베라 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

좋습니다, 피트, 저희를 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 저는 마샬 포디스입니다. 베라 테라퓨틱스의 창립자이자 CEO입니다. 저희는 지난 5년간 상장사로서 샌프란시스코에 본사를 두고 있으며, 자가면역 질환을 위한 혁신적인 치료제 개발과 상업화에 집중하고 있습니다. 피트, 오늘 이 자리에 참석하게 되어 매우 기쁩니다. 올해 7월 7일에 저희 첫 번째 약물이 승인되었습니다. 상업 출시에 있어서도 매우 훌륭한 출발을 했습니다. 오늘은 저희 최고 의료 책임자인 로버트 브레너 박사와 최고 상업 책임자인 매트 스켈턴이 함께 자리해 주셨습니다.

네, 제가 먼저 시작하겠습니다.

안녕하세요, 여러분. 매트 스켈턴입니다. 저는 베라에서 2년째 근무하고 있습니다. 그 전에는 시젠에서 종양학 분야에서 많은 시간을 보냈습니다. 그 이전에는 암젠에서 신장학과 종양학 분야에서 근무했으며, 이분과 함께 신장학 분야에서 2000년대 초반에 아라네스프라는 신장 치료제를 출시했습니다. 저희는 다시 함께 일하기로 결정했습니다.

네, 제가 먼저 말씀드리고, 이어서 로브가 데이터 관련 질문에 답변하겠습니다. 베라의 향후 일정으로는 11월에 첫 실적 발표가 예정되어 있으며, 3분기 실적을 보고하면서 TRUTAKNA의 첫 상업 출시 성과에 대해 더 깊이 있는 정보를 제공할 것입니다. 이것은 환자들에게 있어 매우 획기적인 진전입니다. 신장학 분야에서 약물 출시 초기 시절을 떠올려 보면, 전혀 다른 범주의 의약품에 대해 이야기하는 것입니다. 저희는 IgA 신병증이라고도 불리는 신장의 자가면역 질환 환자들을 치료하고 있습니다. 이 질환은 약 16만 명의 미국인과 전 세계 수백만 명에게 영향을 미칩니다. 이 환자들은 진단 시점에 대략 35세이며, 빠르게 진행하는 환자들은 50세까지 투석을 받게 되고, 거의 모든 환자가 평생 동안 투석이나 이식을 필요로 하게 됩니다.

이것은 신장 기능과 환자들의 자유를 심각하게 빼앗는 중증 자가면역 질환입니다. 저희는 이 질환의 근원을 표적으로 하는 최초의 약물입니다. BAFF와 APRIL은 B 세포 부위를 과도하게 자극하여 신장을 막고 젊은 환자들에게 신부전을 일으키는 면역 복합체를 형성하는 신호입니다. 이 가설을 세운 것은 6년 전이었습니다. 저희는 전 세계적으로 2상 임상시험에서 용량 범위를 탐색했고 150밀리그램 용량을 선택했습니다. 그 후 이를 3상으로 발전시켰고, 작년에 결과를 발표했습니다. 중요한 점은, 소변 내 단백질 감소라는 대리 평가 지표를 근거로 가속 승인(Accelerated Approval)을 받을 수 있다는 것입니다. 저희는 이를 달성했고, 이것이 승인으로 이어졌습니다.

베라의 TRUTAKNA 프로그램이 독특한 점은 2년간의 사구체여과율(GFR) 데이터를 보유하고 있다는 것입니다. 2년간의 실제 신장 기능 데이터는 2024년에 발표되었습니다. 이 질환에서 처음으로, 환자들이 TRUTAKNA를 자가 투여했을 때 2년 동안 신장 기능이 안정적으로 유지된다는 것을 보여주었습니다. 저희는 3상에서 이를 재현하기를 희망하며, 올해 초 FDA와 이 데이터를 이번 분기에 검토하기로 합의했습니다. 곧 이 데이터가 어떤 모습인지 대중에게 업데이트할 예정입니다. 피트가 설명한 데이터 패키지는 승인을 받았던 원래의 데이터입니다. 롭, 임상 데이터의 다른 측면에 대해 말씀해 주시기 바랍니다.

네, 감사합니다, 마셜. 가속 승인 기반이 된 임상 프로그램은 마셜이 언급했듯이 IgA 신병증 환자의 단백뇨 수치를 근거로 했습니다. 이들은 3상 전체에 등록된 환자 중 일부를 대상으로 36주간 추적 관찰되었습니다. TRUTAKNA 또는 위약에 무작위 배정된 203명의 참가자 중 활성군에서 단백뇨가 46% 감소했으며, 위약 대비 조정 수치는 전체적으로 42%였습니다. 이는 매우 고무적인 안전성 프로파일과 함께 제공되었으며, 만성 치료를 받는 환자들의 감염 위험 측면에서 위약군과 차별화된 프로파일이 없다는 점이 확인되었습니다. 이는 면역계 구성 요소를 표적으로 하는 다른 약물들에서 보았던 것과는 상당히 다릅니다.

이로 인해 환자들이 장기간 복용할 것으로 예상되는 만성 치료 패러다임에 적합합니다. 부작용 때문에 일정 기간 치료를 중단해야 하는 상황이 아닙니다. 우리는 단백뇨 측면의 효능에 기반을 두었고, 안전성으로 뒷받침되었으며, 환자가 주 1회 집에서 소량을 투여하는 매우 편리하고 환자 친화적인 투여 방식으로 모두 결합되었습니다. 이는 오젬픽과 유사한 투여법입니다.

자동 주사기를 출시했으며, 이는 환자들에게 매우 좋은 제형이라고 생각합니다. 마셜이 언급했듯이, 완전 승인을 받기 위해서는 단백뇨 이상의 데이터를 보여야 합니다. 신장 기능 지표를 확보해야 하며, 이번 분기에 그 결과를 발표할 것을 기대하고 있습니다. 신장 기능 측정 외에도 복합 신장 진행 지표를 살펴보고 있습니다. 2상에서는 대부분 오픈라벨 방식이었고, 3상 초기 단백뇨 결과 발표 시점에는 더 어려운 임상 결과를 살펴볼 경험이 충분하지 않았습니다. 환자들이 사망하는가? 투석을 시작하는가? 이식 수술을 받는가? 신장 기능을 나타내는 GFR이 크게 떨어지는가?

하지만 3상 최종 효능 결과에서는 복합 신장 진행 지표를 살펴볼 기회가 있을 것입니다. 이는 사전에 지정한 항목입니다. 그 결과 발표의 일부로 계층적 방식으로 검증할 예정입니다. 저는 이 분야가 사구체 질환 환자 치료의 새로운 시대로 나아갈 준비가 되었다고 생각합니다. 단백뇨 감소뿐만 아니라 2상에서 보았던 GFR 측면에서도 유사한 이점을 보여줄 것으로 기대합니다. 하지만 이번에는 처음으로 신장 진행의 어려운 임상 지표에 실질적인 영향을 미칠 수 있음을 보여주고 있습니다.

이는 앞으로 의사들이 이 약물을 ACE 억제제, 안지오텐신 수용체 차단제, SGLT2 억제제 등과 같이 신장 보호 효과가 있는 다른 약물군과 유사한 방식으로 생각하게 될 것임을 의미합니다. 사람들이 치료 효과를 GFR 수치로 항상 인지하고 다니는 것은 아닙니다. 사람들은 단순히 이 약물이 신장 보호 효과가 있느냐 없느냐를 이분법적으로 인식합니다. 저는 IgA 신병증이 가까운 미래에 이 질환에 대해 이 약물들이 신장 보호 효과가 있느냐 없느냐를 중심으로 생각하는 방향으로 나아가고 있다고 봅니다. 우리는 데이터가 이 약물들이 신장 보호 효과가 있음을 보여줄 것이라는 점에 대해 신중히 낙관하고 있습니다.