애크리본 테라퓨틱스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

감사합니다, 이 씨. 오늘 저희를 초대해 주셔서 감사합니다. 기꺼이 말씀드리겠습니다. 아크리본의 모든 것은 AP3 플랫폼을 중심으로 구축되어 있습니다. AP3는 Acrivon Predictive Precision Proteomics의 약자로, 바로 그것입니다. 이 플랫폼은 AI 기반이며, 빠르게 확장 중인 저희 전체 파이프라인을 이끌고 있습니다. 저희는 계획한 모든 분야에서 이 플랫폼의 효과를 입증하고 증명했습니다. 이 플랫폼을 적응증 탐색에 사용하여 실제 임상에 들어가기 전에 민감한 적응증을 식별합니다. 지금까지 세 가지 자산 모두에 대해 이를 수행했습니다. 그중 하나는 아직 임상 단계에 들어가지 않았습니다. 저희는 2상에 있는 두 개의 임상 단계 자산을 보유하고 있습니다. 또한, 환자 반응자를 개별적으로 전향적으로 식별할 수 있음을 보여주었습니다. 이는 일라이 릴리의 CHK1/2 억제제인 ACR-368의 등록 목적 임상시험에서 확인된 바 있습니다.

저희는 또한 저항성 메커니즘을 밝혀내는 연구를 많이 발표했으며, 이를 통해 우수한 단일제 활성 약물을 합리적으로 설계할 수 있었습니다. 이것이 바로 PLK1을 활성화하도록 설계된 최초의 듀얼 WEE1/PKMYT1 억제제인 저희 약물의 개발 배경입니다. 이를 통해 강력한 세포자멸사 효과를 얻고 있습니다. 이 플랫폼은 단백질 수준에서 편향 없이 고해상도로 정보를 밝혀낼 수 있습니다. 저희는 인산화 단백질체학을 사용하여 활성 상태를 측정합니다. 이 기술을 통해 약물이 세포 내에서 어떤 작용을 하는지 살펴봅니다. 그래서 세포 경계를 매우 빠르게 통과하여 임상 진입 경로를 매우 직선적으로 만듭니다. 놀라운 점이 거의 없으며, 약물 개발의 모든 단계에 적용할 수 있습니다. 앞서 말씀드렸듯이, 합리적인 약물 설계에 사용해 왔습니다.

초기 히트물질이나 리드를 세포에 투입하여 신호 전달 경로에서 어떤 작용을 하는지 확인하고, 이를 질병 유발 메커니즘과 연관 지을 수 있습니다. 이것이 예측 가능한 바이오마커, 대량의 약물역학적 바이오마커 등을 가능하게 하는 이유입니다. 또한 독자적으로 생성한 데이터가 방대하다는 점도 독특합니다. 현재 100개 이상의 화합물에 대해 DDR 억제제, 인라이선싱 자산 평가, 경쟁사 자산과의 비교를 진행하고 있습니다. I&I 분야에서도 이를 적용했습니다. 우리가 인라이선싱한 릴리 자산에 대해서도 적용했습니다. 이 플랫폼은 다양한 용도가 있으며, 모두 입증되었다는 점이 가장 중요합니다. 즉, 이 플랫폼으로 시작한 모든 목표를 입증했습니다.

마지막으로 말씀드리고 싶은 것은, 이 플랫폼이 일종의 퍼스트인클래스 플랫폼이라고 주장할 수 있다는 점입니다. 세포 내 전체 신호 네트워크를 시스템적으로 살펴보고, 약물이 어떤 작용을 하는지, 저항 메커니즘은 무엇인지, 어떻게 억제하는지, 질병 유발 메커니즘을 얼마나 강력히 억제하는지 편견 없이 확인할 수 있는 사례를 저희는 알지 못합니다. 어떤 약물의 메커니즘과 질병 유발 메커니즘을 편견 없이 매칭할 수 있습니다. 저희의 해상도는 매우 높아 약 20만 개의 인산화 부위를 정량화한 지도와 같습니다. 사중 복제 샘플을 운용하며, 실행 가능한 데이터 결과를 얻습니다. 과학자들이 접근할 수 있는 다양한 상호작용 네트워크가 있으며, 이를 통해 의미 있는 해석이 가능합니다. 이것이 적응증 발견에도 연결됩니다. 아마도 너무 많이 말씀드렸지만, 이것이 저희 플랫폼과 파이프라인을 이끄는 원동력입니다.

죄송합니다, 파이프라인에 대해 말씀드리자면, 저희는 인라이선싱한 엘리 릴리의 CHK1/2 억제제로 2상 B상 등록 임상을 진행 중입니다. 내부에서 처음 개발한 퍼스트인클래스 이중 WEE1/PKMYT1 억제제로 2상 확장 임상을 진행 중이며, 또한 퍼스트인클래스 CDK11 억제제로 내년 초 IND 신청을 목표로 하고 있습니다. 이 약물은 공격적인 AML을 매우 민감한 적응증으로 확인하고 전임상에서 입증했습니다. 기술적인 세부사항에 들어가지 않고도 이 정도면 충분히 설명된 것 같습니다.

네, 하지만 핵심은 세포 내 경로가 어떻게 영향을 받는지에 기반합니다.

임상에 들어가면, 경로에서 특정 작용을 하도록 설계된 약물이 첫 투여 용량에서 실제로 그 작용을 하는지 확인할 수 있으며, 저희 내부 개발 자산에서도 그렇게 했습니다. 저희는 1상 임상을 지원하기 위해 임상 PD AP3 분석법도 보유하고 있습니다. 적용 분야가 매우 다양합니다. 네.

대부분의 헬스케어 바이오텍 AI 회사들은 특정 타깃에 대해 가장 효율적으로 최고의 약물을 만드는 방법에 집중합니다. 물론 제가 말하는 것은 단순화된 표현입니다. 저희는 정반대 접근법을 취합니다. 약물이 세포 내에서 하는 작용과 편견 없이 매칭하거나 개발하는 것을 목표로 합니다. 발견 단계라면 경로 효과를 기반으로 약물을 최적화할 수 있습니다. 라이선스 받은 자산이라면, 그 약물로 혜택을 받을 수 있는 환자에게 전달하는 것을 보장합니다. AI는 앞서 언급한 독자적인 데이터에 기반해 독특하게 사용됩니다. 모든 학습은 저희 고유 데이터에서 이루어지며, 모든 것이 약물 중심입니다. 물론 저희는 AI 역량과 내부 독자적 방대한 데이터를 선별합니다. 테라바이트 단위의 데이터가 쌓여 있습니다.

공개된 데이터와도 비교 선별합니다. 하지만 AI 학습 환경은 전적으로 외부 데이터에 의존하지 않는 저희 독자적 데이터에 기반해 매우 독특합니다. 거짓말하지 않습니다. 임상 단계 WEE1 억제제, PKMYT1 억제제, CHK1/2 억제제, 그리고 현재 구축 중인 INI1 억제제와 비교 벤치마크를 명확히 합니다. 어떤 약물이 가장 우수하고 바람직한 경로 효과를 내는지 직접 확인하며, 이를 바탕으로 약물을 개발하거나 라이선스 받을 약물을 선택합니다. 이 플랫폼의 목적은 유전학 기반 정밀 의학의 한계를 극복하는 데 있습니다. 우리가 릴리 자산을 인라이선스하고 그 기회를 가질 수 있었던 이유는, 그것이 대표 프로그램이었기 때문이며, 그들은 최첨단 유전학 및 유전체학을 사용했지만 환자 반응자를 식별할 수 없다는 결론을 내렸습니다.

유전학은 효과가 없었습니다. 우리는 반응자를 식별할 수 있음을 증명했습니다. 우리는 세 번의 전향적 데이터 컷을 진행했습니다. 안타깝게도 등록 속도가 느려졌고, 그것이 우리가 큰 대가를 치른 이유입니다. 이 치료는 사전 치료 종양 생검을 필요로 하며, 이것이 우리가 장액성 자궁내막암에 접근하게 된 이유입니다.