브릿지바이오 파머 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

네, 기꺼이 하겠습니다. 먼저, 조쉬, 저희를 초대해 주셔서 감사드리며, 이 자리에 참석해 주신 모든 투자자분들과 일대일 미팅에 참여해 주신 분들께도 감사드립니다. 브리지바이오는 현재 전환점에 서 있습니다. 저희는 80억 달러 규모의 3상 이후 최고 연간 매출 자산을 보유하고 있습니다. 그 중 첫 번째는 이미 출시된 아트루비로, 저희는 이 약이 40억 달러 규모의 약품이라고 생각합니다. 글로벌 시장에서 2분기에 이미 연간 10억 달러 이상의 매출을 기록하고 있어, 저희는 이 강점을 기반으로 성장하고 있습니다. 그 직후에 세 가지 신제품 출시가 곧 예정되어 있습니다. 첫 번째는 11월에 출시 예정인 림브-거들 질환이며, 내년 초에는 연골무형성증과 ADH1 신약 출시도 기대하고 있습니다. 현재 저희가 있는 위치가 바로 여기입니다. 이 네 가지 적응증을 합치면 최고 연간 매출이 80억 달러에 달합니다.

매우 흥미로운 점은 그 뒤를 이어 저희가 부갑상선기능저하증 적응증 확장을 진행 중이며, 이는 특히 ATTR-CM 초기 단계에 있는 디플리터 항체와 함께 고려할 때 수십억 달러 가치가 있을 것으로 보입니다. 그뿐만 아니라, 조쉬, 항상 저희가 유전 질환을 더 포괄적이고 넓게 생각하며, 이 질환으로 고통받는 환자들을 돕는 데 집중하기를 원하셨죠. 저희는 자회사인 곤돌라바이오를 보유하고 있는데, 이 회사는 후기 단계의 EPP 프로그램과 16~17개의 초기 단계 자산을 보유하고 있어 매우 기대가 큽니다. 그래서 많은 일들이 진행 중입니다. 저희는 환자들을 위해 많은 노력을 기울이고 있으며, 시간이 지나면서 그 가치가 주주들에게도 돌아가길 바랍니다.

네, 기꺼이 말씀드리겠습니다. CARDIO-TTRansform은 ATTR-CM 분야에서 저희에게 많은 그림을 명확히 해준 마지막 큰 데이터 이벤트였다고 말씀드릴 수 있습니다. 현재 상황은 어떠한가요? 먼저 이해해야 할 점은 안정화제 치료법에는 두 가지 주요 유형이 있다는 것입니다. 안정화제와 녹다운 치료법입니다. Attruby가 속한 안정화제 치료법은 최전선 ATTR-CM 환자들에게 우선적으로 선택되는 치료법이 될 것입니다. 오늘날 대부분의 신규 환자가 병원에 오면 안정화제 치료를 받게 될 것입니다. 녹다운 치료법은 효과가 나타나기까지 약 1년 반이 걸리는 반면, Attruby는 약 한 달 만에 효과가 나타납니다.

또한, 일부에서 기대했던 병용 요법은 CARDIO-TTRansform에서 결정적으로 비효과적임이 입증되었습니다. 두 번째로 알게 된 점은 두 녹다운제는 서로 다르기보다는 더 유사하다는 것입니다. Gilmore 등 논문에서 위약 조정 녹다운 효과를 보면 두 녹다운제의 위약 조정 비율이 매우 유사했습니다. 그리고 이는 두 녹다운제의 단독 요법 위험비가 각각 약 0.67과 0.7로 매우 비슷하다는 결과로 이어졌습니다. 세 번째로 말씀드리고 싶은 점은, 첫 세대의 오래된 안정화제인 VYNDAMAX를 넘어설 여지가 분명히 있다는 점에서 매우 고무적이었으며, Attruby는 두 번째 세대의 새로운 안정화제로서 독특한 차별화된 강점을 가지고 있습니다.

따라서 거의 완전한 안정화제인 Attruby는 매우 독특한 신장 보호 효과를 제공합니다. 또한 입원율과 분리 시점에 미치는 영향이 훨씬 강력하며, 심각한 결과의 분리가 한 달 만에 나타난다는 점도 확인했습니다. 그래서 저희는 Attruby가 바로 그 위치에 있다고 생각합니다. 현재 최전선 환자 중 25% 이상의 점유율을 확보하고 있습니다. 저희는 목표가 최고점에서 30%에서 40%에 도달하는 것이라고 말씀드렸습니다. 이를 구체화하기 위해 시장 조사를 진행 중이며, 제 예상으로는 30%라는 수치가 적어도 하한선에서는 올라갈 것으로 보입니다. 마지막으로 말씀드리고 싶은 것은, 저희 경험상 이 모든 데이터가 현장에 제대로 전달되기까지는 다소 시간이 걸린다는 점입니다.

저희는 의사들이 이 미묘한 데이터 세트를 여러 차례 방문하며 신중히 설명해야 한다는 것을 확인했습니다. 이 모든 과정을 거치면서 Attruby의 놀라운 데이터 세트가 처방 증가로, 그리고 궁극적으로 매출 증가로 이어지기까지 약 1년 정도 걸린다고 생각합니다. 단기적으로는 향후 3~4분기 동안 분기별 매출이 약 2,500만 달러에서 3,000만 달러 정도 증가할 것으로 예상하며, 이는 2027년 말이나 2028년 초에 가면서 가속화될 것입니다.

네, 좋은 질문입니다. 저희는 Attruby가 ATTR-CM 환자에게 가장 좋은 약이라고 생각하며, 모든 환자가 Attruby를 복용해야 한다고 믿습니다. 실제로 유럽에서는 특히 독일에서 신규 환자의 50% 이상이 Attruby를 복용하고 있는데, 독일은 저희 파트너인 바이엘이 유럽에서 처음 출시한 곳입니다. 그렇다면 왜 미국에서의 목표가 30%에서 40%라고 말씀드리는 걸까요? 그 이유는 몇 가지가 있다고 생각합니다. 첫째, 대부분의 투자자들이 30%에서 40%를 믿지 않기 때문에, 그 점부터 시작해서 시간이 지나면서 설득해 나가려는 의도입니다. 둘째, 저희 의료 시스템에는 구매 및 청구 경제학과 같은 독특한 차이점들이 있어 처방에 영향을 미치는 부분이 있습니다.

이상적인 세상에서는 그렇지 않아야 하고, 정부도 이를 고민하고 있지만 현재로서는 영향을 미치고 있어 현실적으로 접근해야 합니다. 하지만 말씀드리고 싶은 것은, 저희는 Attruby가 차별화된 안정제라는 매우 강력한 근거를 이미 구축했다는 점입니다. Attruby는 단순한 VYNDAMAX가 아니라 훨씬 더 우수한 안정제입니다. 이는 라벨에서부터 시작되었습니다. 조쉬, 잘 기억하시겠지만, 저희는 현장에서 거의 완전한 문구를 가진 유일한 약제입니다. 그 이상으로, 거의 완전한 안정화가 모든 원인 사망률 감소와 연관되어 있다고 말씀드리고 싶습니다. 그다음에는 심방세동 환자나 변이 환자 등 하위 그룹 분석을 통해 이를 확장했습니다.

네, 이제는 Attruby가 가진 독특한 신장 보호 효과와 귀하께서 말씀하신 청구 데이터가 성숙해지고 있음에 따라 이를 확장하고 있습니다. 그래서 제 기대는 HFSA에서 더 많은 독립 연구 결과가 발표될 것이라는 점입니다. 독립적인 연구자가 Attruby와 VYNDAMAX를 비교할 때마다 저희는 항상 기대가 큽니다. 저희 프로필에 대해 매우 자신감이 있기 때문입니다.

지금까지는 저희 자체 3상 시험 데이터를 바탕으로 Attruby와 VYNDAMAX를 비교하거나 하위 그룹 분석을 진행했습니다. 일부에서는 실제 환경에서 혈청 TTR 수치를 기준으로 Attruby와 VYNDAMAX를 비교한 연구도 진행한 것으로 알고 있습니다. 현장에서는 임상적 악화 결과에 대한 데이터를 기대하고 있는 것 같습니다. 제가 말하는 임상적 악화 결과란 무엇인가요? 이뇨제 증량, 입원과 같은 것들입니다. 이러한 결과는 명확한 임상 지표입니다. 데이터가 성숙하는 데는 시간이 걸리지만, 출시한 지 거의 2년이 되어가고 있습니다. 몇몇 시스템에서는 이미 이를 조사하고 있으며, Attruby와 VYNDAMAX를 비교한 결과를 발표할 것으로 기대합니다.