너브젠 파마 Status update

로저스 박사님, 부탁드립니다. 대단히 감사합니다.

저는 너브젠의 최고경영자 애덤 로저스입니다. 오늘 너브젠의 첫 연구개발의 날에 함께해 주신 모든 분께 감사드립니다. 척수 손상 환자들은 여전히 의료 서비스가 충분히 제공되지 않는 가장 큰 집단 중 하나로, 미국에서만 30만 명이 넘는 환자가 있습니다. 하지만 기능과 자립도를 개선할 수 있도록 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 치료제는 아직 없습니다. 척수 손상 환자의 삶을 개선할 약물을 시장에 내놓는 것이 너브젠의 사명입니다. 만성 경추부 불완전 운동성 척수 손상 환자를 대상으로 하는 중추적인 3상 RESTORE 연구를 시작하면서, 하루 한 번 가정에서 피하주사로 편리하게 투여할 수 있는 너브젠의 35개 아미노산 펩타이드인 NVG-291의 중요성을 계속해서 알리게 되어 기쁘게 생각합니다. 오늘은 마크 드폴 박사도 함께합니다.

너브젠 경영진의 일원입니다. 그는 연구 담당 수석 디렉터입니다. 마크는 제리 실버 박사의 연구실에서 연구를 시작했으며, 2017년부터 회사에서 근무하고 있습니다. 크리스틴 맥셰리는 너브젠의 환자 지원 및 임상 업무 담당 수석 부사장입니다. 다음 슬라이드를 보여주시겠습니까? 전문 지식을 나눠주실 주요 오피니언 리더들도 함께하게 되어 기쁩니다. 오늘 발표에서는 여러 초청 연사들의 말씀을 중간중간 들으실 수 있습니다. 벤 에이브러모프 박사는 척수 손상 프로그램 디렉터이자 펜실베이니아대학교 재활의학과 부교수입니다. 숙빈더르 칼시-라이언 박사는 토론토의 유니버시티 헬스 네트워크 소속입니다.

칼시-라이언 박사는 경수 손상 환자의 상지 및 손 기능을 측정하는 GRASP 평가 도구의 개발을 주도했습니다. 이번 발표에서는 이를 척수 손상, 즉 SCI라고 부르겠습니다. GRASP 정량적 파악 기능은 너브젠의 3상 RESTORE 연구에서 주요 평가변수입니다. 칼시-라이언 박사로부터 GRASP 검사의 개발, 검증, 민감도 및 신뢰도에 관한 설명을 듣겠습니다. 필리파 워런 박사도 함께합니다. 그녀는 킹스칼리지런던 신경과학대학의 헨리 데일 펠로우입니다. 워런 박사는 콘드로이틴 황산 프로테오글리칸(CSPG)을 표적으로 삼는 과학적 근거와 NVG-291의 비임상 연구 활용에 대해 설명할 예정입니다. 간단히 말씀드리면, 워런 박사의 슬라이드에는 NVG-291의 실험실 명칭인 세포내 시그마 펩타이드를 뜻하는 ISP라는 용어가 사용될 수 있습니다. 두 용어는 서로 바꿔 사용할 수 있습니다. 마지막으로, 캐나다 척수 연구 기구의 최고개발책임자이자 북미 척수 손상 컨소시엄의 디렉터인 배리 먼로가 척수 손상 환자 커뮤니티의 권익 옹호 활동에 대해 말씀드릴 예정입니다.

다음 슬라이드 부탁드립니다. 오늘의 안건은 척수 손상 분야에서 지속되고 있는 상당한 미충족 수요, NVG-291의 과학적 근거와 비임상 기반, 그리고 너브젠이 임상 개발을 계속 진행할 수 있다고 확신하는 이유에 초점을 맞출 예정입니다. 너브젠의 1상 및 1B/2A상 프로그램에서 확보한 임상 데이터와 3상 RESTORE 연구의 설계, 근거 및 감독 계획도 다룰 예정입니다. 마지막으로 환자 커뮤니티와 실제 현장에서의 권익 옹호 관점을 살펴보겠습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. NVG-291은 척수 손상 후 회복을 획기적으로 바꿀 잠재력이 있으며, 너브젠은 후기 임상 개발 단계에서 매력적이고 차별화된 기업으로 자리매김하고 있습니다.

저희는 척수 손상 환자의 상실된 기능을 회복하고 자립도와 삶의 질을 개선하도록 승인된 약물이 현재 전혀 없는 상황에서 중대한 미충족 의료 수요에 대응하고 있을 뿐 아니라, 신경세포를 재생함으로써 중추신경계 손상 치료의 의미 자체를 새롭게 정의할 잠재력이 있습니다. 신경세포 재생 능력은 의학계에서 여러 세대에 걸쳐 불가능하다고 여겨졌던 개념입니다. NVG-291에 대한 저희의 자신감은 위약 대조 연구인 1B/2A상 커넥트 연구를 통해 뒷받침됩니다. 이 연구에서는 기능적 지표, 전기생리학적 지표, 참가자 보고 지표 전반에서 효능이 입증됐습니다. 이 모든 내용은 오늘 발표에서 뒤이어 다루겠습니다. 커넥트 연구에서 관찰된 이러한 효능을 바탕으로, 저희는 중추신경계와 3상 RESTORE 연구에 대해 FDA와 합의를 이뤘습니다. 지난주 초기 시험기관 가동을 마친 뒤 공식적으로 환자 선별을 시작했습니다.

NVG-291의 사용 가능성은 척수 손상 치료를 훨씬 넘어설 수 있습니다. 이를 파이프라인이자 제품으로 생각해 주시면 됩니다. 연구 부문 수석 디렉터인 마크 드폴 박사께서 중추신경계 손상이나 외상 후 억제성 콘드로이틴 황산 프로테오글리칸(CSPG)의 발현 증가를 표적으로 삼을 수 있다는 저희의 자신감을 뒷받침하는, 다른 신경계 질환 및 질병에 대한 기존 전임상 데이터를 소개해 주실 예정입니다. 너브젠은 물론 척수 손상 환자 커뮤니티 전체에서도 분명한 기대감이 감돌고 있습니다. 지난 18개월 동안 저희가 쉼 없이 노력해 온 끝에 이 순간에 이르렀습니다. 다음 슬라이드로 넘겨 주시겠습니까? 지난 18개월 동안 너브젠은 RESTORE 연구를 성공적으로 수행할 수 있는 기반을 마련하는 주요 이정표들을 달성했습니다.

1B/2상 커넥트 연구에서 효능에 대한 개념 증명을 입증했습니다. 3상 RESTORE 연구 설계와 관련해 FDA와 합의를 이뤘습니다. 회사 차원에서는 2026년 1월 나스닥에 상장하고 종목 코드 NGEN으로 거래를 시작했습니다. 이를 통해 더 많은 투자자에게 회사를 알리고 지속적인 재무 성장 가능성을 뒷받침할 수 있게 됐습니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. 지난해 7월 CEO로 취임한 이후 제가 추진해 온 과제 중 하나는 후기 임상 개발 연구를 성공적으로 수행하는 데 필요한 임상, 규제, 재무 전문성을 갖춘 고위 경영진을 구성하는 것이었습니다. 저는 중대한 미충족 의료 수요가 있는 분야에서 성공하는 데 무엇이 필요한지 이해하고, 척수 손상 환자들의 삶을 개선할 수 있도록 NVG-291을 시장에 출시할 팀을 구성했습니다.

너브젠은 RESTORE 연구를 진행하고 NVG-291을 척수 손상 환자 커뮤니티를 위한 최초의 승인 약물 치료제로 출시할 가능성에 대비하면서, 선별적으로 조직을 확대해 나갈 것입니다. 다음 슬라이드 부탁드립니다. NVG-291의 비임상 및 과학적 기반을 논의하기 위해 드폴 박사와 필리파 워런 박사께 발표를 넘기기 전에, 이어지는 몇 장의 슬라이드에서 저희가 해결하고자 하는 척수 손상의 중대한 미충족 수요를 잠시 짚어보겠습니다. 다음 슬라이드입니다. 척수 손상은 전 세계적으로는 물론 미국에서도 심각한 영향을 미칩니다. 전 세계적으로 척수 손상을 입고 살아가는 사람은 1,500만 명이 넘습니다. 미국에서 외상성 손상 환자만 보면, 외상성 척수 손상을 입고 살아가는 사람은 30만 명이 넘으며 매년 1만 8,000건의 신규 외상성 척수 손상이 발생합니다.

RESTORE 임상시험에는 CONNECT 연구와 유사하게 C7 이하가 아닌 C7 이상 부위에 외상성 경수 운동불완전 척수 손상을 입은 환자들이 등록될 예정입니다. 슬라이드 오른쪽 아래에서 보시듯, 이들은 미국의 유병 환자 중 약 50%, 즉 약 15만 명에 해당합니다. 이는 매우 큰 환자 집단입니다. 이는 NVG-291의 잠재적인 시장 기회가 매우 크다는 것을 보여주며, NervGen은 환자 모집과 RESTORE 임상시험의 성공적인 진행, 그리고 NVG-291의 상업화 가능성에 대해서도 더욱 확신하게 됩니다. 다음 슬라이드입니다. 척수 손상이 환자 본인과 가족, 나아가 사회 전반에 미치는 실질적인 영향을 아무리 강조해도 지나치지 않습니다. 오늘 발표 후반부에 크리스틴 맥셰리와 배리 먼로가 여전히 충족되지 않은 수요와 현재 진행 중인 노력에 대해 구체적으로 설명해 드릴 예정입니다.

통계적으로 미국에서는 척수 손상이 중년층에서 가장 흔하게 발생합니다. 평균 연령은 약 44세입니다. 오른쪽 슬라이드에서 보시듯, 여성보다 남성이 더 많이 영향을 받습니다. 척수 손상은 재정적으로도 막대한 경제적 부담을 초래합니다. 사회 전체적으로는 미국 의료 시스템에 약 600억 달러의 부담을 주고, 환자 한 명당 평생 비용은 최대 800만 달러에 이릅니다. 따라서 평생 비용과 의료 시스템의 경제적 부담을 줄이고, 환자가 직장에 복귀하거나 간병인에 대한 필요를 줄일 수 있도록 하는 치료제를 출시할 수 있다면 상당한 경제적 효과를 기대할 수 있습니다. 저희는 NVG-291이 그러한 잠재력을 갖고 있다고 확신합니다. 다음 슬라이드입니다. 3상 RESTORE 임상시험에서 환자를 모집하고 있는 외상성 척수 손상 환자들이 가장 우선적으로 회복되기를 바라는 기능은 손 기능의 개선입니다.

오늘 GRASP 연구를 논의하는 동안 발표 전반에 걸쳐 이 점이 계속 강조될 것입니다. 슬라이드 오른쪽에 표시된 77%라는 수치가 여러 차례 반복해서 나올 것입니다. 아브라모프 박사와 수크빈더 칼시라이언 박사가 손 기능의 중요성에 대해 더 자세히 설명하겠지만, 보시다시피 경수 손상 환자군에서 경수 척수 손상을 입은 사람의 약 77%는 손을 사용할 수 있다면 삶의 질이 의미 있게 개선될 것이라고 답했습니다.