아트리움 테라퓨틱스 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

안녕하세요, 야난. 초대해 주셔서 정말 감사합니다. 다시 뵙게 되어 정말 반갑습니다. 만나서 반갑습니다. 정말 좋네요.

네, 물론입니다.

제가 먼저 시작하고, 그다음에 브렌단에게 넘겨 설립 과정에 대해 조금 말씀드리겠습니다. 아트리움은 이제 막 6개월을 넘겼습니다. 우리는 작년 말 아비디티와 노바티스 거래가 성사되면서 아비디티에서 분사하여 설립되었습니다. 우리의 목표와 비전은 심장 질환 환자들의 삶을 획기적으로 개선하기 위해 RNA 치료제를 개척하는 것입니다. 아비디티에서 다룰 수 있었던 RNA 전달 플랫폼을 심장 환자들에게 적용할 수 있는 놀라운 기회입니다. 아트리움이 어떻게 설립되었는지 생각해 보면, 브렌단이 조금 더 설명할 자금 조달과 함께, 무엇보다도 우리가 진행할 수 있는 네 가지 프로그램이 있습니다.

첫 번째 두 가지 프로그램 중 첫 번째는 PRKAG2 증후군 치료제로, 곧 임상에 진입할 예정입니다. 우리는 현재 1상 임상을 시작하기 위해 첫 환자 투여를 준비하는 마지막 단계에 있습니다. 두 번째 프로그램은 포스포람블란 심근병증에 관한 것이며, 그 외에도 유전성 심근병증을 대상으로 하는 두 가지 추가 프로그램이 있습니다. 심장 분야를 생각해 보면, 심혈관 환자들을 위한 치료제가 많이 개발되었지만, 희귀 유전성 심근병증 환자들은 사실상 소외되어 왔으며, 오늘날 대부분의 환자들은 증상 관리에 의존하고 있습니다. 아트리움에게는 이 분야에서 진정한 선구자가 되어 정밀 치료를 환자들에게 제공하고, 실제로 질병의 근본 원인을 겨냥할 수 있는 놀라운 기회입니다.

브렌단입니다. 기꺼이 말씀드리겠습니다. 야난, 아트리움 분사 거래의 동기를 생각해 보면, 아비디티의 포트폴리오는 후기 단계의 신경근육 자산과 초기 단계의 정밀 심장 프로그램을 모두 포함하고 있었습니다.

아트리움 분사를 통해 우리 팀은 정밀 심장 분야에 전적으로 집중할 수 있게 되었고, 분사 시 인수한 일라이 릴리 및 BMS와의 기존 협력도 계속 진행할 수 있게 되었습니다. 캐스가 언급했듯이, PRKAG2 증후군과 PLN 심근병증을 대상으로 하는 주요 프로그램들은 질병의 근본 원인을 치료할 승인된 치료제가 없는 질환들입니다. 우리는 새로운 길을 개척할 것이며, 작은 바이오텍으로서 이 점이 특히 강점입니다.

물론입니다. AOC를 생각할 때, 우리는 트랜스페린 수용체에 대한 단클론 항체를 사용하고 있습니다. 그리고 이를 siRNA와 연결하는 방식을 취하고 있습니다. 이것이 심혈관 분야에 정말 훌륭한 이유는, 오랫동안 심장 내 여러 표적이 있었지만 실제로 접근하기 어려웠기 때문입니다. AOC 플랫폼은 예를 들어 PRKAG2에 대한 siRNA를 심장에 전달할 수 있게 해줍니다. 특히 AOC와 트랜스페린 수용체 덕분에, 심장 내에 트랜스페린 수용체가 매우 풍부합니다. 그 덕분에 우리의 AOC는 심장에 많은 전달력을 가질 수 있습니다.

나중에 1/2상 임상과 투여량에 대해 말씀드릴 때도 보시겠지만, 심장에 훨씬 많이 도달하기 때문에 고용량을 사용할 필요가 없습니다. 심장 자체가 두 가지 측면에서 중요한데, 트랜스페린이 풍부하게 존재합니다. 자연적으로 발현되기 때문에, 우리는 그 자연 생리를 이용해 전달하는 것입니다. 또한, 우리는 질병의 근본 원인을 직접 겨냥하여 siRNA를 효과가 있을 것으로 예상되는 부위에 전달할 수 있습니다.