베라더믹스 Citigroup’s Biopharma Back to School Summit 2026

저는 리드 월드먼입니다. 베라더믹스의 공동 창립자이자 CEO입니다. 저는 피부과 전문의 자격을 갖추었으며, 회사를 설립하기 전에는 임상 연구에 대부분의 시간을 보냈습니다. 오늘 베라더믹스에서 2026년 하반기에 있을 일에 대해 말씀드리게 되어 매우 기쁩니다. 앞으로의 전망에 관한 내용을 다루는 당사의 공시 슬라이드를 보여드립니다. 여러분도 아시다시피, 우리는 남성형 탈모 또는 안드로겐성 탈모에 대해 이야기하고 있습니다. 남성형 탈모는 가장 흔한 만성 피부과 질환으로, 미국에서 8천만 명이 영향을 받고 있습니다. 그중 5천만 명은 남성이고 3천만 명은 여성이며, 이는 단순한 미용 문제를 넘어섭니다. 매우 개인적이고 심리적으로 깊은 문제이며, 사실상 보편적인 현상입니다. 그럼에도 불구하고 남성용 새로운 경구 치료제가 나온 지 30년이 지났고, 여성형 탈모에 대해 FDA가 승인한 경구 치료제는 아직 없습니다.

저희는 VDPHL01, 최초의 미녹시딜 서방정 제형을 개발 중입니다. 기본 개념은 매우 간단합니다. 미녹시딜은 탈모 치료에 검증된 생물학적 약물이며, 남성과 여성형 탈모 모두에 대해 국소용으로 승인되어 있습니다. 경구용으로도 비공식적으로 사용되고 있지만, 그 약물은 원래 혈압약입니다. 문제는 복용 시 혈압약이 예상대로 작용한다는 점입니다. 혈장 내 농도가 급격히 상승합니다. 대부분은 2시간 이내에 사라집니다. 거의 전부는 4시간 이내에 사라집니다. 베라더믹스에서는 피부과 전문의 도구 중 가장 좋은 도구가 왜 40년 된 혈압약인지, 아무도 다시 검토하지 않은 이유가 무엇인지 질문합니다.

미녹시딜의 약동학을 살펴본 결과, 모발 성장을 유도하는 혈장 농도와 심장에 영향을 미치는 혈장 농도 사이에 10배 차이가 있음을 확인했습니다. 하루 종일 이 두 농도 사이에서 일관되고 지속적인 약물 노출을 제공할 수 있다면, 심장 위험을 최소화하면서 모발 성장을 촉진할 수 있다는 가정을 세웠습니다. 더 많은 미녹시딜을 더 오래 전달할 수 있게 하는 것 외에도, 우리는 미녹시딜을 미녹시딜 설페이트로 생체활성화할 수 있다고 믿습니다. 많은 분들이 잘 모르시지만, 미녹시딜 자체는 모발에 아무런 작용을 하지 않고, 그 설페이트 대사체가 작용합니다. 미녹시딜은 모발의 외부 모근초 내에서 SULT1A1 효소에 의해 설페이트 대사체로 전환됩니다.

이 효소는 용량 제한적이며, 농도 급증 시 포화될 수 있고, 시간 의존적이어서 미녹시딜을 설페이트 대사체로 전환하는 데 시간이 걸립니다. 즉시 방출 혈압약 미녹시딜에서 보이는 농도 급증은 이 효소를 압도하거나 포화시킬 수 있으며, 이러한 급증은 오래 지속되지 않습니다. 반면 하루 종일 일관되고 지속적인 미녹시딜 노출을 제공할 수 있다면, 약물의 생체활성화를 촉진하고 모발 성장을 유도할 수 있습니다. 종합하면, 우리의 목표는 하루 종일 더 많은 미녹시딜을 더 오래 제공하여 모발 성장 한계를 높이고, 내약성을 개선하며 노출량을 증가시키는 것입니다. 이는 심장 영향의 원인이 되는 급증을 완화하여 안전하게 더 많은 미녹시딜을 투여할 수 있다고 믿기 때문입니다.

본 치료는 본질적으로 비호르몬성 치료이므로 발기부전이나 성욕 감소와 같은 부작용은 예상하지 않습니다. 경구 치료제로서, 연구에 따르면 환자와 의사 모두가 선호하는 방식입니다. 마지막으로, 우리는 남성 대상 2상/3상 데이터와 여성 대상 2상 데이터를 다수 확보했으며, 이는 남성형 및 여성형 탈모 모두에서 잠재적으로 최상의 적응증 프로파일을 뒷받침한다고 믿습니다.

구체적으로, 이는 빠른 효과를 보이며 2개월 만에 가시적인 결과가 나타나고, 6개월 치료 후 최대 86%의 환자가 모발 밀도 개선을 보이는 일관된 치료 효과를 가지며, 다른 치료제와 비교해 월등히 강력하고 객관적인 모발 수 변화가 나타나면서도 위약과 유사한 부작용 발생률과 부작용 관련 중단률을 유지하고, 경구 투여의 편리성을 갖추며 남성형과 여성형 탈모 모두에 대해 FDA 최초의 승인 경구 치료제가 될 가능성을 지닌 프로파일입니다. 앞서 언급했듯이, 현재 남성 대상 2건, 여성 대상 1건의 등록 지향 임상시험이 진행 중이며, 각각 곧 데이터가 발표될 예정입니다. 올해 하반기에는 302 파트 B의 장기 연장 데이터가 공개될 것입니다.

확인적 6개월 데이터는 304 연구에서 발표될 것입니다. 내년 상반기에는 여성형 탈모 등록 지향 임상시험인 306 연구의 데이터가 공개될 예정입니다. 우선 올해 말에 발표될 내용부터 말씀드리겠습니다. 앞서 언급했듯이, 남성형 탈모 대상 두 건의 연구가 하반기에 데이터 발표를 앞두고 있습니다. 그 중 첫 번째가 304 연구입니다. 304 연구는 남성형 탈모에서 효능을 확인하는 증거를 제공하기 위한 것입니다. 이 연구는 남성형 탈모에 대한 자산의 최종 위약 대조 효능 데이터를 제공할 예정입니다. 이 연구는 6개월 시점에서 용량별 투여군당 300회 이상의 노출을 확보하기 위해 안전성 데이터베이스의 규모를 두 배로 늘리는 것을 목표로 합니다. 전체적으로, 이는 상업적으로 실행 가능한 프로파일과는 별개로 재현성을 보여주기 위한 것입니다.

반면, 302B 연구는 장기 연장 연구입니다. 이 연장 연구를 수행하는 주요 이유는 만성 투여 시 안전성에 어떤 변화가 있는지 이해하기 위함입니다. 여러분도 상상하실 수 있겠지만, 모든 계획이 순조롭게 진행된다면 수백만 명이 수년간 이 약물을 복용할 것입니다. 이 연구에서는 치료 6개월에서 12개월 사이에 처음 6개월 치료 기간 동안 감지할 수 없었던 안전성 측면의 새로운 신호가 나타나는지 여부를 확인하려고 합니다. 또한, 활성 약물을 복용 중인 환자는 12개월간 계속 복용하며, 위약군 환자는 활성 약물로 전환되어 추가적인 효능 데이터를 확보합니다. 이제 304 연구에 대해 더 자세히 설명드리겠습니다.

다시 말씀드리면, 304 연구는 남성형 탈모에 대한 3상 등록 지향 임상시험으로 44개 기관에서 536명의 피험자를 등록했습니다. 이 기관들은 302 연구에 참여한 기관과 중복되지 않으며, 대상 남성 연령은 18세에서 65세 사이입니다. 연구 설계 관점에서 가장 많이 받는 질문은 이 설계가 302 연구와 얼마나 유사한가 하는 점입니다. 우리는 이 연구가 투여 및 평가(I&E) 관점과 연구 절차 측면에서 상당히 유사하며, 동일한 평가 변수를 사용한다고 보고 있습니다. 다시 말해, 이 연구에서는 302 연구에서와 동일한 질문을 동일한 방식으로 묻고 있습니다.

올해 하반기에는 6개월간 위약 대조 기간인 파트 A의 데이터를 검토할 예정이며, 환자들은 VDPHL01 8.5mg BID, QD 또는 위약군에 무작위 배정되었습니다. 다음 슬라이드에서 공동 주요 효능 평가 변수를 자세히 설명드리겠지만, 이 변수들은 302 연구에서 사용된 것과 동일합니다. 구체적으로는 목표 부위 모발 수와 환자 보고 결과를 평가합니다. 목표 부위 모발 수는 주어진 제곱센티미터 내에서 30마이크론 이상인 모발, 즉 비잔털 모발의 개수를 묻는 방법입니다. 이를 매우 구체적이고 정량적인 방법으로 측정합니다. 우리는 두피에 문신을 하여 매번 동일한 부위를 확인합니다.

모발을 자른 후 해당 부위의 모든 모발을 시각화할 수 있도록 합니다. 우리는 근접 촬영된 표준화된 사진을 촬영합니다. 그 사진은 1997년부터 이 분야에서 모든 승인을 담당해온 공급업체로 전송되며, 이 업체는 세 가지 기능을 수행하는 검증된 디지털 이미지 분석 알고리즘을 보유하고 있습니다. 이 알고리즘은 우리가 정확히 같은 위치에 있는지 확인하거나 모낭을 정렬하는데, 이는 지문이 있듯이 모발에도 고유한 패턴이 있기 때문입니다. 모발의 두께를 측정하여 30마이크론 이상인, 즉 비모모발(non-vellus hairs)을 구분하고 그 모발 수를 계산합니다. 이후 두 명의 사람이 품질 보증 검토를 진행하여 비모모발 수에 대한 최종 집계를 제공합니다. 이 평가 지표에서는 활성 치료군과 위약군 간의 기저선 대비 변화를 살펴봅니다.

두 번째 공동 주요 평가 변수는 환자 보고 결과로, 환자 보고 결과 또는 피험자의 모발 커버리지 변화 평가에서는 피험자가 기저선과 추적 방문 시의 표준화된 사진을 보고 7점 척도로 모발 커버리지를 평가합니다. 척도는 '훨씬 악화됨'에서 '훨씬 개선됨'까지입니다. 피험자가 개선되었거나 훨씬 개선되었다고 평가하면 반응자로 간주하며, 이에 대한 반응자 분석을 수행합니다. 다시 말씀드리면, 304 연구의 목표는 세 가지입니다. 첫째, 302 연구에서 나타난 효능에 대한 확인 증거를 제공하는 것입니다. 둘째, 각 치료군에서 6개월 동안 300건 이상의 노출을 확보하여 안전성 데이터베이스의 규모를 두 배로 늘리는 것입니다.

셋째, 302 연구 시작 전에 제시한 3상 목표 프로필 또는 상업적 실현 가능성 프로필을 재현하는 것입니다. 참고로, 302 연구 시작 전 우리는 환자와 의사를 대상으로 한 견고한 정량적 연구를 바탕으로 상업적으로 실현 가능한 목표 프로필을 제시했습니다. 본질적으로 우리가 테스트한 프로필은 FDA 승인 경구제의 효능 프로필과 유사한 ROGAINE 폼을 기준으로 환자와 의사에게 그들의 의견을 물은 과거 사례에 기반했습니다. 환자와 의사 모두로부터 강한 열의와 각각 사용 및 처방 의향을 확인했습니다.

302 연구에서 이 상업적 실현 가능성 프로필을 독립적으로 재현하는 것은 남성형 탈모에서 이 프로필을 확고히 하는 데 매우 가치가 있다고 믿습니다. 302 연구 이전에는 즉시 방출형 경구 미녹시딜의 비허가 사용 시 안전성이 어떻게 나타나는지 특성화하는 데 도움을 주었습니다. 여기에는 즉시 방출형 경구 미녹시딜의 비허가 사용 안전성 결과를 적극적으로 평가한 몇 안 되는 연구 중 하나에서 데이터를 추출했으며, 이 연구에서는 이 슬라이드 오른쪽에 표시된 6가지 사건이 치료 중 발생률 5% 이상으로 나타났습니다. 이 사건들은 두통, 부종, 다모증, 탈락, 어지러움, 현기증, 실신, 심계항진입니다. 또한 왼쪽에 표시된 비허가 사용 시 나타날 수 있는 더 심각한 위험도 인지하고 있습니다.