제이드 바이오사이언스 Study update

말씀해 주십시오. 감사합니다. 여러분, 안녕하십니까.

환자들의 삶을 바꾸고 질병의 진행을 변화시키는 자가면역 치료제를 제공한다는 사명을 향해 나아가는 가운데, 제이드 바이오사이언스가 파이프라인 전반에서 지속적으로 진전을 이루고 있으며 주요 프로그램을 뒷받침하는 강력한 운영 모멘텀을 보이고 있어 매우 고무적입니다. 오늘은 최근 공개한 파이프라인의 세 번째 프로그램인 JADE301을 자세히 소개해 드리게 되어 기쁩니다. 2페이지로 넘어가겠습니다. 오늘 논의에는 미래예측진술이 포함된다는 점을 말씀드립니다. 여기에는 제이드의 개발 계획과 후보 제품, 현금 보유액으로 운영을 지속할 수 있는 기간에 관한 진술이 포함됩니다. 이러한 진술은 미래의 사건을 다루며 여러 위험과 불확실성의 영향을 받기 때문에 실제 결과는 미래예측진술에 제시된 내용과 상당히 달라질 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에 대한 자세한 내용은 미국 증권거래위원회에 제출한 당사의 자료를 검토해 주십시오. 추가 정보와 면책 고지는 회사 웹사이트 jadebiosciences.com에서도 확인해 주시기 바랍니다.

3페이지로 넘어가겠습니다. JADE301에 대한 논의를 시작하기에 앞서 당사 파이프라인을 간략히 소개해 드리겠습니다. 당사의 선도 프로그램은 선택적 APRIL 억제제인 JADE101로, 대부분의 환자에게 말기 신장 질환을 유발하는 만성 자가면역 질환인 면역글로불린A 신병증(IgAN) 치료를 위해 현재 임상 2상 개발 단계에 있습니다. JADE101은 반감기를 연장한 초고친화성 단클론항체로, 계열 내 최고 수준의 효능을 보이고 단 한 번의 피하 주사로 12주마다 편리하게 유지 투여할 가능성이 있습니다. 올해 초 긍정적인 임상 1상 중간 데이터 결과를 확인한 후, 환자에게 가치를 제공하고 대규모 IgAN 시장에서 상당한 점유율을 확보할 수 있는 JADE101의 잠재력에 대한 기대가 더욱 커졌습니다.

JADE101의 임상 2상 중간 데이터를 2027년에 발표할 것으로 예상하며, FDA와의 조율을 전제로 2027년 상반기에 JADE101의 허가 등록 임상 3상 시험을 시작할 계획입니다. 다음 파이프라인은 BAFF-R, 즉 B세포 활성화 인자 수용체를 표적으로 하는 반감기 연장·탈푸코실화 단클론항체 JADE201입니다. 최근 류마티스 관절염 환자를 대상으로 JADE201을 평가하는 최초 인체 대상 임상시험을 시작했으며, 이 시험의 중간 데이터는 2027년에 확인할 수 있을 것으로 예상합니다. 이제 오늘 통화의 핵심 주제인 JADE301을 말씀드리겠습니다. JADE301은 피부근염 치료제로 개발 중인, 동종 계열 최고 수준을 목표로 하는 반감기 연장 항인터페론 베타 단클론항체입니다. 슬라이드 4로 넘어가겠습니다. 오늘 앞서 JADE301의 새로운 전임상 데이터가 올해 유럽피부과학회(EADV) 학술대회에서 발표된다고 알려드렸습니다. 피부근염(DM)은 통증을 동반하는 염증성 피부 질환과 진행성 근력 약화를 특징으로 하는 희귀하고 만성적이며 환자의 삶을 크게 저해하는 자가면역질환입니다.

최근 치료법이 발전했지만, 미국에만 약 5만 명의 환자가 있어 여전히 큰 미충족 수요가 존재합니다. 오늘 설명드리겠지만, 인터페론 베타는 DM의 주요 상위 단계 유발 인자이며, 선택적 억제가 피부와 근육 질환 모두에서 의미 있는 효과를 보임으로써 임상적으로 검증된 치료 표적입니다. JADE301은 이 기전을 최적화하도록 설계되었으며, 높은 결합 친화도와 강화된 효능, YTE 매개 반감기 연장을 결합해 투여 간격이 긴 피하 투여를 가능하게 하는 것을 목표로 합니다. 전임상 연구에서 JADE301은 다주키바트 대조군보다 높은 효능과 연장된 반감기를 비인간 영장류에서 입증했습니다. 다주키바트는 현재 DM 치료제로 임상 3상 개발이 진행 중인 1세대 인터페론 베타 억제제입니다. 이러한 결과는 JADE301이 동종 계열 최고 수준의 항인터페론 베타 치료제가 될 잠재력을 뒷받침한다고 생각합니다. 2026년 4분기에 건강한 자원자를 대상으로 한 임상 1상 시험을 시작할 것으로 예상하며, 초기 데이터는 2027년 하반기에 확인할 수 있을 것으로 기대합니다.

오늘 피츠버그대학교 의과대학 교수이자 관절염·자가면역센터 의료책임자이며, 임상면역학·류마티스학 분과에서 근무하고 계신 로힛 아가르왈 박사님을 모시게 되어 기쁩니다. 환자를 진료하는 의사이자 임상시험 연구자인 아가르왈 박사님께서 피부근염과 환자 및 치료 부담, 변화하는 치료 패러다임, 인터페론 베타 표적화의 생물학적 근거에 대한 견해를 말씀해 주실 예정입니다. 이어서 제이드의 연구개발 부문 사장인 앤드루 킹 박사님께서 JADE301의 차별화된 특성을 소개하고, EADV에서 발표될 전임상 데이터를 살펴본 뒤 후보물질의 개발 계획을 개괄해 주실 예정입니다. 아가르왈 박사님께 발언을 넘기기 전에 슬라이드 5에서 현재 및 새롭게 부상하는 DM 치료 환경을 먼저 살펴보겠습니다. 이는 작용 기전과 피하 투여 방식에 기반한 JADE301의 잠재적인 질환 내 최고 수준 프로파일에 대한 저희의 확신을 뒷받침합니다.

표에 제시된 데이터를 이해하시기 쉽도록 말씀드리면, DM은 피부와 근육에 증상이 나타나기 때문에 주로 두 가지 평가변수를 통해 치료 효과를 측정합니다. 총 개선 점수(TIS)는 주로 근력 약화와 근육 손상의 개선 정도를 측정합니다. 피부근염 피부질환 범위 및 중증도 지수(CDASI)는 주로 피부 증상의 중증도를 측정합니다. 표에는 추가적인 맥락을 제공하기 위해 각 치료제의 12주 차 결과와 현재까지 발표된 가장 장기 추적 데이터를 포함했습니다. DM의 현재 표준 치료는 환자에게 상당한 부담을 줍니다. 부작용이 클 수 있는 스테로이드에 크게 의존하면서도 잔존 질병 활성은 남기 때문입니다. 주목할 점은 효능, 안전성, 편의성의 관점에서 볼 때 현재 승인되었거나 개발 중인 각 치료제에 상당한 상충 관계가 있다는 것입니다. IVIG는 이 적응증에 대해 승인되어 있지만, 며칠에 걸쳐 정맥주사를 맞아야 하며 혈전증 및 신장 관련 위험이 따릅니다.

최근 승인된 브레포시티닙은 중요한 진전입니다. 그러나 TYK2 JAK 억제제인 만큼 중증 감염 위험, 사망률 증가, 악성 종양, 주요 심혈관계 사건(MACE) 및 혈전증에 대한 블랙박스 안전성 경고가 있습니다. 또한 피부와 근육 결과 모두에서 추가로 개선할 여지가 크다고 생각합니다. 주 1회 피하 투여하는 아니프로루맙은 IFNAR 수용체를 차단해 인터페론 알파와 베타를 모두 포함하는 인터페론 경로를 더 광범위하게 억제하며, 바이러스 감염 및 재활성화 위험을 높일 가능성이 있습니다. 역시 주 1회 피하 투여하는 5mL 제형의 에프가티지모드는 FcRn을 길항하는 방식으로 작용하므로, 피부와 근육 질환 모두에 관여하는 인터페론 베타 유발 기저 생물학적 기전을 해결하지 못할 수 있습니다.

마지막으로 여기서 보시는 것처럼, 선택적 인터페론 베타 억제제인 다주키바트는 근육에서 뚜렷한 개선을 보였고 지금까지 이 질환에서 가장 강력한 피부 개선 효과를 나타냈습니다. 이는 인터페론 베타가 상위 단계의 표적임을 뒷받침합니다. 그러나 다주키바트는 피하 생체이용률이 낮아 4주마다 정맥주사로 투여됩니다. 현재 개발 분야 전반을 살펴보면, 가장 중요한 특성을 모두 갖춘 치료제는 없습니다. 즉, 질환의 피부 및 근육 증상 모두에 대한 효능, 양호한 안전성 프로파일, 그리고 치료 부담을 최소화할 수 있는 편리한 투여 방식입니다. 선택적 인터페론 베타 중화와 피하 투여를 결합해, JADE301을 통해 질병 활성도 측면에서 최상의 임상적 효능을 보이고 내약성이 우수하며 투여가 편리한 치료제를 제공하는 것이 저희의 목표입니다. 이제 아가르왈 박사님께서 피부근염과 인터페론 베타를 선택적으로 표적하는 생물학적 근거에 대해 자세히 설명해 주시도록 통화를 넘기겠습니다.

감사합니다, 톰. 여러분, 좋은 아침입니다. 7번 슬라이드로 넘어가겠습니다. 피부근염은 미국 성인 약 5만 명에게 영향을 미치는 중증의 쇠약성 자가면역 질환입니다. 피부의 통증성 질환과 점진적인 근위부 근력 약화로 인한 기능 장애를 특징으로 하는 복합적인 다기관 질환입니다. 안타깝게도 이 질환 분야에서 환자의 최대 80%는 지속적인 관해에 도달하지 못합니다. 대신 만성적인 통증성 질환을 겪으며 일상생활에 큰 지장을 받습니다. 이는 더 효과적이고 내약성이 우수하며 지속 효과가 있는 치료 옵션의 필요성을 보여줍니다. 환자가 겪는 부담은 매우 큽니다. 근육 질환은 걷기, 계단 오르기, 몸 굽히기, 물건 들기 등 기본적인 일상 활동을 어렵게 할 수 있습니다. 한편 통증성 피부 질환과 심한 가려움은 수면과 삶의 질을 저해할 수 있습니다. 피부근염은 폐와 심혈관계를 포함한 다른 장기에도 영향을 미칠 수 있습니다.

피부근염 환자의 치료 목표는 피부와 근육 질환의 활성도를 낮추고, 근력과 일상 기능을 보존하며, 만성적인 치료 부담을 줄이는 것입니다. 슬라이드 8로 넘어가겠습니다. 톰이 설명한 것처럼 정맥 면역글로불린과 최근 승인된 브레포시티닙을 비롯한 치료제가 도입되면서 피부근염 환자의 치료 선택지가 확대되었습니다. 그러나 의사의 관점에서 치료를 결정할 때는 여전히 효능과 안전성, 스테로이드 부담, 그리고 투여 편의성을 균형 있게 고려해야 합니다. 모든 환자에게 이상적인 단일 치료제는 없으며, 질병의 양상과 장기 침범 여부, 환자별 요인을 바탕으로 치료를 개별화해야 하는 경우가 많습니다. 그 결과 많은 환자가 만성적으로 질환을 관리하기 위해 코르티코스테로이드와 추가적인 면역억제제를 계속 필요로 합니다. 이러한 진전에도 불구하고 잔여 질병 부담은 상당합니다. 많은 환자가 계속해서 증상과 질병 악화, 치료 관련 부담을 겪고 있으며, 이는 환자에게 추가적인 치료 선택지가 필요하다는 점을 보여줍니다.

궁극적으로 의사들은 안전성 우려와 스테로이드 노출, 치료 부담을 최소화하면서 피부와 근육 질환을 모두 지속적으로 조절할 수 있는 치료제를 기대합니다. 슬라이드 9로 넘어가겠습니다. 피부근염의 주요 생물학적 특징 중 하나는 피부와 근육 조직 모두에서 제1형 인터페론 경로가 활성화된다는 점입니다. 제1형 인터페론 가운데 인터페론 베타가 질병 발병 기전의 핵심 동인이라는 근거가 점점 더 많이 제시되고 있습니다. 슬라이드 오른쪽에 나온 것처럼 피부근염 환자의 병변 피부에서는 건강한 대조군보다 인터페론 베타 발현이 현저히 높습니다. 또한 혈청 인터페론 베타는 인터페론 알파와 달리 피부근염의 피부 질환 중증도와 상관관계가 있는 것으로 보고되었습니다. 이는 모든 인터페론 신호가 질병에 똑같이 기여하는 것은 아니라는 점을 시사하기 때문에 중요합니다.

이상적으로는 질병 활성도에 가장 큰 영향을 미치는 경로를 표적으로 삼으면서 다른 경로의 정상적인 면역 기능은 최대한 보존하고자 합니다. 또한 인터페론 베타는 피부근염에서 피부와 근육 손상을 유발하는 여러 염증 경로의 상위 단계에 작용하므로 특히 매력적인 치료 표적입니다. 종합하면 인터페론 베타를 선택적으로 중화하면 질병의 핵심 동인을 차단하면서 인터페론 체계의 나머지 부분은 보존할 수 있습니다. 이러한 차이는 효능과 안전성 모두에 영향을 미칠 수 있습니다. 슬라이드 10으로 넘어가겠습니다. 톰이 언급한 것처럼 다주키바트는 피부근염을 대상으로 현재 3상 임상시험에서 평가 중인 선택적 인터페론 베타 단클론항체입니다. 임상적 관점에서 2상 임상시험 데이터는 상당한 관심을 불러일으켰습니다. 선택적 인터페론 베타 억제가 피부근염 환자의 질병 활성도에 유의미한 영향을 미칠 수 있는지 확인할 첫 기회를 제공했기 때문입니다.