탕으로 성숙한 희귀 질환 상업 플랫폼을 갖추고 있습니다. 저희는 이번 성장의 다음 단계에서 유망한 출발을 했습니다. 환자와 가족들의 강한 수요, 넓고 점점 늘어나는 처방자 기반, 보험자의 긍정적인 반응 덕분에 미국 출시 첫 14주간의 성과에 고무되어 있습니다. 3월 19일 승인 이후 약 300명의 고유 처방자들로부터 400건 이상의 시작 서류를 받았습니다. 제니퍼가 미국 출시와 관련해 추가 설명을 드릴 예정입니다. 얀이 올해 일본에서의 예상 승인 및 출시를 위한 다음 단계와 내년 유럽 각국에서의 출시 계획을 상세히 설명할 것입니다. 아직 초기 단계임을 인지하고 있습니다.

첫 출시 분기 실적은 HO가 리듬에게 장기적이고 지속 가능하며 견고한 기회를 제공한다는 확신을 강화해 줍니다. 저희는 후천성 HO에 대한 주간 MC4R 작용제인 RM-718의 공개 라벨 2상 Part C 시험의 예비 데이터를 간략히 검토하고자 합니다. RM-718은 세트멜라노타이드의 과다 색소침착과 편의성을 개선할 잠재력을 가진 차세대 MC4R 작용제 두 가지 중 하나입니다. 이 세 가지 후보물질 각각의 체중 감소 효능은 매우 일관적이었습니다. 저희는 이 예비 결과가 고무적이며, RM-718을 앞으로 개발 후보로서 의미 있게 위험을 줄여준다고 믿습니다. 8번 슬라이드부터 환자 배치와 환자 인구통계학적 특성을 보여드립니다. 11명의 환자가 등록되었고, 8명이 현재 활성 치료를 받고 있습니다. 7명의 환자가 16주 시점에 도달했으며, 이 데이터가 여기서 공유되는 내용입니다.

2명의 환자가 치료 첫 4주 내에 이상반응으로 인해 중단했습니다. 1명은 주사 부위 반응으로 중단했고, 다른 1명은 용량 감소에도 조절되지 않는 지속적인 메스꺼움으로 인해 중단했습니다. 세 번째 환자는 16주 시험 기간을 완료했으며 이후 개인적인 사유로 장기 연장 연구에서 철회했습니다. 추가로 두 명의 환자는 아직 16주 시점에 도달하지 않았습니다. 시험에 참여한 환자들은 12세 이상이며, 평균 BMI는 40.1이었습니다. 프로토콜에 따라 용량은 내약성에 따라 40mg까지 증량되었습니다. 16주에 도달한 7명의 환자에 대한 평균 BMI 변화율은 11.6%이며, 이는 9번 슬라이드에 표시되어 있습니다. 10번 슬라이드에서 보시다시피, 이 결과는 후천성 HO 환자에서 유사한 시점의 세트멜라노타이드 및 비바멜라고의 결과와 비교했을 때 우수한 편입니다.

2상 및 3상 세트멜라노타이드 시험에서 HO 환자들을 통합 분석한 결과, 16주차 BMI 감소율은 10.1%였습니다. 600mg 용량의 비바멜라고에서 7명의 환자에 대한 14주차 평균 BMI 감소율은 10.1%였습니다. 11번 슬라이드는 28주 이상 치료받은 4명의 환자에서 효과가 지속적으로 심화되고 있음을 보여줍니다. 12번 슬라이드에서 보시다시피, RM-718은 전반적으로 내약성이 좋았으며, 가장 흔한 이상반응은 주사 부위 반응과 메스꺼움이었습니다. 중요한 점은, MC1R 작용제로 예상되는 일반적인 과다색소침착이 비바멜라고나 718 모두에서 관찰되지 않았다는 것입니다. 전반적으로 이 결과들은 718이 희귀 MC4R 경로 질환에 대한 실질적인 치료 옵션이 될 가능성이 있음을 입증합니다.

718과 비바멜라고 모두 후천성 HO 환자에서 세트멜라노타이드와 유사한 BMI 감소 효과를 보였으며, 일반적인 과다색소침착 없이 MC4R 수용체에 대한 특이성이 더 높습니다. 중요하게도, 718과 비마 모두에 대한 특허 보호는 2040년 이후까지 유효합니다. 오늘 발표된 데이터는 MC4R 작용제의 지속 가능한 프랜차이즈 구축 가능성을 더욱 낮은 위험으로 만들었다고 믿습니다. 이 오픈라벨 시험의 D부문에서 PWS 환자 등록은 연말까지 완료될 예정이며, 10명에서 15명의 환자 등록을 목표로 하고 있습니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 세트멜라노타이드, 비바멜라고, 718 모두 PWS에 대한 잠재적 진행 경로로서 점점 더 가까워지고 있습니다. 참고로, 올해 말까지 후천성 HO에 대한 비바멜라고 3상 시험 개시를 목표로 하고 있으며, 이는 13번 슬라이드의 향후 주요 일정에 포함되어 있습니다.

최초 등록 환자는 12세 이상 환자들이 될 것이며, 내년 1분기 경 구강용해정의 CMC 작업이 마무리될 예정입니다. 이상으로, 이번 분기 동안의 강력한 상업적 진전에 대해 제니퍼와 요한에게 넘기겠습니다.

감사합니다, 데이비드. 15번 슬라이드부터 시작하겠습니다. 후천성 시상하부 비만 치료제인 IMCIVREE의 미국 출시 현황을 업데이트해 드리게 되어 기쁩니다. 이번 분기는 3월 19일 FDA 승인 이후 1주일을 추가한 첫 번째 전체 분기였습니다. 출시 초기 단계임에도 불구하고 강한 수요와 폭넓고 확대되는 처방 의사들의 참여 및 활성화, 그리고 접근성을 뒷받침하는 긍정적인 초기 보험사 경험을 확인했습니다. 전반적으로 초기 지표들은 고무적이며, 후천성 시상하부 비만 치료의 장기적인 기회에 대한 우리의 확신을 강화합니다. 16번 슬라이드에서는 환자 수준의 지표부터 시작하겠습니다. 3월 19일 FDA 승인일부터 6월 30일까지 14주 동안 후천성 시상하부 비만에 대해 400건 이상의 시작 양식을 접수했습니다. 여기에는 미국 임상시험 환자 거의 전원을 차지하는 66건의 전환된 시험 환자 시작 양식도 포함되어 있습니다.