베라더믹스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 초대해 주셔서 정말 감사드리며, 오늘 오후 이렇게 많은 분들이 참석해 주셔서 반갑습니다. 저는 리드 월드만이며, 베라더믹스의 공동 창립자이자 CEO이고, 피부과 전문의 자격을 보유하고 있습니다. 오늘은 올해 하반기에 베라더믹스에서 진행될 내용에 대해 말씀드리고, 이후 마크가 남성과 여성의 탈모 치료 시장 기회에 대해 인사이트를 공유할 예정입니다. 매우 흥미로운 논의가 될 것이라고 생각합니다. 다음 슬라이드에서 미래 예측 진술에 관한 면책 조항을 확인하실 수 있으니, 편하실 때 검토해 주시기 바랍니다. 오늘은 주로 남성형 및 여성형 탈모, 즉 안드로겐 탈모증에 대해 이야기하겠습니다. 여러분도 아시다시피, 탈모는 단순한 미용 문제를 넘어섭니다. 매우 개인적이고 심리적으로도 깊은 영향을 미치며, 미국에서 약 8천만 명이 겪고 있는 보편적인 문제입니다.

이는 건선 환자 수의 10배, 건선과 습진을 합친 환자 수의 2배에 해당하는 수치입니다. 그럼에도 불구하고, 남성을 위한 새로운 경구 치료제가 나온 지 30년이 지났고, 여성용으로는 FDA 승인 경구 치료제나 처방 치료제가 단 한 번도 없었습니다. 우리는 최초의 미녹시딜 서방정인 VDPHL01 개발을 통해 이를 바꾸고자 합니다. 기본 개념은 매우 간단합니다. 많은 분들이 아시다시피, 미녹시딜은 남성과 여성 탈모 치료에 검증된 생물학적 치료제이며, 국소용으로는 ROGAINE이라는 이름으로 승인되어 있습니다. 또한 혈압약으로 비승인(off-label) 사용되기도 합니다. 혈압약으로서의 문제는, 혈압을 빠르게 낮추기 위해 설계된 약물답게 혈중 농도가 급격히 상승한다는 점입니다.

혈장 내 농도가 급격히 치솟습니다. 대부분은 2시간 이내에 사라지고, 4시간 이내에는 거의 모두 사라집니다. 이러한 급격한 농도 상승이 약물의 심장 효과를 유발하지만, 이는 필수적이지도 않고 모낭에서 일관되고 지속적인 노출을 제공하지 않아 모발 성장에 도움이 되지도 않습니다. 그래서 베라더믹스에서는 피부과 의사들이 가장 많이 사용하는 도구가 왜 아무도 다시 검토하지 않은 40년 된 혈압약인지에 대한 의문이 생겼습니다. 이에 우리는 모발 성장을 극대화하고 심장 위험을 최소화하기 위해, 약물이 모발 성장을 유도하는 수준 이상으로 미녹시딜을 지속적이고 안정적으로 노출시키면서도 심장 효과가 나타나는 수준 이하로 유지하는 서방형 정제를 개발하여 최적화하는 것을 목표로 했습니다.

더 많은 미녹시딜을 더 오래 전달할 수 있게 하는 것 외에도, 여기서 중요한 점 중 하나는 미녹시딜이 황산화 대사체인 미녹시딜 설페이트로 생체활성화될 수 있다고 믿는다는 것입니다. 많은 분들이 잘 모르시겠지만, 미녹시딜 자체는 모발을 자라게 하지 않고, 그 황산화 대사체가 모발 성장을 촉진합니다. 이 황산화 과정은 모발의 외부 뿌리집에서 SULT1A1 황산전달효소에 의해 일어납니다. 이 효소는 많은 효소들처럼 용량 제한적이며 포화될 수 있고, 시간 의존적이어서 미녹시딜을 황산화하는 데 시간이 걸립니다. 상상하실 수 있듯이, 기존의 속방형 미녹시딜 혈압약은 농도가 급격히 치솟기 때문에 이 효소가 과포화되거나 포화될 수밖에 없습니다. 또한 농도가 오래 유지되지 않으면 황산화가 충분히 일어날 시간이 주어지지 않습니다.

서방형 정제를 통해 우리는 모낭에서 일관되고 지속적인 노출을 제공하여 미녹시딜 설페이트로의 생체활성화를 촉진하고 결과적으로 모발 성장을 유도할 수 있었습니다. 전체적으로, 우리의 목표는 다음과 같습니다. 더 많은 미녹시딜을 더 오래 투여하고 생체활성화를 촉진하여 모발 성장의 한계를 높이고, 노출량 증가에 따른 내약성을 개선하는 것입니다. 즉, 심장 효과를 유발하는 급격한 농도 상승을 억제함으로써 일반적으로는 무리가 될 수 있는 더 많은 미녹시딜 투여를 가능하게 하는 것입니다. 이 약물은 본질적으로 비호르몬성입니다. 경구 투여 방식으로 환자 선호도와도 부합합니다. 현재까지 남성 대상 2/3상 임상인 302 연구와 여성 대상 2상 연구인 207 연구의 데이터는 두 경우 모두에서 해당 적응증 내 최고 수준의 프로파일 가능성을 뒷받침합니다.

베라더믹스에게 매우 흥미로운 시기이며, 임상적 이정표들이 다수 다가오고 있습니다. 현재 남성 대상 2건, 여성 대상 1건의 등록 지향 임상시험이 진행 중입니다. 그 중 첫 번째가 302 연구입니다. 기억하시겠지만, 올해 4월에 6개월간 위약 대조군인 A 파트의 주요 결과를 발표했습니다. 올해 말에는 이 연구의 장기 연장 데이터도 확보할 예정입니다. 304 연구는 남성형 탈모에 대한 확인 시험입니다. 우리는 2월에 이 연구가 완전히 등록되었으며 올해 하반기에 위약 대조 6개월 데이터를 기대한다고 발표했습니다. 마지막으로, 미국에서 여성형 탈모에 대한 경구 치료제로는 최초의 등록 지향 2/3상 연구인 306 연구가 완전히 등록되었음을 방금 발표했으며, 2027년 상반기에 주요 결과를 기대하고 있습니다.

많은 분들이 올해 말에 결과가 나올 때 우리가 무엇을 알아내려고 하는지 궁금해하실 것 같습니다. 304 연구에는 세 가지 목표가 있습니다. 첫째, 남성형 탈모에 대한 효능을 확인하는 증거를 제공하는 것입니다. 이는 302 연구에서 입증된 결과를 재현하려는 연구로, 두 연구가 함께 남성형 탈모에 대한 상당한 효능 증거를 형성할 수 있도록 하는 것입니다. 우리는 6개월 시점에서 각 용량군별로 300건 이상의 노출을 확보하여 남성의 안전성 데이터베이스 규모를 두 배로 늘리는 것을 목표로 합니다. 확인 연구에서 겹치지 않는 장소에서 상업적으로 실행 가능한 목표 프로파일의 재현성을 입증하는 것을 목표로 합니다. 302 연구 B 파트는 다른 목적을 가지고 있습니다. 이것은 장기 연장 연구입니다.

이 프로토콜에 익숙하지 않은 분들을 위해 설명드리면, 이 연구에서는 원래 활성군으로 무작위 배정된 환자들이 원래 배정된 용량군의 활성 치료를 계속 받습니다. 위약군에 있던 환자들은 활성 치료로 전환됩니다. 모든 환자가 이 연구에서 약물을 투여받습니다. 그 결과, 우리가 확인하고자 하는 몇 가지 사항이 있습니다. 가장 중요한 것은 이 약물의 만성 투여 안전성을 특성화하는 것입니다. 여러분도 상상하시겠지만, 계획대로 진행된다면 수백만 명이 이 약물을 수년간 복용하는 것이 목표입니다.

1년간의 안전성 데이터 확보는 만성 투여 안전성을 특성화하는 데 도움이 됩니다. 중요한 점은, 이 약물의 작용 기전상 미녹시딜의 최대 혈관 확장 효과가 투여 후 1주 이내에 나타나기 때문에 6개월 치료 후에 새로운 안전성 신호가 나타날 것으로 예상하지 않는다는 것입니다. 안전성 특성화 외에도 이 연구에서 추가적인 효능 데이터를 확보할 것입니다. 여기에는 12개월 효능 데이터가 포함되며, 1년간 이 약물을 복용한 환자에서 임상적으로 유의한 이점이 유지되는 프로파일을 입증할 계획입니다. 또한, 위약군 환자들이 활성 치료를 받았을 때 어떤 반응을 보이는지도 평가할 계획입니다.

올해가 진행됨에 따라 많은 기대가 모이고 있으며, 이러한 기대에 힘입어 남성과 여성형 탈모 시장 기회에 대해 알려드릴 수 있기를 고대하고 있습니다. 마크에게 말씀을 넘기겠습니다.

네, 감사합니다, 리드. 여러분, 안녕하세요. 리드가 언급했듯이, 우리는 지난 몇 달간 패턴 탈모 시장의 역학과 VDPHL01 3상 임상시험 결과에 대한 반응을 조사하는 등 많은 시장 조사를 진행해 왔습니다. 조사를 할수록 결과에 대해 더 큰 기대를 갖게 되고, 기회에 대해 더욱 낙관적으로 변하고 있습니다. 오늘은 남성 시장과 여성 시장 양쪽에서 조사한 일부 결과를 공유하고자 합니다. 리드가 말씀하셨듯이, 이 시장은 매우 거대합니다. 미국 내에만도 패턴 탈모 환자가 8,000만 명에 달하며, 이 중 남성이 5,000만 명, 여성이 3,000만 명입니다.

이 중 2,000만 명 이상은 이미 패턴 탈모를 치료 중이거나 치료를 적극적으로 찾는 디지털 행동을 보이고 있습니다. 이 2,000만 명은 제가 곧 공유할 시장 조사 결과를 바탕으로 VDPHL01 출시 시 가장 높은 도입 가능성을 가진 집단이라고 믿고 있습니다. 이 2,000만 명을 세 가지 그룹으로 나누어 설명드리겠습니다. 발표 후반부에 시장 조사를 논의할 때 이 세 그룹을 기억해 주시기 바랍니다. 이 2,000만 명 중 약 300만 명은 현재 처방약 치료를 받고 있습니다. 이는 저용량 경구 미녹시딜의 비허가 사용이거나 피나스테리드 또는 두타스테리드입니다. 또 다른 1,000만 명은 일반의약품으로 치료 중입니다.

그중 절반인 500만 명은 로게인 또는 미녹시딜 제네릭 국소제를 사용하고 있습니다. 또 200만 명은 Nutrafol이라는 보충제를, 나머지 300만 명은 다양한 세럼, 샴푸 등 일반의약품으로 패턴 탈모를 치료하고 있습니다. 그리고 현재 치료는 하지 않지만 적극적으로 치료를 찾고 있는 700만 명도 확인했습니다. 우리는 미국 가구의 95%에 접근할 수 있는 디지털 회사 Vii와 협력했습니다. 그들은 소비자의 디지털 발자국을 평가하며, 온라인 구매 활동, 구글 검색, 웹사이트 방문 등을 살펴봅니다. 이들은 적극적으로 새로운 치료법을 찾고 있거나 치료에 들어가려는 소비자와 단순히 웹에서 정보를 수동적으로 찾는 소비자를 신뢰성 있게 구분할 수 있습니다.