보이저 테라퓨틱스 Stifel 2026 Virtual CNS Forum
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- Voyager Therapeutics는 2026년을 'Tau의 해'로 명명하며, Tau를 표적으로 하는 두 가지 주요 자산에 집중하고 있다.
- 첫 번째는 Tau PET 이미징 데이터를 연말까지 확보할 예정인 Tau 항체이며, 두 번째는 Tau 발현을 감소시키는 유전자 치료제이다.
- 또한, 새로 발견된 BBB 침투 캡시드를 임상에 처음 도입하는 해로, 두 가지 자산에 적용되어 뇌 내 광범위한 유전자 발현 증명을 목표로 한다.
- 마지막으로, 캡시드 발견 플랫폼에서 파생된 셔틀 플랫폼에 대한 추가 데이터 공개도 계획 중이다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
좋습니다. 대단히 감사합니다. 저는 Voyager Therapeutics의 CEO인 알 샌드록과 함께 이 대화를 진행하게 되어 기쁩니다. 많은 분들이 그의 현재 역할과 이전의 유명한 역할을 잘 알고 계실 거라 생각합니다. 알, 이제 본격적으로 Voyager와 올해 여러분에게 중요한 신경과학 분야의 주요 사건들에 대해 이야기해볼까요? 2026년을 Voyager에게 어떤 해로 보고 있는지, 그리고 사람들이 주목해야 할 주요 사항들을 간단히 말씀해 주시면 좋겠습니다. 그 후에 구체적인 내용으로 들어가겠습니다.
네, 우선 저희는 2026년을 ‘타우의 해’라고 부르고 있습니다. 저희는 타우를 표적으로 하는 두 가지 자산을 보유하고 있습니다. 하나는 C-말단 항체로, 다중 용량 증량 연구에서 연말까지 타우 PET 영상 데이터를 받을 것으로 기대하고 있습니다. 두 번째는 유전자 치료 타우 감소 자산으로, BIIB080과 매우 유사하며, 참고로 중반기쯤 중요한 결과 발표가 예정되어 있습니다. 두 번째 가치의 축은, 올해가 저희가 새로 발견한 혈뇌장벽(BBB) 투과성 캡시드를 임상에 처음 도입하는 해라는 점입니다. 두 가지 자산이 이를 적용하고 있습니다.
하나는 앞서 언급한 타우 감소 유전자 치료이고, 다른 하나는 Neurocrine과 협력하는 프리드라이히 운동실조증 치료 프로그램입니다. 올해 저희 캡시드가 뇌 전반에 걸쳐 유전자 발현을 일으킬 수 있다는 개념 증명을 준비할 예정입니다. 세 번째는 저희가 개발 중인 셔틀 플랫폼에 대한 추가 데이터를 공개할 계획인데, 이 플랫폼은 캡시드 발견 플랫폼의 확장판입니다. 이 세 가지가 올해 잠재적인 전환점이 될 중요한 축입니다.
네, 좋습니다. 알겠습니다. 그럼 ‘타우의 해’부터 시작해 보겠습니다. 타우와 아밀로이드 베타(A-베타)에 대한 과학적 근거를 생각할 때, 두 가지 질문이 있습니다. 첫째, 두 단백질이 질병의 원인으로서 각각 어떤 역할을 하는지 대조해서 설명해 주실 수 있나요? 둘째, 타우가 진정한 질병의 원인인지 아니면 단순한 방관자인지 얼마나 명확한가요?
네, 매우 중요한 질문입니다. 우선 인간 유전학을 보면, 알츠하이머병에서 타우가 원인임을 입증하기가 매우 어렵다는 것을 알 수 있습니다. 사실, 타우의 돌연변이가 신경퇴행을 일으킬 수 있다는 것은 알고 있습니다만, 예를 들어 전측두엽 치매와 같은 질병으로 이어집니다. 유전학적으로 타우가 중요하다고 반드시 말할 수는 없습니다. 저는 특히 인간 데이터를 포함한 많은 다른 데이터들을 살펴봅니다. 예를 들어 남미 코호트의 PSEN1 돌연변이 환자들을 보면요. 콜롬비아에만 1,000명이 넘는 환자가 있습니다. 그 환자들을 보면 모두 대략 40대 초반에 치매가 발병합니다. 이들은 많은 아밀로이드 축적을 경험하고, 이후 타우 병리가 진행됩니다.
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