앱셀레라 바이오로직스 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference

스티브, 감사합니다. 초대해 주셔서도 감사합니다. 저희는 이번 데이터에 대해 매우 흥분하고 있습니다. 우선 배경을 간단히 말씀드리면요. 대략 2023년경 앱셀레라는 플랫폼 회사에서 자체 자산을 구축하는 방향으로 전환했습니다. 선도 프로그램인 ABCL635는 NK3R을 표적하는 퍼스트-인-클래스 항체입니다. 이는 폐경 또는 유발 폐경, 혹은 유방암 및 전립선암에서 내분비 치료와 동반되는 폐경 유사 상태와 연관된 혈관운동성 증상, 즉 안면홍조 치료를 목표로 개발되고 있습니다. 이 프로그램은 올해 초에야 임상에 진입했지만, 빠르게 1상을 진행했습니다. 그리고 이제 3주 전쯤 저희가 4주차 톱라인 데이터를 공개했습니다. 솔직히 말씀드리면, 그 데이터는 저희가 생각했던 가장 낙관적인 시나리오를 훨씬 뛰어넘는 수준이었습니다.

요지는, 현재 승인되어 시판 중인 몇 가지 소분자 약물을 뒤따르는 항체를 저희가 보유하고 있다는 점입니다. 하나는 바이엘의 린쿠엣이고, 다른 하나는 아스텔라스 제품입니다. 저희가 보유한 2상 데이터에 따르면, 중등도~중증 안면홍조 빈도 감소 측면에서는 이 두 제품 대비 대략 두 배 수준의 유효성을 보였고, 3점 척도인 중증도 점수 감소에서는 대략 4~5배 수준의 유효성을 보였습니다. 또한, 데이터는 매우 우수한 안전성 프로파일을 보여줬습니다. 이 두 소분자 약물은 간효소 상승과 관련해 일부 이슈가 있는데, 저희는 이것이 소분자 약물의 대사 때문이라고 추정했습니다. 저희가 보기에는 항체는 그런 문제가 없어야 하고, 데이터도 이를 뒷받침합니다. 저희는 간효소 상승의 증거를 확인하지 못했습니다.

게다가 환자 보고 결과 측면에서도 눈에 띄는 유효성을 확인했는데, 예를 들어 환자의 80%가 ‘훨씬 좋아졌다’ 또는 ‘좋아졌다’고 답했습니다. 그리고 저희로서는 놀랍게도 수면에서 매우 뚜렷한 신호, 즉 수면 개선을 확인했는데, 이는 많은 여성들에게 폐경과 폐경 관련 안면홍조에서 정말로 답답한 부분 중 하나입니다. 전반적으로 유효성, 안전성, 그리고 편의성 측면에서, 이 결과를 3상까지 이어갈 수만 있다면(그리고 못할 이유가 없다고 봅니다) 비호르몬 폐경 증상 치료에서 시장을 주도할 수 있는 제품이 될 수 있다고 생각합니다. 그게 3주 전 이야기입니다. 그 이후로는 유효성에서의 큰 업사이드가 상업적 기회를 어떻게 바꿔놓았는지에 대해 많은 고민을 해왔습니다. 저희는 이것이 이 약의 상업적 가능성을 매우 크게 바꿔놓았다고 생각합니다.

그리고 규제 목적의 임상으로 최대한 빠르고, 안전하고, 매끄럽게 진입하기 위한 계획이 무엇인지도 고민하고 있습니다. 그 말은 결국 이 시험을 마무리한다는 뜻입니다. 현재 12주 데이터가 있고, 12주간의 오픈라벨 연장 연구도 있습니다. 연말까지는 이를 확보할 수 있을 것입니다. FDA, 캐나다 보건부, EMA, 그리고 호주까지도 포함해 규제기관과의 협의를 시작하고, 내년 하반기에 3상 시험을 개시할 수 있도록 준비하려고 합니다. 불과 1년 반 전만 해도 전임상 단계 회사였는데, 이제 저희가 매우 디리스킹된 자산이자 멀티 블록버스터 기회라고 보는 3상 자산을 눈앞에 둔 상황이라, 저희도 상당히 기대하고 있습니다.

질문은 사실상 이미 답이 나온 것 같습니다.

다만 조금만 보완해서 설명드리면요.

소분자 약물이 두 가지가 있는데, 하나는 VEOZAH입니다. 이건 전형적인 NK3R 길항제입니다. 두 번째 제품인 Lynkuet은 NK1R 길항제로 개발이 시작됐고, NK3R에 대해서도 활성이 있습니다. NK3R은 KNDy 뉴런이 있는 인펀디뷸러 핵에서 안면홍조를 유발하는 데 중요하다고 알려진 표적입니다. NK1R 길항은 졸림(기면)과 연관돼 있습니다. 저희는 Lynkuet에서는 관찰됐지만 VEOZAH에서는 나타나지 않았던 수면의 질 개선이 오프타깃 효과에 기인한 것이라고 판단했습니다.

네. 이번에 들어갈 때 저희 항체는 오프타깃이 없고 기면 부작용도 없기 때문에, 같은 수면 효과는 보지 못할 거라고 생각했습니다.