아베오나 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

말씀드리고 싶은 업데이트가 몇 가지 있습니다. 좋습니다. 다른 내용은 나중에 다시 이야기 나누겠습니다.

네. 그렇습니다. 좋습니다. 모건 스탠리 글로벌 헬스케어 콘퍼런스에 참석해 주신 모든 분들께 감사드립니다.

제 이름은 록 변입니다. 저는 모건 스탠리에서 미국 서부 지역 헬스케어 투자은행 부문을 총괄하고 있습니다. 오늘 아베오나 테라퓨틱스 경영진을 모시게 되어 기쁘게 생각합니다. 몇 가지 질문을 드리겠습니다. 다만 아베오나가 저희 콘퍼런스에 참석하는 것이 이번이 처음이라는 점을 감안해, 먼저 간단한 자기소개부터 시작하면 좋겠습니다.

록, 저희를 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 저는 비시 셰샤드리입니다. 아베오나의 사장 겸 최고경영자이며, 모건 스탠리 콘퍼런스에 참석하게 되어 기쁘게 생각합니다. 저희에게 올해는 매우 중요한 해입니다. 첫 승인을 받은 이후 처음으로 온전히 제품을 출시하는 해이기 때문입니다. 이 자리에 참석하게 되어 매우 기쁩니다.

감사합니다, 록. 저는 마다브 바산타바다이며, 아베오나의 최고사업책임자입니다.

좋습니다. 그럼 우선 아베오나에 대한 몇 가지 큰 틀의 질문으로 시작해 보겠습니다. 여기 계신 청중과 함께 듣고 계신 분들이 회사에 대해 더 잘 이해하고 여러분의 이야기를 들을 수 있도록 말입니다. 아베오나는 이제 개발 단계의 바이오테크 기업에서 상업 단계의 기업으로 전환했습니다. 축하드립니다. 승인 이후 단계에서 회사를 운영하면서 가장 크게 달라졌거나 가장 놀라웠던 점은 무엇이었습니까?

네, 질문해 주셔서 감사합니다. 우선 기준을 맞추기 위해 말씀드리면, 저희는 지난해 승인을 받았고, 12월에 열성 이영양성 수포성 표피박리증이라는 결합조직 유전질환 환자를 대상으로 제바스킨을 처음 투여하면서 실제 제품 출시를 시작했습니다. 제바스킨은 자가 세포 시트 기반 유전자 치료제입니다. 출시 자체를 살펴보면, 연구개발 기업에서 상업 단계 기업으로 전환하면서 나타나는 많은 변화는 자연스러운 과정에서 예상할 수 있는 것들이었습니다. 마다브와 저 모두 과거에 이러한 치료제와 같은 세포 치료제를 포함해 제품 출시를 여러 차례 경험했습니다. 일반적으로 예상할 수 있는 변화는, 저희가 2~3년 전 80~90명 규모의 연구개발 단계 기업에서 현재는 우수제조관리기준을 충족하는 제조 및 공급 역량을 갖춘 약 250명 규모의 회사로 성장했다는 점입니다.

짐작하시겠지만, 데이터 생성에 초점을 둔 업무에서 일상적인 업무가 출시 성과와 그와 같은 지표에 초점을 맞추는 방향으로 전환되면서, 그 자체로도 다소 문화적인 변화가 있었습니다. 이러한 변화에는 어느 정도 문화적인 전환이 수반됩니다. 저희 팀과 기업 문화에서 변함없이 유지되어 온 것은 환자에 대한 집중입니다. 이제 승인을 받은 만큼, 저희는 책임감을 느끼고 있으며 이 치료제의 혜택이 반드시 제공되도록 하는 데 힘쓰고 있습니다. 저희 시설에 환자가 방문하거나 학회에서 환자를 만날 때마다, 모든 직원이 늘 그래왔듯이 똑같이 매료된 듯한 관심으로 지켜보며, 이는 저희에게 가장 큰 동기를 부여하는 순간 중 하나입니다. 그 점은 변하지 않았습니다. 초희귀질환에 더해, 유효기간이 84시간인 자가 유래 세포치료제이고, 새로운 팀으로 구성된 적격 치료센터가 필요하며, 기존에는 존재하지 않았던 다학제 팀이 필요하다는 점에서, 이와 같은 선례와 비교할 때 다른 점이 있다고 생각합니다.

이로 인해 선례에서 많이 보지 못했을 수 있는 출시의 독특한 특징들이 나타난다고 생각합니다.

그 점이야말로 정말 독특한 부분이라고 생각하며, 많은 것을 배우고 있고 이에 대해 말씀드릴 수 있어 매우 기대하고 있습니다. 출시 후 3분기가 진행되고 있는 현재 상황을 고려하면, 지금 중요한 기반 요소들을 마련하고 있으며 상황은 순조롭게 진행되고 있다고 생각합니다. 저희는 현재 상황에 매우 만족하고 있으며, 이는 중요한 부분입니다.

좋습니다. 적응증과 현재의 치료 패러다임, 그리고 환자의 치료 여정에 대해 조금 설명해 주시겠습니까?

이 적응증은 본질적으로 세포 시트 기반 유전자치료제입니다. 이는 환자에게 콜라겐 VII을 생성하는 기능성 유전자가 결핍된 결합조직 유전질환입니다. 콜라겐 VII은 기본적으로 피부를 온전하게 유지해 주는 접착제와 같은 역할을 합니다. 피부는 두 개의 층으로 이루어져 있고 정상적인 피부에서는 이 두 층이 서로 연결되어 있지만, 콜라겐 VII이 결핍된 환자에서는 이러한 피부의 완전성이 손상됩니다. 따라서 환자들은 평생 피부에 물집이 생기고 상처가 발생하며, 피부의 완전성이 손실되어 많은 합병증으로 이어집니다. 평생 지속되는 만성적인 대형 상처가 생기고, 감염과 패혈증도 발생합니다. 이들의 삶에서 정상적인 것은 아무것도 없으며, 이러한 상황은 24시간 내내 지속됩니다. 이는 간헐적으로 발생하는 질환이 아닙니다. 환자들은 평생 이러한 상처를 안고 살아가야 하며, 일주일에 서너 번씩 6~7시간이 걸리는 상처 드레싱 교체를 받아야 하고, 욕조에 표백제를 넣어야 합니다.

이러한 환자를 돌보는 환자와 가족들이 감당해야 하는 치료 절차상의 부담은 매우 큽니다. 환자들은 평생에 걸쳐 편평세포암이나 패혈증과 같은 합병증이 발생합니다. 이러한 이유로 환자들이 30대와 40대를 넘어서까지 생존하는 경우는 흔하지 않습니다. 이것이 바로 이 질환이 환자들에게 초래하는 이환율과 사망률입니다.