애로우헤드 파마슈티컬스 26년 3분기 어닝콜

감사합니다. 여러분, 안녕하세요. 2026년 6월 30일로 종료된 2026 회계연도 3분기 애로헤드 실적 발표에 참석해 주셔서 감사합니다. 오늘 함께한 경영진으로는 개요를 설명할 크리스 안잘론 사장 겸 CEO, 상업화 활동 업데이트를 담당할 글로벌 심혈관대사 프랜차이즈 수석 부사장 앤디 데이비스, 개발 프로그램을 논의할 최고 의학 책임자 겸 연구개발 책임자 제임스 해밀턴 박사, 그리고 재무 검토를 맡은 최고재무책임자 댄 아펠이 있습니다. 경영진의 준비된 발언이 끝난 후 질의응답 시간을 갖겠습니다. 시작하기 전에 오늘 통화 중 언급되는 내용에는 1933년 증권법 제27A조 및 1934년 증권거래법 제21E조에 따른 특정 미래 예측 진술이 포함되어 있음을 알려드립니다.

과거 사실에 관한 진술을 제외한 모든 진술은 미래 예측 진술이며, 실제 결과가 이러한 진술과 실질적으로 다를 수 있는 수많은 위험과 불확실성에 노출되어 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에 관한 자세한 내용은 당사의 최근 연례보고서(Form 10-K) 및 분기보고서(Form 10-Q)를 포함한 SEC 제출 문서를 참고해 주시기 바랍니다. 이제 크리스에게 발표를 넘기겠습니다.

감사합니다, 빈스. 여러분, 안녕하세요. 오늘 참석해 주셔서 감사합니다. 애로헤드는 현재 역사상 가장 탄탄한 기반 위에 서 있습니다. 2주 전, 중증 고중성지방혈증(SHTG) 환자를 대상으로 한 글로벌 SHASTA-3 및 SHASTA-4 3상 시험에서 긍정적인 톱라인 결과를 보고했으며, 이달 말 유럽심장학회(ESC)에서 추가 결과가 발표될 예정입니다. 이 데이터는 REDEMPLO가 SHTG 환자에게 꼭 필요한 치료제임을 분명히 보여주었습니다. 이에 오늘 미국 내 규제 심사 기간을 10개월에서 6개월로 단축할 수 있는 우선심사권을 획득했다고 발표했으며, 이를 통해 이 중요한 약물이 환자들에게 최대한 신속히 제공될 수 있을 것입니다. 저에게 이것은 애로헤드의 가치인 최고의 약물을 개발하고, 창의적이며 공격적으로 신속히 필요한 환자에게 전달하려는 의지를 보여주는 표현입니다.

이제 SHASTA-3와 4의 톱라인 결과에 대해 말씀드리겠습니다. 두 연구 모두 1차 평가변수와 모든 사전 지정된 2차 평가변수를 충족하며, 두 건의 중추 임상시험에서 완벽한 성과를 거두었습니다. 기저치 대비 중간값 중성지방 감소율은 SHASTA-3에서 79%, SHASTA-4에서 81%였습니다. 이 결과들은 깊고 지속적이며 두 연구 모두에서 매우 일관되게 나타났습니다. 안전성과 내약성 역시 이전 연구들과 일치하며 긍정적인 결과를 유지했습니다. 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았고, 일상적인 실험실 검사에서 임상적으로 의미 있는 차이나 간 효소의 유의미한 이상 변화, 과민반응 사례, 혈소판감소증 신호도 없었습니다. 사전에 지정된 MRI-PDFF 하위 그룹에서 플로자시란과 위약 간 평균 간 지방 함량에 통계적으로 유의한 차이는 없었습니다. 급성 췌장염 결과는 저희가 보기에는 가장 주목할 만한 결과입니다. 광범위한 SHTG 인구에서, 췌장염 병력이 있든 없든 중성지방 수치가 500밀리그램/데시리터를 초과하는 환자들입니다.

가장 고위험 하위 그룹인, 중성지방 수치가 880밀리그램/데시리터를 초과하고 급성 췌장염 병력이 있는 환자들에서는 위약 대비 사건이 100% 감소하는 것을 확인했습니다. 상세 결과는 8월 30일 유럽심장학회 학술대회에서 핫라인 레이트 브레이커로 발표될 예정이며, 8월 31일에는 애로헤드 웹캐스트가 이어집니다. 2026년 말 이전에 FDA에 sNDA를 제출할 계획이며, 이후 추가 글로벌 신청도 진행할 예정입니다. 승인된다면, SHTG는 FCS보다 훨씬 더 큰 상업적 기회를 의미하며, 현재 구축 중인 인프라를 훨씬 더 넓은 환자군에 활용할 수 있게 됩니다. 저희는 SHASTA 결과가 가장 중요한 단기 라벨 확장 기회의 위험을 실질적으로 줄여주고, 심혈관대사 프랜차이즈의 기반을 더욱 강화한다고 믿습니다.

SHTG 치료 패러다임에 어떻게 적합할지 고민할 때, REDEMPLO를 세 가지 측면에서 생각합니다: 안전하고, 간단하며, 강력하다는 점입니다. PALISADE 3상에서 확인된 인상적인 내약성과 FCS에서의 깨끗한 라벨, 그리고 SHASTA-3와 4에서 간 효소 정상, 과민반응 없음, 간 사망 증가 없음 등 여러 지표에서 확인된 결과로 안전하다고 할 수 있습니다. 분기별 투여, 간 효소 모니터링 불필요 예상, 모든 환자에게 25밀리그램 단일 용량 적용으로 간단합니다. 여러 연구에서 기저치 대비 중성지방 수치가 전례 없이 크게 감소한 점에서 강력합니다. 이는 환자, 의료 제공자, 보험자 모두에게 명확히 매력적인 가치 제안이라고 봅니다. 따라서 zodasiran을 더 넓은 SHTG 환자군에 신속히 제공하는 것이 매우 중요합니다.

우리가 획득한 우선 심사 바우처를 통해 승인 절차를 4개월 단축할 수 있는 가능성도 중요합니다. 애로헤드에는 저희가 매일 되새기는 말이 있으며, 그 문구는 저희 시설 바닥에도 새겨져 있습니다. 그 말은 ‘매일이 중요하다’는 것입니다. 이 원칙은 신약 발견부터 초기 개발, 후기 임상, 규제 대응, 그리고 궁극적으로 중요한 약을 필요한 환자에게 전달하는 마지막 단계까지 저희를 이끄는 핵심 동력입니다. 이 마지막 단계 실행으로 넘어가면, 미국에서의 FCS용 REDEMPLO 출시가 이번 분기 동안 실제로 가시적인 모멘텀을 계속 쌓아가고 있습니다. 분기별 처방 건수가 두 배 이상 증가하는 것을 확인했습니다. 앤디가 처방 및 시장 접근 진행 상황을 포함한 우리의 진척 상황에 대해 곧 설명할 예정이며, 여러분도 저희만큼 고무될 것이라 생각합니다.

FCS에서의 이번 출시는 소중한 경험과 확장 가능한 기반을 제공했습니다. 의사들은 이전에 치료받지 않은 FCS 환자를 확인하고 있으며, 처방 활동이 광범위하게 이루어지고 있고, 저희 팀은 훨씬 더 큰 잠재력을 가진 SHTG 출시를 위해 필요한 역량을 구축하고 있습니다. 또한 REDEMPLO의 미국 외 지역 확장도 계속 진행 중입니다. 5월에는 호주 치료용품청(Therapeutic Goods Administration)이 유전적으로 확인되었거나 임상적으로 진단된 성인 FCS 환자를 대상으로 한 REDEMPLO를 호주에서 최초이자 유일하게 승인했습니다. 6월에는 유럽위원회가 공식적으로 마케팅 허가를 부여하여, REDEMPLO가 임상 기준 또는 유전자 검사로 진단된 성인 FCS 환자를 위한 EC 승인 최초이자 유일한 올리고 기반 의약품이 되었습니다. 미국, 캐나다, 중국, 호주 승인과 함께 EU 승인은 REDEMPLO가 다섯 개 지역에서 승인된 입지를 갖추게 한 중요한 성과로, 저희가 매우 자랑스럽게 생각합니다.

현재 각 국가별 보험 급여 및 출시 절차를 진행 중이며, 상하이에서는 사노피가 상업화를 주도하고 있습니다. 저희가 구축하는 모든 상업 인프라는 플로자시란을 SHTG 환자에게 제공하는 데 그치지 않고, 플로자시란, ARO-DIMER-PA, 비만 치료제 및 앞으로 몇 분기 내에 더 자세히 소개할 후보 물질을 포함하는 광범위한 심장대사 질환 프랜차이즈의 기반이 되도록 설계되었습니다. 동일한 상업 채널을 활용할 수 있는 다수의 잠재적 의약품을 개발 중이며, 이를 통해 상당한 확장성과 비용 효율적인 성장을 기대하고 있습니다. 저희는 플로자시란이 강력한 가치 기반을 제공한다고 보고 있습니다. 이를 바탕으로 공격적으로 확장할 계획이며, 최근 이에 대한 좋은 진전을 이루었습니다. EASL에서 저희는 MASH 비만 환자를 대상으로 한 ARO-INHBE의 중간 단계 I/IIa 데이터를 발표했으며, 결과가 매우 인상적이었습니다.

ARO-INHBE는 용량 의존적으로 활성 및 E 수치를 감소시켰으며, 단일 400mg 투여 후 평균 최대 감소율이 85%를 넘었고, 효과는 3개월 이상 지속되었습니다. 비만 및 높은 기저 간 지방을 가진 소규모 하위 그룹에서 단독 요법으로 최소 200mg을 투여받은 경우, 위약 대비 투여 후 간 지방 감소율은 44%였습니다. 이 프로그램은 전반적으로 내약성이 좋았으며, 현재 규제 당국과 잠재적 2상 설계 및 평가 지표에 대해 협의 중입니다. ARO-ALK7 1/2상 프로그램도 계속 진전 중이며, 4분기에 추가 데이터를 발표할 예정입니다. 또한 올해 말까지 공개하지 않은 표적을 겨냥한 새로운 비만 후보 물질에 대한 임상시험계획(CTA) 신청을 기대하고 있습니다. 6월 심장대사 연구개발 웨비나에서는 플로자시란과 ARO-DIMER-PA를 중점적으로 다뤘습니다.

HoFH 환자를 대상으로 한 플로자시란 U70 3상 연구는 완전히 등록을 마쳤으며, 2027년 3분기에 데이터를 확보하고 2027년 말까지 신약허가신청(NDA)을 제출할 수 있기를 기대하고 있습니다. ARO-DIMER-PA는 APOC3와 PCSK9 두 가지를 모두 침묵시켜 LDL 콜레스테롤과 중성지방을 모두 감소시키도록 설계되었습니다. 우리는 이것이 미국 내 약 2,000만 명의 LDL과 중성지방이 모두 높은 환자들에게 독특하고 강력한 치료제가 될 수 있다고 믿습니다. 9월에 1상 연구의 초기 데이터를 발표할 예정입니다. 이번 분기에는 TIDES에서 ARO-MAPT의 피하 중추신경계 전달 연구도 발표했습니다. 이것은 우리 파이프라인에서 중요한 부분이며, 9월에 1상 연구 초기 데이터를 발표할 예정입니다.

이 데이터 세트는 ARO-MAPT가 알츠하이머병 및 기타 병리학적 상태에 대해 잠재력을 가지고 있을 뿐만 아니라, 간단한 피하 투여 결합체를 사용해 RNA 간섭(RNAi)으로 뇌 표적을 치료할 수 있다는 최초의 임상적 개념 증명을 제공할 수 있다는 점에서 매우 흥미롭습니다. 우리의 파트너십 전략은 여전히 모델과 가치 제안의 핵심 부분입니다. 5월에는 유전적으로 정의된 MASH 인구를 위한 프로그램인 ARO-PNPLA3에 대해 Madrigal과 독점 전 세계 라이선스 계약을 발표했습니다. 1상 데이터는 PNPLA3 I148M 변이의 동형접합자에게 단일 투여 후 최대 46%의 간 지방 감소를 보여주었으며, 빠른 발현과 최소 24주간 지속되는 효과, 그리고 임상적으로 의미 있는 부작용이 관찰되지 않았습니다.

계약에 따라 Arrowhead는 2,500만 달러의 선급금을 받았으며, 개발, 규제, 판매 마일스톤 및 단계별 로열티로 최대 9억 7,500만 달러를 받을 자격이 있습니다. 우리는 Arrowhead가 오늘날 바이오텍 업계에서 진정으로 독특한 존재라고 믿습니다. 우리는 승인된 제품과 긍정적인 주요 데이터가 있으며, 이는 잠재적으로 훨씬 더 큰 적응증을 뒷받침한다고 생각하며, 연간 30억 달러에서 40억 달러 범위의 최고 매출을 이끌 수 있다고 봅니다. 우리는 효과적이고 성장 중이며 여러 추가 제품의 기반이 될 수 있는 상업 인프라를 갖추고 있습니다. 우리는 간, 지방, 근육, 폐, 중추신경계 표적을 다룰 수 있는 플랫폼 세트를 보유하고 있으며, 임상에 도입한 거의 모든 것이 동물 모델에서 인간으로 성공적으로 전환되었다고 믿습니다.

올해 말까지 23개의 개별 약물 후보가 임상 시험 중일 것으로 예상하며, 이 중 11개는 완전 소유, 12개는 파트너십을 통해 진행 중이며, 이들 대부분이 결국 승인된 제품이 될 것이라는 높은 확신을 가지고 있습니다. 우리는 마일스톤과 로열티에서 상당한 미래 파트너 수익 가능성을 가지고 있으며, 이 엔진을 계속 가동하고 성장시킬 재정적 자원도 보유하고 있습니다. 우리가 도울 수 있는 환자들과 창출할 수 있는 가치를 생각할 때, 물론 조다시란을 주목해 주시고, 우리가 구축한 엔진과 환자들에게 제공할 수 있는 수십 가지 신약도 함께 주목해 주시기 바랍니다. 이 개요를 마치며, 이제 전화를 앤디 데이비스에게 넘기겠습니다.