카이버나 테라퓨틱스 Study update

오늘 컨퍼런스 콜에서는 강직인간증후군에서 미보캅타진 오토류셀, 또는 미브셀에 대한 당사의 허가 등록 임상시험인 카이사-8에서 확보한 긍정적인 1년 톱라인 데이터와, 전신 중증근무력증에서 진행 중인 당사의 카이사-6 2상 임상시험의 장기 추적 관찰 톱라인 데이터를 다룰 예정입니다. 미브셀은 과거 강직인간증후군에서 카이브이-101로 불렸습니다. 오늘 컨퍼런스 콜에서 미래예측진술을 할 예정이라는 점을 다시 한번 말씀드립니다. 이러한 진술은 현재 당사의 기대와 신념을 반영하며, 실제 결과가 크게 달라질 수 있는 위험과 불확실성의 영향을 받습니다. 추가 정보는 당사의 보도자료와 발표 자료에 포함된 세이프 하버 고지 및 미국 증권거래위원회 제출 서류에 기재된 위험 요인을 검토해 주시기 바랍니다. 오늘 함께해 주신 분은 당사의 최고경영자인 워너 비들과 최고 의학·개발 책임자인 나지 게찬입니다.

워너가 간략한 모두발언으로 시작한 후, 나지가 강직인간증후군, 즉 에스피에스와 전신 중증근무력증, 즉 지엠지에 대한 당사의 데이터를 설명드릴 예정입니다. 이후 워너가 강직인간증후군에서의 당사의 상업적 기회에 대한 설명으로 마무리하겠습니다. 준비된 발표가 끝나면 당사의 최고재무책임자인 그레그 마티니가 질의응답에 참석할 예정입니다. 그럼 워너에게 컨퍼런스 콜을 넘기겠습니다.

워너? 제시카, 감사합니다. 오늘 당사는 주요 적응증에 대한 장기 지속성과 안전성 데이터를 공유하게 되어 기쁘게 생각합니다. 이번 데이터는 자가면역질환 분야에서 카이버나가 CAR T 치료를 선도하고 있음을 다시 한번 뒷받침하며, 자가면역질환 최초의 허가 세포치료제이자 강직인간증후군 최초의 허가 치료제를 가까운 시일 내에 선보일 수 있는 당사의 잠재력을 더욱 강화합니다.

전반적으로 당사는 지속성과 안전성 모두에서 전체 분야의 새로운 기준을 계속해서 수립하고 있습니다. 강직인간증후군과 전신 중증근무력증 모두에서, 미브셀을 단회 투여한 후 최소 1년 동안 강력하고 지속적인 유효성이 나타났으며, 거의 모든 환자가 만성 면역치료를 중단한 상태를 유지했습니다. 중요한 점은 1년 추적 관찰에서도 미브셀의 일관된 안전성 프로파일이 유지되었으며, 중증 사이토카인 방출 증후군은 발생하지 않았고, 중증 면역효과기세포 관련 신경독성 증후군도 발생하지 않았으며, 면역효과기세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증후군 사례도 없었다는 것입니다.

이는 기존 치료제와 현재 개발 중인 치료제에서는 이전에 관찰되지 않았던 깊은 B세포 고갈을 통해 광범위한 면역 재설정과 지속적인 결과를 뒷받침할 수 있는 미브셀만의 고유한 구조와 차별화된 프로파일을 계속해서 보여주는 놀라운 결과입니다. 오늘 발표된 데이터는 사람들이 평생 지속되는 질환과 만성 치료의 부담에서 벗어날 수 있도록 치료 가능성을 지닌 혁신적 치료제를 제공한다는 당사의 사명에 한 걸음 더 다가가게 해줍니다. 당사는 올해 4분기에 순차적 BLA 제출을 완료하고, RMAT 지정에 따른 우선 심사를 신청하여 2027년 동종 계열 최초의 자가면역 CAR T 치료제 출시 가능성을 뒷받침할 수 있도록 계획대로 진행하고 있습니다. 이를 통해 수십억 달러 규모의 강직인간증후군 시장에서 매력적인 희귀질환 치료제 출시를 기대하고 있으며, 이는 시장 최초 출시 리더십을 확립할 뿐만 아니라 전신 중증근무력증과 진행성 다발성 경화증 같은 추가 신경계 자가면역질환으로의 확장을 위한 기반도 마련할 것입니다.

또한 당사의 3상 전신 중증근무력증 임상시험이 2027년 중반 등록 완료를 향해 진행됨에 따라, 전례 없는 18개월 지속성 데이터가 허가 신청 경로의 위험을 계속 낮추고 크고 성장하는 중증근무력증 시장에서 미브셀의 차별성을 더욱 강화하고 있습니다. 5번 슬라이드로 넘어가겠습니다. 미브셀의 동종 계열 최초이자 동종 계열 최고 수준의 잠재적 임상 프로파일은 고유한 CAR 구조체, 견고한 임상 데이터, 그리고 확립된 제조 공정에 기반하고 있으며, 이에 대해서는 뒤에서 다시 말씀드리겠습니다. 미브셀은 자가면역질환을 위해 미국 국립보건원으로부터 독점 라이선스를 받은 차세대 CAR로, 효능과 내약성을 모두 갖추도록 특별히 설계되었습니다. 중요한 점은 미브셀이 CD28 공동자극 도메인을 보유한 유일한 완전 인간형 CD19 표적 자가 CAR T세포 치료제라는 것이며, 이를 통해 신속하고 강력한 T세포 활성화가 가능합니다. 이러한 고유한 구조 설계는 효능, 안전성, 지속성 전반에 걸친 당사의 임상 데이터에서 계속 입증되고 있으며, 표적 조직을 포함한 깊은 B세포 고갈을 보여주고 광범위한 면역 재설정과 지속적인 관해 가능성을 뒷받침합니다.

실제로 동정적 사용 경로를 통해 미브셀 1회 투여를 받은 최초의 강직인간증후군 및 전신 중증근무력증 환자들은 이제 만성 면역억제 치료 없이 2년을 넘는 지속적인 반응을 달성했습니다. 이러한 결과는 강직인간증후군과 전신 중증근무력증에 대한 당사의 자체 임상시험에서도 재확인되고 있으며, 여기서도 이러한 지속성 추세가 계속되고 있음을 확인하고 있습니다. 현재까지 여러 자가면역질환 적응증에 걸쳐 100명 이상의 환자가 미브셀 치료를 받았으며, 중증 사이토카인 방출 증후군이나 중증 면역효과기세포 관련 신경독성 증후군은 발생하지 않았고, 면역효과기세포 관련 혈구탐식성 림프조직구증후군 사례도 보고되지 않는 등 일관되고 관리 가능한 안전성 프로파일을 계속 관찰하고 있습니다. 이러한 데이터는 외래 투여 가능성을 뒷받침하며, 이는 환자, 의사 및 의료 시스템에 중요한 고려사항입니다. 종합하면, 이러한 결과는 미브셀이 자가면역질환 치료 패러다임을 근본적으로 재정의할 잠재력이 있음을 보여줍니다. 이제 제조 부문으로 넘어가겠습니다. 다음 슬라이드입니다. 미브셀은 시판 중인 자가 CD19 CAR T세포 치료제에 사용되는 공정과 유사한, 확립되고 검증된 공정을 통해 제조되며, 당사의 임상시험 전반에서 제조 성공률은 98%를 상회했습니다.

최근 당사는 미브셀의 주요 제조 파트너인 엘리베이트바이오와 상업 계약을 체결했으며, 이를 통해 상업화 전환과 지속적인 임상 프로그램을 모두 지원할 수 있는 유연성과 생산 규모를 확보했습니다. 종합하면, 당사의 고유한 구조와 확립된 제조 공정은 현재까지 여러 적응증에 걸쳐 100명이 넘는 환자에서 생성된 미브셀의 강력한 효능 및 내약성 데이터를 뒷받침합니다. 이상으로 나지에게 통화를 넘기겠습니다. 이제 나지가 당사의 주요 데이터를 설명드리겠습니다.

나지? 강직인간증후군 1년 추적 관찰 데이터는 현재까지 자가면역 CAR T 임상시험에서 보고된 가장 성숙한 지속성 데이터 세트 중 하나입니다.

8번 슬라이드로 가겠습니다. 다시 말씀드리면, FDA와 협의하여 설계된 당사의 카이사-8 임상시험은 단일군, 다기관, 공개형, 허가 신청용 2상 시험입니다. 당사는 강직인간증후군에서 미브-셀에 대해 RMAT 지정과 희귀의약품 지정을 모두 획득했습니다. 당사의 1차 평가변수인 16주 시점의 25피트 보행 시간 검사에서 베이스라인 대비 변화입니다. 이는 보행 능력을 평가하고 경직과 운동성 상실을 측정하는 검증된 검사입니다. 참고로 건강한 사람이 25피트를 걷는 데 걸리는 시간은 약 4~5초입니다. 강직인간증후군 환자의 경우 질환의 중증도에 따라 이 시간이 두 배 또는 그 이상 걸릴 수 있습니다.

장애와 경직을 측정하기 위한 당사의 2차 평가변수에는 수정 랭킨 척도, 즉 mRS, 경직 분포 지수, 즉 DSI, 그리고 마지막으로 과민성 척도가 포함됩니다. 이 시험에는 1년까지 추적 관찰이 이루어진 환자 26명이 포함됐습니다. 중요한 점은 모든 환자가 미브-셀을 1회 투여받기 전에 면역치료를 중단했다는 것입니다. 9번 슬라이드의 데이터로 넘어가겠습니다. 기억하시겠지만, 당사는 올해 초 미국신경학회에서 카이사-8 허가 신청용 시험의 긍정적인 1차 분석 결과를 발표했습니다. 그 결과 모든 1차 및 2차 평가변수에서 통계적으로 유의하고 지속적인 임상적 유익성이 확인됐으며, 장애 점수의 역전도 나타났습니다. 또한 16주 1차 평가변수 측정 시점에도 26명 환자 전원이 면역치료를 중단한 상태였으며, 미브-셀은 내약성이 양호했습니다. 미브-셀 단회 투여만으로 달성한 이러한 결과는 승인된 치료제가 없는, 중증의 장애를 유발하고 진행성인 질환인 강직인간증후군에서 전례가 없는 것입니다.

오늘은 1년 추적 관찰에 도달한 환자 26명 전원의 데이터를 보고드리겠습니다. 왼쪽 그래프에서 보시는 것처럼, 장애의 역전을 뒷받침하는 25피트 보행 시간 검사로 측정한 운동성 개선은 1년까지 유지됐습니다. 16주에 측정한 1차 평가변수에서 환자의 81%가 25피트 보행 시간 검사에서 임상적으로 의미 있는 개선을 달성한 것을 확인했다는 점을 기억하실 것입니다. 1년 추적 관찰 시점에는 환자의 95%가 이러한 유익성을 유지했으며, 거의 모든 환자인 26명 중 24명이 강직인간증후군에 대한 면역조절제 또는 면역억제제 치료를 중단한 상태를 유지했습니다. 베이스라인에서 25피트 보행 시간의 중앙값은 11.1초였습니다.

16주 1차 평가변수 시점에는 25피트 보행 시간의 중앙값이 46% 감소했으며, 1년 시점에는 베이스라인 대비 49% 감소로 추가 개선됐습니다. 이는 임상적으로 의미 있는 개선으로 간주되는 최소 20%보다 두 배 이상 높은 개선입니다. 이러한 개선에 따라 환자의 3분의 1 이상이 25피트를 5초 이내에 걷게 됐으며, 이는 건강한 성인의 보행 속도에 부합합니다. 중요한 점은 치료 전에 보행 보조기구가 필요했던 12명 환자 중 67%가 1년 시점에도 도움 없이 걸을 수 있었다는 것입니다. 이는 미브-셀의 지속적인 유효성과 장애를 역전시킬 가능성을 더욱 부각합니다. 개선의 규모와 결과의 지속성은 SPS에서 관찰된 그 어떤 사례와도 비교할 수 없으며, 질병의 진행을 되돌릴 가능성이 있는 승인 치료제를 간절히 기다리는 환자들에게 중요한 이정표가 됩니다.