엔진 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

좋습니다. 우선, 주다님, 초대해 주셔서 감사합니다. 뵙게 되어 반갑습니다. enGene에게 정말 흥미로운 한 해가 될 것 같습니다. enGene이란 무엇인가요? enGene은 바이러스 유전자 치료제의 한계점을 살펴보고 "우리가 이 문제들을 해결할 수 있다"고 판단한 회사입니다. 그 한계점은 패킷 크기, 재투여 가능성, 그리고 제조상의 어려움입니다. enGene은 비바이러스성 유전자 치료제를 개발하기 위해 설립되었으며, 연구 과정에서 비근육 침습성 방광암 치료를 위한 첫 비바이러스성 유전자 치료제인 데탈리모진을 개발하게 되었습니다. 데탈리모진은 125명의 환자를 대상으로 한 중추적인 LEGEND 프로그램 1군에서 연구되었습니다. 이는 비교적 큰 규모의 임상 프로그램입니다. 현재 회사는 매우 흥미로운 시기를 맞고 있습니다.

다음 분기에는 내구성 관련 데이터가 성숙할 예정입니다. 미국 FDA와의 미팅을 계획하고 있으며, 데탈리모진의 미국 내 승인 신청을 준비 중이고, 2027년 승인 가능성을 기대하고 있습니다. 2억 6,600만 달러의 현금을 보유하고 있어, 이 모든 목표를 달성할 자본을 충분히 갖추고 있습니다.

이 기회가 주어졌을 때 저는 매우 놀랐습니다. 방광암, 특히 비근육 침습성 방광암의 치료는 사실상 매우 열악합니다. 확실한 치료법은 방광 절제술입니다.

근치적 방광 절제술인데, 4~6시간에 걸친 수술이며 다기관 수술이고, 사망률이 5~15%에 달하며, 심각한 합병증도 많습니다. 환자들은 요루를 달고 생활해야 하며, 성기능 상실도 겪게 됩니다. 그래서 치료법이 그리 좋지 않습니다. 역학을 생각해보면, 미국 내에는 약 9만 명의 환자가 있으며, 이 중 약 9만 명이 방광암 환자이고, 그 중 80%가 비근육 침습성 방광암입니다. 그리고 그 중 매년 약 2만 명에서 4만 명 사이가 BCG에 내성이 있는 비근육 침습성 방광암 환자로 추정됩니다.

따라서 상당히 중요한 환자군입니다. 이 암은 미국에서 여섯 번째로 흔한 암으로, 매우 중요한 암입니다. FDA는 약 100명 정도의 환자를 대상으로 한 공개 임상시험을 통해 승인을 받을 수 있다는 가이드라인을 발표했습니다. 그래서 우리는 방광암 치료 분야에서 매우 특별하고 흥미로운 새로운 시대의 시작점에 서 있습니다.

다시 말씀드리지만, 이러한 신약들이 시장에 나온 지는 아직 초기 단계라고 생각합니다. 시장 전체를 보면, 약 20~25%의 환자가 학술기관에 있고, 약 75~80%는 지역사회에 있다고 할 수 있습니다. 새로운 약제들은 매우 효과적이지만, 여러 차례의 전처리 세척이 필요하고, 투여 강도가 높으며, 치료 후 관리가 필요하고, 인프라가 갖춰져야 하기에 비뇨기과 진료실에 쉽게 도입되기 어렵다는 어려움이 있습니다.

그래서 이러한 진료실들은 많은 자원을 필요로 합니다. 학술기관에서는 상당히 많이 도입한 상태입니다.

하지만 지역사회 쪽은 거의 도입이 전무한 상태라고 할 수 있습니다. 지금 지역사회 비뇨기과 의사들이 어떤 치료법을 가지고 있는지 생각해보면, BCG가 있으면 사용하고 있습니다.

그 다음으로는 젬시타빈이 있지만, 효능에 대한 의문이 있고, 재정적으로도 지속 가능하지 않습니다.

새로운 약제 중 젬시타빈을 전처리하는 방식은 가능할 수도 있고 아닐 수도 있습니다.

지역사회 비뇨기과 의사들에게는 선택지가 많지 않은 상황이며, 바로 이 점에서 데탈리모진이 큰 차이를 만들 수 있습니다.