프리시전 바이오사이언시스 25th Annual Needham Virtual Healthcare Conference

감사합니다. 길, 이 자리에 있게 되어 기쁩니다. 그리고 니덤 팀이 저희를 컨퍼런스 발표에 초대해 주셔서 감사합니다. 캐시, 다음 슬라이드로 빨리 넘어가 주시겠어요? 길이 소개한 대로 저는 프리시전의 CFO이고, 캐시 고서치는 최고 과학 책임자입니다. 다음 슬라이드. 시작하기 전에, 오늘 아침 캐시와 제가 하는 일부 발언은 미래 예측 진술로 간주될 수 있음을 알려드립니다. 따라서 반드시 3월에 제출된 당사의 10-K 보고서를 참고하시어 인지하셔야 할 미래 예측 진술 내용을 확인해 주시기 바랍니다. 그럼 다음 슬라이드로 넘어가겠습니다. 프리시전 바이오사이언시스란 무엇인가요? 프리시전 바이오사이언시스는 2006년 듀크 대학에서 분사하여 설립되었으며, 올해로 20주년을 맞이합니다.

공동 창립자인 제프 스미스 등은 ARCUS 유전자 편집 플랫폼을 개발했으며, 이 플랫폼이 회사의 근간이자 저희는 이 인비보 유전자 편집 플랫폼을 통해 환자들의 삶을 개선하는 데 전념하고 있습니다. 앞서 말씀드린 것처럼, 이 기술은 프리시전 바이오사이언시스만의 독점 기술입니다. 공동 창립자이자 최고 연구 책임자인 제프 스미스와 저희 팀은 ARCUS 유전자 편집 도구를 20년간 사용해 왔으며, 단백질 공학을 활용해 다양한 조직과 여러 질병에 맞게 편집할 수 있는 능력을 개발해 왔습니다. 보시다시피, 저희는 ARCUS 플랫폼 관련해 현재까지 75건 이상의 특허를 보유한 방대한 지적 재산권을 갖추고 있습니다. 다른 유전자 편집 도구와 달리 ARCUS는 녹조류에서 발견되는 호밍 엔도뉴클레아제 I-CreI에서 유래했습니다.

이 점이 여러 가지 장점을 제공한다고 믿으며, 녹조류에서 유래한 덕분에 효율적인 유전자 편집이 가능하다고 생각합니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 현재 저희 인비보 플랫폼은 두 가지 인비보 유전자 편집 프로그램에 집중하고 있습니다. 첫 번째는 B형 간염 치료용 PBGENE-HBV입니다. 현재 만성 B형 간염 환자를 대상으로 하는 1/2상 임상시험인 ELIMINATE-B 시험을 시작한 지 약 1년이 되었습니다. 이 질환 분야는 매우 중요하며 저희가 매우 기대하고 있는 분야입니다. 지난 11월에 데이터를 발표했으며, 2026년에 추가 데이터를 발표할 예정입니다. 두 번째 프로그램 역시 전적으로 당사가 소유하고 있습니다. 이는 듀센 근이영양증 치료용 PBGENE-DMD로, 매우 중요한 질환 분야이며 충족되지 않은 수요가 큽니다.