프로키드니 Guggenheim 3rd Annual Healthcare Innovation Conference

시작했습니다. 올해도 구겐하임 헬스케어 혁신 콘퍼런스에 다시 참석해 주신 모든 분께 감사드립니다. 저는 구겐하임에서 바이오제약 애널리스트로 일하는 바밀 디반입니다. 다음으로 이 자리에 프로키드니 팀을 모셨습니다. 제 옆에는 최고경영자 브루스 컬튼이 계시고, 연구개발 총괄 앤서니 콘웨이, 그리고 그룹 끝쪽에는 최고상업책임자 그렉 매디슨이 함께하고 계십니다. 다시 한번 참석해 주셔서 감사합니다. 브루스, 먼저 프로키드니에 대해 잘 모르시는 분들을 위해 회사에 대해 간략히 소개해 주시겠습니까? 지금은 분명 기대가 큰 시기인 것 같습니다. 앞으로 몇 달 동안 기대되는 일이 많이 있습니다. 먼저 전반적인 배경을 설명해 주시면, 그다음 더 자세히 살펴보겠습니다.

물론입니다. 바밀, 다시 초대해 주셔서 감사합니다. 저희의 목표와 그동안의 진전, 그리고 임직원에 대해서도 간략히 말씀드리겠습니다. 저희 직원은 250명입니다. 대부분, 정확히는 과반수가 노스캐롤라이나에 근무하고 있으며, 그곳에서 제조 사업장을 운영하고 있습니다. 저희 회사의 목표는 하나입니다. 진행성 만성 신장 질환과 당뇨병을 앓는 환자의 신장 기능을 안정화하고, 가능한 한 오랫동안 투석을 피할 수 있다는 희망을 드리는 것입니다. 저희의 핵심 자산은 하나입니다. 그 자산의 이름은 릴파렌셀입니다. 자가 세포 치료제입니다. 일반적인 신장 생검을 통해 세포를 채취한 뒤 체외에서 증식시키고, 다시 신장에 주입합니다. 임상 개발에서 상당한 진전을 이뤘습니다. 저희는 임상 개발 후기 단계, 그중에서도 매우 후기 단계에 있습니다. 환자 모집은 완료했습니다. 2027년 1분기에 등록을 마칠 것으로 예상하며, 2027년 2분기에 가속 승인 관련 결과를 확인할 것으로 기대합니다.

좋습니다. 개요를 설명해 주셔서 감사합니다. 그럼 지금까지 릴파렌셀과 관련해 공유해 주신 매우 흥미롭고 기대되는 데이터를 간략히 다시 설명해 주시고, 현재 진행 중인 연구가 어느 단계에 있는지도 말씀해 주시겠습니까?

물론입니다. 지금까지 공유한 내용을 아주 간략히 요약해 드리겠습니다.

좋습니다. 남은 시간 내내 데이터에 대해서만 이야기할 수도 있겠네요.

올해 5월 미국신장학회 임상저널에 게재된 저희의 리젠-007 임상시험에 중점을 두고 말씀드리겠습니다. 사전에 지정된 한 그룹, 즉 3상 임상시험에서 환자를 치료하는 방식과 가장 유사한 치료 프로파일을 보인 24명의 환자 그룹에서는 릴파렌셀 치료 전후를 비교했을 때 신기능 저하 속도가 연간 분당 4.5mL 차이를 보였으며, 환자들의 신기능 저하 속도가 78% 개선된 것으로 나타났습니다. 다시 말씀드리면, 신기능 저하가 78% 개선된 것입니다. 이는 해당 연구에서 나온 결과입니다.

간단히 말씀드릴 또 다른 2상 임상시험은 아르엠씨엘-002 연구입니다. 이 연구에서는 신부전 위험이 가장 높은 환자, 즉 사구체여과율이 30 미만인 환자들에게서 릴파렌셀 치료의 이점이 특히 두드러졌습니다. 이러한 정보를 바탕으로 3상 임상시험 계획서를 변경해 신부전 위험이 가장 높은 환자들에게 더욱 중점을 두도록 했습니다.

좋습니다. 이제 진행 중인 임상시험에 대해 말씀해 주시겠습니까? 현재 가속 승인 관련 결과 발표 시점에 대해 언급하셨는데요.

아, 내년 2분기라고 하셨죠.

어떤 결과를 기대하고 계신가요? 해당 결과를 확인하기 위한 임상시험은 어떻게 설계되어 있으며, 최종 결과 발표를 위한 설계는 어떻습니까?

물론입니다. 저희는 매우 엄격한 3상 임상시험을 진행하고 있습니다. 세포 치료제 임상시험입니다. 무작위 배정, 가짜 시술 대조, 2개 치료군, 눈가림 방식의 연구입니다. 참여 가능한 환자의 사구체여과율은 20~35입니다. 환자는 당뇨병이 있어야 하며 만성 신장 질환 진단을 받아야 합니다. 무작위 배정 후 환자들은 릴파렌셀 투여군 또는 대조군에 배정됩니다. 릴파렌셀 제품이 제조되면 생검을 받은 신장에 주사하고, 3개월 후 반대쪽 신장에도 주사합니다. 대조군은 실제로 위약 시술을 받는 대조군입니다. 이 연구의 해당 군 환자들은 실제로 위약 시술을 받으며, 모든 면에서 생검과 릴파렌셀 치료를 받는다고 믿게 됩니다. 평가변수는 두 가지 관점에서 생각해 볼 수 있습니다. 하나의 임상시험에서 가속 승인 평가변수는 추정 사구체여과율(eGFR) 감소 기울기입니다.

치료군과 대조군 간 eGFR 감소 기울기의 차이를 확인하려고 합니다. 이것이 가속 승인 관련 결과이며, 다시 말씀드리면 내년 2분기에 발표될 것으로 예상합니다. 동일한 임상시험의 동일한 환자들을 확증 평가변수에 도달할 때까지 추적 관찰하게 됩니다. 가속 승인을 받는다고 가정하면, 확증 평가변수는 복합 사건 발생까지 걸리는 시간입니다. 복합 사건에는 eGFR이 40% 감소하는 경우, eGFR이 15 미만으로 지속되는 경우, 투석 또는 이식, 신장 관련 사망 또는 심혈관 사망이 포함됩니다. 동일한 연구에서 평가변수는 서로 다릅니다. 가속 승인 평가변수와 확증 평가변수입니다.

가속 승인 평가변수와 관련해, 앞서 말씀하신 이전 임상시험에서 치료 전후를 비교해 74%의 효과를 보였다고 하셨습니다. 이번에는 비교군이 포함될 것입니다. 그 가속 승인 평가변수와 관련해, 통계적으로 무엇을 입증해야 하는지, 또 임상적으로 의미 있는 결과가 무엇인지 말씀해 주실 수 있을까요?

네, 두 군 간의 차이를 말씀이신가요?