바이오젠 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

네, 여러분 좋은 아침입니다. 초대해 주셔서 감사합니다, 테런스. 이 자리에 함께하게 되어 기쁩니다. 내부적으로는 ‘뉴 바이오젠’이라는 표현을 쓰는데, 이것이 지금까지의 자본 배분 전략을 사실상 견인해 왔습니다. 과거의 바이오젠은 신경과학에 매우 집중했고, 이른바 문샷형 프로젝트, 극도로 비용이 많이 들고 3상 기간이 긴 프로그램, 다각화는 거의 없었으며, 파이프라인도 사실상 상당히 협소했습니다. 실제로 제가 바이오젠에 처음 왔을 때, 우리가 실제로 접촉하던 의사는 신경과 전문의뿐이었습니다. 하지만 지금은 신경과 전문의뿐 아니라 신장내과 전문의, 이식 신장 전문의, 류마티스내과 전문의, 피부과 전문의, 뇌전증 전문의, 망막 전문의까지 만나는 상업 조직을 구축하고 있습니다. 즉, 회사가 중점적으로 보는 치료 영역이 크게 전환되었습니다. 그 변화의 상당 부분은 사업개발(BD)에서 비롯됐고, 그것은 매우 의도적인 선택이었습니다. 우리는 신경과학이라는 우리의 뿌리를 포기하고 싶지는 않았습니다.

저희는 ALS와 알츠하이머병 분야에서 계속 일하고 있고, 헌팅턴병도 일부 하고 있습니다. MS 분야에서 오랫동안 사업을 해왔기 때문에 MS를 신경과학 비즈니스로 봤지만, 실제로는 MS에서 면역계를 치료하게 되기 때문에 면역학이 저희에게 논리적으로 진출하기 좋은 분야라고 느꼈습니다. 그쪽에서는 훨씬 더 짧고, 결과를 더 명확히 정의할 수 있는 2상 임상시험을 진행할 수 있습니다. 그래서 한편으로는 상업적으로 집중하는 영역을 넓히면서도, 동시에 위험을 그렇게 많이 감수하지 않고 자본도 과도하게 투입하지 않아도 되는 영역을 확보하려고 했습니다. 저희는 휴먼 이뮤놀로지 바이오사이언스(Human Immunology Biosciences) 인수를 통해 이를 추진했고, 그로써 펠자르타맙(felzartamab)을 확보했습니다. 또 아펠리스(Apellis)의 경우 신장 질환과 안과 질환을 이야기하고는 있지만, 이들은 보체 억제제(complement inhibitors)이기 때문에 면역학 영역이기도 합니다. 면역학은 말할 것도 없이 매우 광범위한 분야입니다. 현재 저희는 면역학에서 희귀하고 비교적 규모가 작은 적응증에 거의 집중하고 있습니다.

하지만 오늘 기준으로 배분 측면에서 말씀드리자면, 현재 바이오젠은 매우 좋은 포지셔닝을 갖추고 있다고 생각합니다. 다음 분기부터 빠르면 바로 결과가 나오기 시작할 3상 임상시험이 10개 있습니다. 이는 5개 분자로 8개 적응증, 즉 8개의 제품 출시로 이어질 수 있습니다. 그리고 아펠리스와 관련해서는 저희 매출 성장에 실질적인 변곡점을 만들 잠재력이 있다고 생각합니다. 그래서 자본 배분을 보면, 저희는 전반적으로 초기 단계 개발에 더 집중하고 있습니다. 저희는 현재 보유하고 있는 것만으로도 이 사업을 성장시킬 수 있다고 보고 있습니다. 다만 이 사업의 특성상 제품을 출시하는 그날부터 후속 제품 개발을 시작해야 하고, 저희가 실제로 하고 있는 일이 바로 그것입니다. 그래서 전임상, 1상, 2상 자산이 될 것입니다.

네. 알겠습니다. 그 시기가 인수를 가장 자본 효율적으로 할 수 있는 시기이기도 하죠.

네, 그렇습니다. 특히 면역학에서는 기저 질환 생물학이 꽤 잘 규명된 자산들이 많이 나오고 있어서, 이 중 일부 영역은 경쟁이 매우 치열합니다. 동시에 중국이 들어오고 있어서, 이른바 초기 단계 자산의 공급이 크게 확대됐습니다.

알츠하이머에는 다소 역설적인 측면이 있습니다. 한편으로는 미충족 수요가 있는 환자 집단이 매우 큰데도, 다른 한편으로는 시장 채택 속도가 많은 분들의 예상보다 더딘 편입니다. 그 이유 중 일부는 신경과 진료 현장에서 일어나야 했던 변화의 규모가 워낙 컸기 때문입니다. 이 치료는 팀 기반 접근을 요구하는데, 신경과 전문의들은 그동안 사실 이런 방식이 크게 필요하지 않았습니다. PET 스캔과 MRI, 주입(인퓨전) 베드(병상)를 마련하고, 인지 평가도 진행해야 합니다. 인력을 늘려야 했고, 그런데 인력을 늘리기 전에 과연 그에 대한 보상이 충분히 이뤄질지가 관건이었습니다. 그리고 주입 치료와 관련해서는, 여러 의사들이 어떤 환자를 치료에 올릴지 매우 신중하게 선별하고 있는 것으로 보입니다. 환자 본인이 2주 또는 4주마다 주입 센터까지 직접 올 수 있을 만큼 상태가 충분히 견고한지,

아니면 이를 위해 정기적으로 일을 쉬고 동행해 줄 수 있는 보호자가 있는지 등을 보는 것이죠. 그래서 저희가 특히 집중해 온 것 중 하나가, 이 진료 경로를 어떻게 단순화하느냐입니다. 저희는 그 부분에서 많은 진전을 이뤘다고 생각하고, 이제는 LEQEMBI 매출에서 전환점이 나타날 가능성이 있다고 봅니다. 시장점유율 측면뿐 아니라 전체 시장 성장 측면에서도요. 그 이유는, 우선 PET 스캔을 없애기 위해 노력해 왔기 때문입니다. 이제는 혈액 기반 진단이 나와 있기 때문이죠. 신경과 전문의들은 스캔을 선호합니다. 뇌 안에서 무슨 일이 일어나고 있는지 실제로 파악해 볼 수 있는 거의 유일한 순간이기 때문입니다. 하지만 PET 스캔은 비용이 5,000달러입니다. 혈액 기반 진단은 130달러 미만입니다. 그리고 다음으로 하고 있는 일은, 그 혈액 기반 진단을 활용해 내원 환자들을 더 잘 트리아지(우선분류)하는 것입니다.

신경과 진료 예약을 잡는 것 자체가 매우 어렵고, 초기에는 너무 많은 사람들이 사실 적격이 아니었습니다. 질환이 너무 진행된 상태였기 때문입니다. 지금 저희가 보고 있는 것은 1차 진료(Primary Care) 환경에서 혈액 기반 진단의 활용이 상당히 늘고 있다는 점입니다. 그래서 (표현을 빌리자면) 적격 환자가 실제로 유입되는 비율, 즉 ‘수율’이 50%에서 70%로 올라갔습니다. 그리고 마지막 단계는 사실상 피하주사 제형의 승인입니다. 유지요법 적응증으로는 작년에 확보했고, 올해는 유도요법(Induction)으로도 확보했습니다. 이는 진료 경로 측면뿐 아니라 경쟁력 측면에서도 중요합니다. 제 생각에 릴리의 핵심 주장은 2주마다가 아니라 한 달에 한 번 정맥주사로 투여한다는 점이었습니다. 그런데 피하주사 제형이 나오면 그런 차별점은 사라지고, 릴리는 도나네맙에 대해 피하주사 제형이 없습니다.

그리고 물론 이제 피하주사로 전환한다는 것은 파트 B에서 파트 D로 옮겨간다는 의미입니다. 그래서 플랜들과의 협상이 진행 중이며, 어떤 급여든 1월 1일부터 적용 대상이 됩니다. 따라서 파트 D 급여가 확보되기 전까지는 피하주사 제형의 채택이 의미 있게 늘어나는 모습은 사실상 보기 어려울 것입니다.