버텍스 파마슈티컬 Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다, 모힛.

네. 지금은 흥미로운 시기라고 생각합니다. 앞으로 촉매가 풍부한 기간이 다가오고 있습니다.

대부분의 대화는 그 부분을 중심으로 이뤄지고 있다고 말씀드릴 수 있겠습니다. 지난달의 최근 소식을 말씀드리면, 경쟁사 데이터 발표를 앞두고 CF 관련 질문을 많이 받았는데, 결과적으로는 많은 분들이 생각했던 것만큼 큰 우려 사항은 아니었던 것 같습니다.

맞습니다. CF 관련 질문은 다시 상업적 측면, 즉 ALYFTREK 전환이 계속 매우 순조롭게 진행되고 있다는 점, 그리고 파이프라인에 있는 차세대 3.0 계열 치료제 쪽으로 더 옮겨갔습니다.

질문의 대부분은 다가오는 촉매에 집중돼 있고, 그 핵심은 저희의 신규 질환 영역 축인 신장 치료제, 특히 역사적으로는 사실상 심혈관계 약물을 전용해 왔던 신장 분야에서 미충족 수요를 겨냥하는 질병 수정 치료제입니다. 저희는 이를 ‘신장 르네상스’라고 부르고 있으며, 매우 흥미로운 시기입니다. 가장 가까운 촉매는 저희 이낙사플린(inaxaplin) 치료제에서 나올 것입니다.

이는 APOL1 매개 신장질환을 대상으로 한 치료제이며, 저희가 말씀드린 대로 앞으로 몇 달 내에 AMPLITUDE Right라는 환자군 확대를 위한 2상 개념입증(proof of concept) 연구 결과를 기대하실 수 있습니다. 이 연구는 APOL1 대립유전자 2개를 가진 환자들을 대상으로 하며, 코호트는 두 개로 구성됩니다. 하나는 단백뇨 수준이 비교적 낮은 코호트이고, 다른 하나는 APOL1 대립유전자 2개와 제2형 당뇨병을 함께 가진 코호트입니다.

해당 개념입증 데이터는 향후 몇 달 내 어느 시점에 받으실 수 있을 것입니다. 다음으로 매우 기대되는 촉매는 IgAN에서 포베타시셉트(povetacicept)의 11월 30일 PDUFA 날짜입니다. 이는 신장 분야에서 저희의 첫 상업화 출시가 될 것입니다. 저희도 매우 기대하고 있습니다. 저희는 출시 준비를 마쳤습니다. 영업 인력도 채용을 완료했습니다. 파이프라인의 깊이, 포베(pove)의 임상적 차별성, 안전성 프로파일, 그리고 환자 투여 측면의 이점 등을 고려할 때, 해당 영업 인력은 신장내과(신장학) 경험이 매우 풍부합니다. 저희도 매우 기대하고 있습니다.

그다음으로는 연말 전까지 다른 데이터 세트도 몇 가지 더 나오는데, 그중 하나는 근긴장성 이영양증 1형에서의 데이터일 가능성이 높으며, 이는 현재로서는 확실히 시의적절합니다. 그 부분은 더 자세히 설명드릴 수 있습니다. 낭포성 섬유증(CF) 치료제에서는 VX-522가 차세대 3.0의 첫 번째 후보입니다. 연말 전에 데이터를 보실 수도 있습니다. 그다음으로 당뇨병성 말초신경병증 3상 시험 두 건의 등록을 완료할 예정이며, 이는 만성 통증 영역입니다. 연말 전에 등록을 완료하겠습니다. 이는 12주 연구로, 그렇게 되면 아마도 2027년 상반기 어느 시점에 데이터가 나오는 일정에 맞춰 진행하게 될 것입니다.

그리고 매우 중요하게는, APOL1 대립유전자 2개와 높은 단백뇨 부담을 가진 환자들인 1차 AMKD를 대상으로 하는 핵심(피보탈) 1차 시험에서 이낙사플린(inaxaplin)의 3상 중간분석 결과를 2027년 1분기에 받으시게 될 것입니다. 그래서 저희도 매우 기대하고 있습니다. 이는 오랫동안 준비해 온 것이고, 신장 영역에서 상업적으로는 두 번째 출시가 될 가능성이 큽니다.

좋습니다. 추가로 말씀드리면, 크리네틱스(Crinetics) 거래도 지난주에 막 종결됐습니다.