리겔 파마슈티컬스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

돈, 환영합니다. 감사합니다. 오늘 아침에는 일어서서 발표하겠습니다.

올해 저희를 콘퍼런스에 초대해 주신 에이치씨 웨인라이트와 리겔에 관심을 가져주신 모든 분들께 감사드립니다. 오늘 발표를 시작하면서, 먼저 미래예측진술을 포함하고 있다는 점을 말씀드립니다. 저희의 전체 증권거래위원회 보고서와 회사 소개 자료 전문은 리겔닷컴에서 확인하실 수 있으니 참고해 주시기 바랍니다. 오늘은 상당히 빠르게 진행하겠습니다. 다시 한번 이 자료를 살펴보시길 권해드립니다. 리겔에는 좋은 소식이 많이 있기 때문입니다. 리겔에 대해 말씀드리면, 저희는 지금까지 상당 기간 혁신적 성장 전략에 대해 이야기해 왔습니다. 크게 네 가지 요소로 구성되어 있으며, 이 요소들은 모두 서로 유기적으로 작용합니다.

우선 상업 사업을 성장시키고 있습니다. 제가 잠시 후 좀 더 자세히 설명드릴 베판누 거래 이전에는 상업 제품이 세 가지 있었습니다. 상업 제품은 양호한 성장세를 보였고, 제가 설명드릴 사업의 나머지 부분을 뒷받침하는 기반이 되었습니다. 저희는 라이선스 인 및 사업개발 거래에 대한 목표를 갖고 있었고, 지금도 그러한 목표를 유지하고 있습니다. 베판누는 그 여정에서 저희에게 중요한 진전입니다. 개발 파이프라인을 진전시키는 것입니다. 탄탄한 파이프라인의 핵심 기반은 저위험 골수형성이상증후군을 대상으로 제가 설명드릴 R289 IRAK1/4 프로그램이며, 이 외에도 추가적인 기회가 있습니다. 그리고 재무 규율입니다. 이 모든 것을 아우르는 재무 구조를 바탕으로 저희는 지난 8개 분기 동안 매 분기 수익을 기록했습니다. 이익을 통해 현금도 창출해 왔습니다. 저희는 자체 보유 현금으로 베판누의 선급금 7천만 달러를 지급할 수 있었습니다. 따라서 매우 탄탄한 재무 기반을 갖추고 있습니다.

지난 분기의 가장 큰 소식은 베판누 거래였습니다. 거래는 6월 중순에 종결되었고, 약 60일 후인 8월 13일경 베판누의 출시를 발표했습니다. 이제 출시 후 약 한 달이 지났고 본격적인 출시 단계에 들어섰습니다. 따라서 리겔에 매우 고무적인 소식입니다. 이러한 혁신적 성장 전략과 가속화된 성장입니다. 올해 초 저희는 2020년 리겔이 제한적인 파이프라인을 보유한 단일 제품 회사였음을 보여주는 자료를 제시했습니다. 2025년 말에는 세 개의 제품과 R289를 포함한 고무적인 파이프라인을 갖추고, 재무 기반도 매우 안정적인 회사가 될 것입니다. 그리고 2030년대를 내다보면 진정한 혁신적 성장 기회를 확인하게 될 것입니다. 이 가운데 하나는 적어도 부분적으로 실행에 옮겼으며, 베판누를 상업 포트폴리오에 추가한 것이 바로 그것입니다. 또한 제가 설명드릴 R289 프로그램도 보유하고 있는데, 이는 저희가 매우 기대하고 있는 진정으로 거대한 시장 기회입니다.

여기에 재무적 강점까지 뒷받침되고 있습니다. 2분기에 상업 사업을 성장시키면서 순매출은 전년 동기 대비 14% 증가한 6,700만 달러를 기록했습니다. 베판누를 제외한 기존 사업, 즉 저희의 역사적인 기반 사업은 매우 양호한 실적을 보이고 있습니다. 여기에 베판누가 크게 기여하고 있습니다. 글로벌 관점에서 타발리스와 레즐리디아 모두와 관련해 훌륭한 협력 파트너를 확보하고 있습니다. 타발리스의 경우 그리폴스, 기세이, 메디슨과 협력하고 있으며, 이들이 2분기에 실질적으로 기여해 협력 매출 1,170만 달러를 창출했습니다. 중남미 지역의 파트너인 나이트는 제품 공급을 위해 큰 진전을 이루고 있으며, 레즐리디아와 관련된 파트너인 일본·아시아 지역의 기세이와 닥터 레디스, 그리고 중남미 및 기타 지역의 닥터 레디스 역시 미국 외 지역의 환자들에게 레즐리디아를 공급하기 위해 큰 진전을 이루고 있습니다.

라이선싱 및 사업 개발이라는 두 번째 요소에서 베판누는 다음 성장 단계의 진정한 기반이 되고 있습니다. 베판누는 최소 한 차례의 내분비 요법 이후 발생한 에스트로겐 수용체 양성, 허투 음성, 에스트로겐 수용체 변이 진행성 또는 전이성 유방암에 적응증을 보유하고 있습니다. 따라서 이 라벨과 시장 기회에 대해서는 여기서 설명드리겠지만, 상당한 시장 기회가 있습니다. 이는 저희 포트폴리오를 혁신적으로 변화시킬 잠재력을 실제로 갖고 있습니다. 이는 새로운 계열의 표적 치료제인 최초이자 유일하게 승인된 프로탁입니다. 이는 근본적으로 매우 중요한 요소입니다. 이 신약의 새롭고 독특한 작용 기전과 이것이 시장의 다른 치료제와 어떻게 차별화되는지 설명드리겠습니다. 저희의 영업팀, 의학팀, 시장 접근성 팀, 그리고 조직 전체에 걸쳐 일반관리 기능을 담당하는 팀들까지, 모든 조직이 이러한 자산을 활용하고 베판누의 성공적인 출시를 이끌 수 있는 매우 유리한 위치에 있습니다.

저희가 말씀드린 것처럼, 이는 저희 포트폴리오에서 가장 큰 자산이 될 수 있습니다. 저희는 이것이 상업 사업의 진정한 성장 동력이 될 것으로 생각합니다. 베판누가 다른 치료제와 차별화되는 핵심은 이것이 프로탁이라는 점입니다. 이는 단백질 분해 표적 키메라입니다. 이중기능성 설계를 갖추고 있습니다. 이 독특한 구조는 시장에서 차별화하고자 할 때 중요합니다. 프로탁 분자의 한쪽 끝은 에스트로겐 수용체에 결합합니다. 다른 쪽 끝은 E3 리가아제 복합체를 표적으로 삼아 유비퀴틴 단백질을 끌어들이고, 이렇게 표지된 단백질은 프로테아좀에 의해 인식되어 분해됩니다. 이는 세포의 자연적인 노폐물 제거 시스템이라고 할 수 있습니다. 베판누의 독특한 점은 일시적으로 결합한다는 것입니다. 따라서 베판누 분자 하나가 여러 개의 에스트로겐 수용체를 분해할 수 있으며, 이러한 촉매적 과정이 중요한 차별화 요소입니다. 충족되지 않은 의료 수요가 상당히 큽니다. 미국에는 전이성 유방암 환자가 약 17만 명 있으며, 대부분 여성입니다.

가장 큰 환자군은 에스트로겐 수용체 양성 및 HER2 음성 환자로, 전체 환자의 약 70%를 차지합니다. 이 환자들을 위한 표준 치료는 내분비 요법과 CDK4/6 억제제입니다. 저희는 이 환자들의 약 40%에서 ESR1 변이가 발생할 것으로 추정합니다. 이 환자들 중 약 60%는 유전자 검사를 통해 확인되고 치료받을 것으로 생각합니다. 이 가운데 베판누가 적응증을 갖는 2차 및 3차 치료 단계의 환자는 약 2만 명입니다. 따라서 시장 기회는 매우 크며, 저희는 10억 달러를 넘어설 것으로 추정하고 있습니다. 하지만 10억 달러를 훨씬 웃돌 수도 있다고 생각합니다. 전이성 유방암 환자들에게는 중요한 의료적 필요가 있으며, 베판누는 이러한 치료 패러다임에 매우 잘 부합합니다. 이 시장은 역동적이므로, 저희는 앞서 설명드린 이 큰 시장 기회에 진입하고 있습니다.

여기 파란색으로 표시된 부분에서 보시듯이, 의사들은 새로운 치료 옵션으로 빠르게 전환했습니다. 의사들은 경구용 SERD를 채택했습니다. 왼쪽의 2차 치료 단계를 보시면, 현재 대다수의 환자가 경구용 SERD를 투여받고 있으며, 3차 치료 단계에서도 약 30%의 환자가 경구용 SERD를 투여받고 있습니다. 이는 여전히 화학요법 사용이 상당하다는 의미로, 2차 치료 단계에서는 약 25%, 3차 치료 단계에서는 60% 이상을 차지합니다. 따라서 유방암의 이 세그먼트에 베판누와 같은 치료제를 도입해 지속적으로 치료를 발전시킬 수 있는 기회가 매우 큽니다. 환자의 약 80%가 지역사회 의료기관에서 진료받는다는 점을 주목할 필요가 있습니다. 따라서 지역사회 의료기관의 의사들을 담당하는 40명의 전담 현장 영업 담당자를 보유한 저희의 영업 조직과 매우 잘 부합합니다. 이들은 이미 해당 업무를 수행하고 있으며, 해당 의사들과 접점을 확보하고 있습니다.

또한 대학병원을 담당하는 영업 담당자도 약 10명 보유하고 있습니다. 따라서 전이성 유방암은 현재의 영업 조직뿐만 아니라 의학부와 회사의 나머지 조직에도 매우 잘 부합하며, 저희는 이러한 조직을 매우 효과적으로 활용할 수 있을 것입니다. 베판누는 유방암의 이 세그먼트에서 시장을 선도하는 치료제가 될 잠재력을 충분히 갖고 있습니다. 유효성 측면에서는 3상 베리탁-2 임상시험에서 풀베스트란트와 비교해 무진행 생존기간 중앙값이 개선된 것을 확인했습니다. 풀베스트란트 투여군의 2.1개월에서 베판누 투여군은 최대 5개월로 개선되었습니다. 이는 2.4배 증가한 것으로, 2.9개월의 개선입니다. 환자들에게 매우 의미 있는 결과입니다. 객관적 반응률과 임상적 유익률도 개선된 것을 확인했습니다.

내약성 측면에서는 베리탁-2 임상시험의 책임연구자인 에리카 해밀턴 박사가 최근 저희와 진행한 컨퍼런스콜에서 베판누의 내약성과 이점, 그리고 강력한 내약성 프로파일을 특히 강조했습니다. 위장관 관련 이상반응의 발생률과 중증도가 낮았으며, 치료 중단율과 용량 감량률이 각각 3%와 2%에 그쳤다는 점은 이 약물이 내약성이 매우 우수하다는 것을 의미합니다. 임상시험 측면에서 베리탁-2 임상시험은 실제 진료 환경을 반영한 환자군을 대상으로 했다는 점을 주목할 필요가 있습니다. 환자의 100%가 내분비요법과 CDK4/6 억제제를 모두 투여받은 환자였습니다. 이러한 모든 근거를 바탕으로 베판누는 미국종합암네트워크 가이드라인에 등재되었습니다.

상업화 측면에서 말씀드렸듯이, 6월 중순 거래가 완료된 시점부터 저희 팀은 이 과정에서 매우 중요한 파트너인 화이자 및 아르비나스와 협력해 기존 유통 채널을 통한 판매까지 준비해 왔습니다. 저희는 핵심 고객과 보험자 커뮤니티를 대상으로 협력하고 소통하기 시작했으며, 보유 자산을 활용했습니다. 베판누닷컴도 운영을 시작했습니다. 영업 인력을 준비하고 교육해 고객들과 소통할 수 있도록 했으며, 리젤 원케어와 같은 환자 지원 서비스도 운영을 시작했습니다. 이 모든 준비는 성공적인 출시를 위한 것이었습니다. 이와 더불어 다양한 자산도 모두 준비해 두었습니다. 거래가 완료되는 시점에 이미 승인된 자산을 확보하고 있었습니다. 상업적으로 이용 가능해지는 시점에는 이용 가능한 자산도 확보하고 있었습니다. 현재 브랜드 캠페인을 준비하고 있으며, 앞으로 몇 달 안에 이러한 자산들을 보시게 될 것입니다.

이제 개발 파이프라인의 진전으로 넘어가겠습니다. 베판누는 매우 중요합니다. 개발 파이프라인 역시 마찬가지로 중요하며, 미래를 내다볼 때 이는 실질적인 변화를 가져올 성장 기회입니다. 저희에게는 혈액학 및 종양학 분야에서 세 가지 잠재적인 확장 영역이 있습니다. 오늘의 핵심 초점은 IRAK1/4 억제제 프로그램의 R289입니다. 현재 재발성·불응성 저위험 골수형성이상증후군을 대상으로 1b상 임상시험을 평가하고 있습니다. 이에 대해서는 오늘 여기서 좀 더 자세히 설명드리겠습니다. 베프데게스트란트 또는 베판누의 관점에서 보면, 화이자와 아르비나스는 아베마시클립, 리보시클립 및 기타 약물과의 다양한 병용 임상시험을 개시했습니다. 환자 등록은 완료되었으며, 현재 해당 연구들을 추적 관찰하고 있습니다. 안전성과 유효성 데이터를 검토하게 되기를 기대하고 있습니다. 그 시점에 리젤은 베프데게스트란트 개발 프로그램과 관련해 다음 단계를 결정할 것입니다. 리젤 주도 임상시험이 될지, 연구자 주도 임상시험이 될지, 아니면 이들을 병행할지 결정하게 됩니다.