리겔 파마슈티컬스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

딘, 부탁드립니다.

감사합니다, 크리스틴. 그리고 올해도 컨퍼런스에 초대해 주셔서 다시 한 번 감사드립니다. 리겔에 관심 가져주셔서 감사합니다. 오늘 이야기를 전하게 되어 매우 기쁩니다. 회사에서 좋은 소식이 많이 있습니다. 시작하기 전에, 오늘 몇 가지 미래 예측성 발언을 할 예정이니 rigel.com의 투자자 사이트와 SEC 제출 자료를 참고해 주시기 바랍니다. 또한 저희의 전체 기업 프레젠테이션 자료도 확인하실 수 있습니다. 오늘 말씀드릴 내용 중 더 많은 정보가 그곳에 있습니다. 리겔의 혁신적 성장 전략에 대해 말씀드리겠습니다. 저희가 이루고 있는 진전에 대해 매우 자랑스럽고 기대가 큽니다. 이 네 가지 전략적 과제는 모두 상호 연관되어 있습니다. 저희는 상업 사업을 성장시키고 있습니다.

오늘 자세히 설명드릴 VEPPANU 출시 전에도 세 가지 상업 제품이 잘 성장하고 있으며, 이는 제가 설명할 나머지 사업의 기반이 되고 있습니다. 저희는 인라이선싱과 사업 개발에 대한 열망을 가지고 있으며, 계속해서 추진 중입니다. 제가 설명할 VEPPANU 거래는 그 이니셔티브에서 중요한 진전의 핵심 부분입니다. 개발 파이프라인을 진전시키는 것도 중요합니다. 저희는 주로 IRAK1/4 프로그램과 낮은 위험도의 MDS에 대한 R289에서 미래에 혁신적 성장을 이룰 기회를 가지고 있으며, 오늘 그 부분도 설명드리겠습니다. 그 외에도 추가적인 기회들이 있습니다. 이 모든 것을 감싸는 것은 재무 건전성 유지입니다. 지난 8분기 동안 저희는 수익성을 유지해 왔습니다. 이러한 수익 덕분에 현금을 창출할 수 있었고, 따라서 오늘 말씀드린 개발 기회와 사업을 지원할 수 있는 재무 기반이 매우 탄탄합니다.

2분기 컨퍼런스 콜 이후 큰 소식은 VEPPANU가 이제 미국에서 이용 가능하다는 점입니다. 우리는 6월 중순에 거래를 마무리했습니다. 8월 13일에 VEPPANU가 출시되었다고 발표했습니다. 그 주 후반부터 환자들이 약물을 받기 시작했습니다. 거래 마감 후 60일 만에 VEPPANU를 시장에 출시한 속도가 매우 자랑스럽습니다. 이는 우리 팀의 노력과 신약 출시 능력 및 경험, 이번이 네 번째 신약 출시인 점, 그리고 상업 조직, MSL 조직, 시장 접근 팀을 효과적이고 효율적으로 활용하는 인프라 덕분입니다. 오늘 이 부분에 대해 더 자세히 말씀드리겠습니다.

연초에 이 슬라이드를 공유했는데, 이는 2020년부터 시작된 리젤의 발전 과정을 보여줍니다. 당시 우리는 단일 제품 회사였고 파이프라인도 제한적이었습니다. 2025년을 마무리하면서 우리는 세 가지 상업 제품을 보유하게 되었습니다. IRAK1/4, R289 프로그램을 낮은 위험도의 MDS에 적용하고 있었습니다. 우리는 수익성을 달성했고, 강력한 현금 보유고를 확보했습니다. 상업 포트폴리오를 성장시키려는 목표가 있었고, 현재는 VEPPANU를 포함해 네 가지 제품을 보유하고 있으며, 변혁적인 파이프라인 개발 기회인 R289 프로그램도 진행 중입니다. 우리는 2030년을 향해 순조롭게 나아가고 있습니다. 다시 한 번 VEPPANU와 IRAK1/4 프로그램이라는 두 가지 핵심 요소에 대해 말씀드리겠습니다. 간단히 2분기 상업 실적을 보면, 순매출이 전년 동기 대비 14% 성장한 810만 달러를 기록했습니다. 상업 포트폴리오 전반에 걸쳐 지속적인 성장이 나타나고 있습니다.

전 세계적으로 훌륭한 협력 파트너들과 글로벌 네트워크를 보유하고 있습니다. 2분기 협력 매출은 1,170만 달러였습니다. 이는 유럽의 그리폴스, 일본의 키세이, 캐나다와 이스라엘의 메디슨과 함께 TAVALISSE의 글로벌 판매에 따른 것입니다. 나이트는 라틴 아메리카에서 우리의 파트너이며, 그곳에서 큰 진전을 이루고 있습니다. REZLIDHIA 측면에서는 키세이와 Dr. Reddy's와 협력하여 REZLIDHIA를 국제적으로도 제공하고 있습니다. 라이선싱 사업 개발, 두 번째 전략적 과제는 바로 VEPPANU가 여기에 해당하며, 우리는 이를 통해 상업 사업을 확장할 것입니다. VEPPANU, 베프데게스트란트는 성인에서 ER-양성, HER2-음성, 에스트로겐 수용체 1 변이 진행성 또는 전이성 질환에 대해 내분비 치료 후에 적응증이 있습니다. 큰 시장 기회에 대해 설명드리겠습니다. 의사들이 이러한 환자 치료를 위해 적극적으로 새로운 치료법을 수용하는 시장입니다.

우리는 6월 계약 체결 이후 이 자산이 사업에 변혁을 가져올 수 있다고 계속 말해왔습니다. 특히, 이것은 최초이자 유일한 FDA 승인 PROTAC이며, PROTAC 작용 기전을 설명드리겠습니다. 이는 경구 SERD 및 기타 치료제와 차별화되는 중요한 요소로, 시장 접근에 핵심적인 차별점입니다. 새로운 작용 기전에 대해 설명드리겠습니다. 출시 관점에서, 우리의 상업 조직뿐만 아니라 MSL, 시장 접근팀, 모든 팀이 출시 준비를 마쳤으며, 이는 매우 중요합니다. 우리는 이 제품이 TAVALISSE보다 더 큰 최대 제품이 될 수 있다고 말씀드렸습니다. 회사에 매우 흥미로운 기회입니다. 앞서 말씀드린 바와 같이, 작용 기전은 제품 차별화에 매우 중요합니다. VEPPANU는 PROTAC, 즉 단백질 분해 표적 키메라입니다.

이것은 이기능성 단백질 분해제로, 이 슬라이드 왼쪽에서 오른쪽으로 이동하면서 분자 오른쪽이 먼저 에스트로겐 수용체에 결합하고, 이어서 E3 리가아제 복합체를 모집하여 유비퀴틴 단백질로 태그를 붙이고, 프로테아좀에 의해 인식되어 분해됩니다. VEPPANU의 독특한 점은 분해 후 분자가 방출되어 다른 에스트로겐 수용체를 유인하며 이 촉매 과정을 계속할 수 있다는 점으로, 단일 분자가 에스트로겐 수용체를 분해한 후 기능을 잃는 다른 메커니즘과 차별화됩니다. 이는 중요한 차이점으로, 우리는 이를 커뮤니티에 적극적으로 교육할 예정입니다. 시장 잠재력 측면에서, 전이성 유방암 환자는 약 17만 명이며 대부분 여성입니다. 이 중 약 70%가 ER-양성, HER2-음성입니다.

이 환자들의 일반적인 치료법은 CDK 4/6 억제제를 포함한 내분비 치료입니다. 우리는 약 40%가 ESR1 변이를 발생시킬 것으로 추정하며, 이는 4만 7천 명에 해당합니다. 그중 약 60%가 진단 및 치료를 받을 것으로 추정되며, 이 중 2차 및 3차 치료군은 약 2만 명입니다. 따라서 우리에게는 큰 시장 기회입니다. 우리는 이를 10억 달러 이상의 시장 기회로 설명합니다. 우리는 이 시장이 10억 달러를 훨씬 넘을 수 있다고 생각합니다. 그래서 이 질환 환자들에게는 물론 리젤에게도 정말 중요한 기회입니다. 시장 동향을 보면 왼쪽에 2차 및 3차 치료가 표시되어 있는데, 이것이 우리가 적응증을 가진 영역입니다. 경구용 SERD가 빠르게 도입되고 있으며, 파란색 선으로 표시되어 있습니다. 의사들은 이 전이성 유방암 환자군을 위한 새로운 치료법에 대해 기대하고 환영하고 있습니다.

왼쪽을 보면 경구용 SERD가 현재 치료의 대부분을 차지하고 있음을 알 수 있습니다. 3차 치료에서는 약 30% 정도입니다. 그리고 2차 및 3차 치료 모두에서 화학요법의 지속적인 사용도 확인할 수 있습니다. 새로운 작용 기전과 치료 패러다임을 도입할 기회가 분명히 있습니다. 또한 중요한 점은 환자의 80%가 지역사회 의료 환경에서 진료를 받고 있으며, 이 환경은 현재 도입 속도가 다소 느리다는 것입니다. 우리 영업팀은 현재 40명의 영업 사원이 지역사회 의사들을 방문하고 있습니다. 학술 센터를 방문하는 현장 영업 사원은 약 10명입니다. 이 팀은 잘 훈련되어 있으며 VEPPANU를 이 시장에 적극적으로 알릴 준비가 되어 있습니다.

우리는 VEPPANU가 이 전이성 유방암 세그먼트에서 선도적인 치료제가 될 수 있다고 믿으며, VEPPANU를 라이선스 인했을 때 매우 기대되었습니다. 효능 측면에서 VERITAC-2 3상 시험에서 VEPPANU는 풀베스트란트와 비교하여 다음과 같은 반응을 보였습니다. 무진행 생존 기간이 2.4배 증가하거나 2.9개월 연장되어 매우 의미 있는 개선을 나타냈습니다. 또한 풀베스트란트와 비교해 객관적 반응률(ORR)과 임상적 이익률도 증가했습니다. 내약성 측면에서 보면, 작용 기전이 차별화되어 있다고 말씀드렸습니다. 또 다른 주요 차별점은 내약성입니다. 거래 발표 당시 VERITAC-2 시험의 책임 연구원인 에리카 해밀턴 박사는 VEPPANU의 낮은 위장관 독성, 중단률 및 용량 감량률이 각각 2%와 3%로 낮다는 점에 대해 언급했습니다.

이 모든 내용은 VERITAC-2 시험에서 확인되었으며, 치료 패러다임에서 중요한 부분이고, 다시 한번 VEPPANU의 차별화된 특징이라고 생각합니다. 실제 임상 적용 관점에서 보면, VERITAC-2 시험에 참여한 환자 100%가 내분비 치료와 CDK4/6 억제제를 모두 병용하여 치료받았습니다. 이는 중요한 특징이며, 모든 증거를 종합해 NCCN이 VEPPANU를 가이드라인에 포함시키기로 결정했습니다. 준비 상태 측면에서도, 다시 말씀드리면, 저희는 6월에 인수를 완료했습니다. 제품 출시 전 60일 동안 그리고 오늘까지 저희 팀은 준비가 완료되어 완전히 배치된 상태입니다. 이제 이것이 저희 상업 및 의료 업무의 주요 초점입니다.

저희는 협력 파트너들과 함께 시작하여, 아르비나스와 화이자를 비롯한 모든 파트너들이 과정 전반에 걸쳐 일치된 방향을 유지하도록 했으며, 유통 채널까지 포함했습니다. 저희는 지식과 인력을 활용해 가장 성공적인 출시를 만들기 위해 노력했습니다. 그 후 출시 첫날부터 주요 고객들과 다시 협력하기 시작했습니다. KOL과 주요 고객, 보험사 커뮤니티 등 다양한 분야와 만나기 시작했습니다. 제품이 출시되었을 때, 인력과 프로세스가 VEPPANU에 대비되어 있었습니다. 그 다음 저희는 광범위하게 역량을 활용했고, 추가 역량도 발휘했습니다. veppanu.com도 준비되어 있었습니다. 영업팀도 교육을 받고 출발할 준비가 되어 있었습니다. 또한 환자 서비스와 다양한 지원 네트워크도 환자와 의사를 지원할 준비가 되어 있었습니다.