아이디야 바이오사이언스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

안녕하세요. 오늘 아침 모건 스탠리 헬스케어 콘퍼런스에 참석해 주셔서 감사합니다. 저는 모건 스탠리 웨스트 코스트 헬스케어 투자은행부문 책임자 변륙입니다. IDEAYA 바이오사이언시스의 경영진인 유지로 하타와 조쉬 블레하스키를 모시게 되어 기쁩니다. 대화를 시작하기 위해 몇 가지 질문을 드리겠습니다. 유지로, 조쉬, IDEAYA를 처음 접하는 분들에게 회사가 현재 어디에 있는지 가장 간단하게 설명한다면 어떻게 말씀하시겠습니까?

네, 변륙님 소개해 주셔서 감사드리며, 올해 콘퍼런스에 초대해 주신 모건 스탠리에도 감사드립니다. IDEAYA 바이오사이언시스는 아마도 가장 잘 요약하자면, 선도적인 정밀의학 종양학 회사입니다. 특히 정밀의학 종양학 분야에서 매우 깊고 다양화된 파이프라인을 보유하고 있습니다. 저희의 주력 프로그램은 다로바서티브라는 약물입니다. 현재 RTOR 절차에 따라 최종 신약 허가 신청서를 제출하는 과정에 있습니다. 대부분의 애널리스트들은 내년 상반기 출시 시점을 예상하고 있습니다. 전이성 포도막 흑색종 1차 치료 외에도, 새로운 보조요법 및 보조요법 설정에서 여러 3상 임상시험이 진행 중입니다. 저희는 이 약물이 포도막 흑색종 환자의 치료 여정 전반에 걸쳐 표준 치료가 될 수 있는 기회를 가졌다고 보고 있습니다.

그 외에도, 변륙님 아시다시피, 저희는 현재 정밀의학 종양학 분야에서 가장 깊은 임상 파이프라인 중 하나를 보유하고 있다고 믿고 있습니다. 다음으로 집중할 프로그램은 DLL3입니다. 이것은 Topo ADC입니다. 최근 FDA와의 성공적인 Type C 미팅을 발표했으며, 후기 소세포 폐암에서 무작위 3상 임상시험을 시작할 계획입니다. 또한 신경내분비 암종에서도 기회가 있다고 보고 있습니다. 그 외에도, MTAP 결손과 관련된 흥미로운 자산들이 있습니다. 이것은 주요 종양 억제 유전자 손실입니다. 이는 모든 고형암의 약 15%, 그중 췌장암의 약 40%를 차지합니다. 룩, 아시다시피, 우리는 지난 몇 달 동안 로슈와 두 건의 협업을 발표했으며, 모두 췌장암을 대상으로 한 판-RAS 억제제와 KRAS G12D 억제제입니다.

그 외에도 여러 자산이 있지만, 이것이 큰 틀에서의 좋은 요약이라고 생각합니다.

좋습니다. 다로바서티브와 규제 진행 경로에 대해 조금 이야기해 보겠습니다. 명확한 무진행 생존기간(PFS)과 반응률 개선을 보여주었고, 전체 생존기간(OS)은 아직 성숙 단계에 있습니다. 현재부터 잠재적 승인 시점까지 규제 당국, 의사, 투자자에게 가장 중요한 남은 질문은 무엇인가요?

네, RTOR 하에서 NDA 제출과 관련해 남은 것은 많지 않습니다. 주로 안전성, 효능, 그리고 프로그램에 대한 광범위한 임상 개요의 임상 요약과 관련된 품질 관리(QC)였으며, 특별히 걸림돌이 되는 것은 없습니다. 아마도 남아 있는 주요 질문은 우리의 라벨 전략이 무엇이 될 것인가일 것입니다. 룩, 아시다시피 무작위 3상 연구는 HLA-A2 음성 환자를 대상으로 했고, 킴트랙은 양성 환자에서 승인되었습니다. 우리는 음성 환자가 대다수이며, 약 60대 40에서 2/3 대 1/3 비율이라고 보고 있습니다. RTOR 하 FDA와의 추가 논의를 통해 모든 환자를 대상으로 하는 접근법에 대한 수용 가능성이 있다고 믿고 있습니다. 그래서 우리는 여전히 NCCN 가이드라인에 따른 A2 음성을 기본 사례로 소통하고 있지만, FDA의 수용성 측면에서는 더 자신감을 느끼고 있습니다.

알겠습니다. 그렇다면 투자자들이 A2 양성 환자군에 대해 어떻게 생각해야 하며, 치료 순서나 환자 선별 측면에서 어디에 위치할 수 있을까요?

네, 다로바서티브는 언급하신 경쟁 약물에 비해 여러 면에서 매력적인 요소가 있다고 생각합니다. 첫째, 확인된 반응률이 약 40%에 이릅니다. 무진행 생존기간은 약 7개월입니다. 이 두 지표 모두에서 우리는 킴트랙이나 에파카도스타트를 포함한 기존 치료제보다 상당히 우수하다고 믿습니다. 또한, 룩, 아시다시피 우리는 단일군 전체 생존기간 데이터를 발표했으며, 작년 가을 멜라노마 연구학회에서 21개월을 조금 넘는 수치를 보고했습니다. 대조군은 12~13개월 정도가 될 것으로 보고 있습니다. 또한, 이 치료제는 주 1회 정맥 주입과 달리 경구 투여가 가능합니다. 그래서 저는 많은 이점이 있을 것이라고 생각하며, 적어도 저희 관점에서는 HLA-A2 양성 환자의 1차 치료뿐만 아니라 이전 치료를 받은 환자군에서도 강력한 도입이 이루어질 것으로 봅니다.

알겠습니다. 감사합니다. 상업화 준비 측면에서 의사 교육, 환자 식별 등은 어떻게 계획하고 계신가요?

네, 지금 저희에게 매우 중요한 부분입니다, 룩. 상업 출시를 위한 고위 경영진을 채용하여 이미 배치해 놓았습니다. 현재 많은 시장 조사를 진행 중이며, KOL들과 만나고 보험사와도 대화하면서, 말씀하신 대로 다로-크라스 콤보에 대한 인지도를 높이고 데이터 세트와 가치 제안에 대해 교육하는 작업을 하고 있습니다. 이 작업은 여러 분기 동안 계속되어 왔으며 앞으로도 지속될 예정입니다. 또 다른 중요한 부분은 환자들이 어떻게 진료받고 어디에 위치해 있는지를 이해하는 것입니다.

이는 저희가 수년간 구축해온 KOL 네트워크와 환자 식별, 치료 패러다임 이해를 돕기 위해 사용하는 기술적 도구들의 결합이 될 것입니다. 승인 시 최대한 효율적으로 환자에게 접근할 수 있도록 하는 것이 목표입니다.

좋습니다. 이제 다로바서티브를 전이성 질환을 넘어 생각해 보겠습니다. 전이성 질환에서의 효능이 보조요법에서 재발 방지 또는 지연으로 이어질 것이라는 확신은 어디에서 오나요?

네, 좋은 소식은 저희가 전이성 환경에서 보고 있는 효능에 대해 매우 자신감을 가지고 있다는 점입니다, 룩. 이 점이 말씀하신 대로 재발이나 재발 방지와 관련해 전이 전 단계에서도 긍정적인 신호가 되길 희망합니다. 또한, 방금 3상 무작위 보조요법 연구를 시작했는데, 관찰군과 무작위 배정하는 연구입니다. 사실상 아무 치료도 하지 않는 대조군과 비교하는 셈입니다. 이는 매우 낮은 기준점이라고 생각합니다. 또한, 이 연구는 충분한 통계적 검증력을 갖추고 있습니다. 약 450명의 환자를 대상으로 하여 목표 위험비와 그 기준점에 대해 자신감을 가지고 있습니다.

알겠습니다. 그렇다면 초기 단계 질환에서의 성공적인 사용이 미래 전이성 환자 수를 줄일 수 있을까요? 질병 연속체 전반에 걸친 환자 치료라는 훨씬 더 큰 기회와 그 가능성을 어떻게 균형 있게 고려하고 계신가요?