사렙타 테라퓨틱스 26년 2분기 어닝콜

오늘 콜에 참석해 주신 여러분께 감사드립니다. 오늘 오후 앞서, 2026년 2분기 재무 실적을 발표했습니다. 보도자료와 함께 당사 슬라이드 및 추가 자료는 회사 웹사이트의 투자자 섹션에서 확인하실 수 있습니다. 또한 오늘 해당 분기의 10-Q를 SEC에 제출할 예정입니다. 오늘 콜에는 마이클 세베리노 CEO, 루이즈 로디노-클라팍 박사(R&D 및 기술 운영 부문 사장), 패트릭 모스 최고사업책임자(CCO), 라이언 웡 최고재무책임자(CFO)가 함께하고 있습니다. 또한 Q&A 세션에는 이언 에스테판 사장 겸 최고운영책임자(COO), 제임스 리처드슨 박사 최고의학책임자(CMO)도 함께합니다. 공식 발언을 시작하기에 앞서, 오늘 콜에서는 다수의 미래예측진술을 하게 된다는 점을 말씀드립니다.

이러한 세이프 하버 진술의 공식 문구는 발표자료 2페이지를 참고해 주시기 바랍니다. 이러한 진술에는 다양한 위험과 불확실성이 수반되며, 그중 상당수는 사렙타가 통제할 수 없는 요인입니다. 실제 결과는 이러한 미래예측진술과 중대하게 달라질 수 있으며, 이러한 위험은 당사의 사업, 영업실적 및 사렙타 보통주의 거래가격에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 적용되는 위험에 대한 자세한 설명은 회사의 최신 SEC 제출 서류를 검토해 주실 것을 강력히 권고드립니다. 사렙타는 이후 발생하는 사건을 근거로 미래예측진술 또는 재무 전망을 공개적으로 업데이트하거나 수정할 의무를 부담하지 않음을 명시적으로 밝힙니다. 또한 오늘 웹캐스트에서는 비GAAP 재무지표에 대해서도 논의할 예정임을 유의해 주시기 바랍니다. GAAP에서 비GAAP 재무지표로의 조정 및 이에 대한 완전한 설명은 오늘 보도자료와, 당사 웹사이트의 투자자 섹션에서 제공되는 동반 슬라이드 자료에 포함되어 있습니다.

그럼 이제 마이클 세베리노 CEO에게 콜을 넘기겠습니다.

감사합니다, 탬. 안녕하세요. 사렙타 테라퓨틱스의 2분기 재무 실적 컨퍼런스콜에 참석해 주셔서 감사합니다. 사렙타의 CEO로서 맞는 첫 번째 실적 발표 컨퍼런스콜입니다. 오늘은 제가 몇 가지 서두 말씀을 드린 뒤, 패트릭, 루이즈, 라이언에게 넘겨 이번 분기의 상업적 주요 성과, 파이프라인 진행 상황, 그리고 재무 실적을 더 자세히 말씀드리도록 하겠습니다. 전임 기간 동안 전임상 및 임상 데이터를 평가하고 과학적 혁신을 환자에게 의미 있는 치료로 연결하는 일을 해온 사람으로서, 이 자리에 서게 되어 영광입니다. 사렙타는 바이오테크 업계에서 독보적인 입지에 있으며, 의학에서 가장 어려운 문제들 중 일부에 도전해 왔습니다. 엑손 스키핑 분야의 선구적 연구부터 엘레비디스(ELEVIDYS) 개발에 이르기까지, 우리의 과학적 성과는 뒤쉔 환자에게 가능하다고 여겨지던 범위를 새롭게 정의하는 데 기여해 왔습니다. 축적되어 가는 장기 데이터는 사렙타를 희귀질환 혁신 분야의 리더로 자리매김하게 했습니다.

저는 우리 앞에 놓인 기회에 아직 발굴되지 않은 막대한 잠재력과 가치가 있다고 보고 있으며, 그것이 제가 이 팀의 일원이 되기로 한 이유입니다. 우리는 뒤쉔 분야에서 선도적인 상업 포트폴리오를 보유하고 있으며, 현재 환자들에게 변화를 만들어내고 있는 승인 치료제 4종을 갖추고 있습니다. 이들 치료제는 사용을 뒷받침하는 장기 데이터와 실제 진료현장 근거(리얼월드 에비던스)가 계속 축적되고 있습니다. 우리는 이미 강력한 전임상 및 초기 임상 데이터를 도출한 siRNA 플랫폼을 보유하고 있습니다. 의사과학자로서 저는 이 데이터가 매우 설득력 있다고 생각하며, siRNA 컨스트럭트의 강력한 효능과 관심 세포 유형으로 높은 효율로 전달할 수 있는 우리의 역량 모두에 깊은 인상을 받았습니다. 이는 SAD 연구에서 용량 의존적으로 높은 근육 내 농도를 달성한 결과에서도 확인됩니다.

이러한 특성과, 이 분야에서 전임상 모델이 갖는 강한 예측력을 고려할 때, 우리 파이프라인은 여러 신경근 및 희귀질환 적응증 전반에서 동급 최고(best-in-class) 치료제를 제공하고 다음 성장 단계의 동력이 될 잠재력이 있다고 믿습니다. 중요하게도, 우리는 이들 프로그램을 독자적으로 추진할 수 있는 재무적 역량을 갖추고 있으며, 성과를 만들어온 강한 실적을 보유한 풍부한 경험과 재능을 갖춘 팀을 보유하고 있습니다. 우리는 엘레비디스(ELEVIDYS) 도입에 대한 우려, 엑손 스키핑 치료제에 대한 향후 경쟁, 그리고 자본 배분에 대한 우려가 여전히 존재한다는 점을 인식하고 있습니다. 그러나 우리는 이러한 도전에 대응할 준비가 되어 있으며, 우리의 성장 궤적을 보다 명확히 할 수 있는 여러 가지 다가오는 마일스톤이 있습니다. 여기에는 코호트 8 데이터, FSHD와 DM1에서 가장 진척된 siRNA 프로그램 2건의 하반기 신규 데이터, 그리고 비욘디스(VYONDYS)와 아몬디스(AMONDYS)에 대한 향후 규제 당국의 결정이 포함됩니다. 이제 이번 분기로 시선을 돌리겠습니다.

잠시 후 라이언이 더 자세히 말씀드리겠지만, 저는 이번 분기 재무 실적에서 세 가지를 강조하고자 합니다. 첫째, 우리는 GAAP 및 비GAAP 기준 영업이익을 또 한 분기 연속 달성했으며, 이는 핵심 사업의 견고함과 규율 있는 실행을 반영합니다. 둘째, 이번 분기 동안 현금 및 투자자산을 약 1억9,700만 달러 늘려, 향후 성장을 위한 재원 조달 역량을 강화했습니다. 셋째, 상업 포트폴리오는 신흥 siRNA 파이프라인 전반에서 우리가 상당한 장기 가치 및 성장 기회라고 믿는 영역에 투자하는 데 있어 지속적으로 견고한 기반을 제공하고 있습니다. 상업적으로는 PMO 프랜차이즈가 안정적으로 유지되었고, ELEVIDYS는 예상에 부합하는 성과를 보였으며, 등록 신청서가 개선되면서 확대된 상업화 이니셔티브가 자리 잡고 있다는 초기 근거가 나타나고 있습니다.

이제 연 하반기에 들어선 만큼, 2026년 총 순제품 매출 가이던스를 12억~13억 달러로 좁혔으며, 중간값을 적절한 기준으로 보시면 되겠습니다. 이는 실적이 당초 범위의 하단 쪽으로 흐를 것이라는 기존의 예상과 일치합니다. 패트릭이 본인 파트에서 상업 실적, 전망, 그리고 성장 이니셔티브에 대해 더 자세히 설명드리겠습니다. R&D로 넘어가면, 듀시엔과 siRNA 프로그램 전반에서 의미 있는 진전을 지속하고 있습니다. 듀시엔에서는 ENDEAVOR 연구의 코호트 8에서 등록과 투여가 계속 진행 중이며, 2026년 말까지 연구 등록을 모두 완료할 것으로 예상합니다. 또한 FDA가 AMONDYS 45와 VYONDYS 53의 sNDA 제출을 심사 대상으로 접수했다는 소식도 매우 고무적이었습니다.

듀시엔을 넘어, 신흥 siRNA 플랫폼은 사렙타의 향후 성장 전략의 핵심으로 남아 있으며, 올해 후반 FSHD 및 DM1 프로그램에서 중요한 데이터 결과 발표가 예상됩니다. 루이즈가 이러한 프로그램을 뒷받침하는 바이올로지-퍼스트 접근법과, 우리 플랫폼이 여러 희귀질환 적응증에서 차별화된, 잠재적으로 동급 최고(best-in-class) 치료제를 제공할 수 있다고 믿는 이유를 설명드리겠습니다. 요약하면, 우리의 초점은 분명하며 미래는 밝습니다. 재무 기반은 건전하고, 듀시엔 분야에서의 실행도 계속하고 있습니다. 승인된 제품에서 발생하는 매출은 우리가 파이프라인을 독자적으로 진전시킬 수 있게 해주며, 우리는 이를 규율과 긴박감을 갖고 계속 추진하고 있습니다. 이 팀과 함께 이 여정을 함께하게 되어 매우 기대되며, 회사와 우리가 섬기는 커뮤니티를 위해 장기적 가치를 창출하길 고대합니다. 감사합니다. 그럼 이번 분기 상업 실적에 대한 논의를 위해 패트릭에게 넘기겠습니다.

패트릭? 감사합니다, 마이크. 그리고 팀에 합류하신 것을 환영합니다.

오늘은 2분기 상업 실적, 승인된 4개 듀시엔 치료제 전반에서 의사, 환자, 가족을 지원하기 위해 우리가 진행 중인 진전 사항, 그리고 2026년 남은 기간에 대한 전망을 말씀드리겠습니다. 2분기 총 순제품 매출은 3억2,900만 달러였으며, ELEVIDYS 9,800만 달러와 PMO 프랜차이즈 2억3,100만 달러로 구성됩니다. PMO 실적은 광범위한 실제 임상 경험과 근거에 힘입어, 안정적인 수요와 환자 및 의사의 지속적인 신뢰를 반영하고 있습니다. ELEVIDYS 실적은 분기 기준으로 예상에 부합했으며, 매출은 비교적 안정적으로 유지되는 가운데 등록 신청서가 전분기 대비 증가해 수요가 확대되고 있음을 시사합니다. 저희는 그 추세를 모멘텀이 형성되고 있다는 고무적인 신호로 보고 있습니다. 저희의 초점은 그 진전을 지속시키고, 지속적인 과학, 교육, 소통을 통해 충분한 정보를 바탕으로 한 치료 의사결정을 지원하는 데 있습니다.

올해 상반기 동안 저희는 상업적 영업 범위 확대를 완료했습니다. 전략은 수립되었고, 영업팀은 교육을 마쳐 배치되었으며, 현재 저희의 이니셔티브는 전면 가동되고 있습니다. 이제 저희의 초점은 실행에 있으며, 환자 식별을 개선하고 환자 및 가족 대상 교육을 확대하며, 수요를 견인하기 위해 의료진의 신뢰를 계속 강화하는 것입니다. 최근 열린 연중 중간 회의에서 팀 전반의 에너지가 분명히 느껴졌습니다. 그들은 더 많은 의뢰 의사를 접촉하고, 치료 센터에서 더 깊이 있게 교류하며, ELEVIDYS의 유익성-위험성 프로파일을 입증하는 전체 근거를 보다 균형 있게 논의하는 데 참여하고 있습니다. 2분기에 저희 영업팀은 의료전문가(HCP)와의 상호작용 건수에서 사상 최대치를 기록했습니다. HCP들은 ELEVIDYS EMBARK 파트 2와, 더 중요하게는 3년 데이터가 뒷받침하는 지속적 기능적 결과와 지속성에 대해 더 깊이 있게 논의하고 있습니다. 등록 신청서 활동은 이러한 노력들이 현장에서 자리 잡고 있음을 보여주는 초기 근거를 제공합니다.

2분기 등록 신청서의 대부분은 이전 90일 내 저희 영업팀과 접촉했던 HCP들로부터 나왔으며, 그중 의미 있는 비중은 30일 이내 접촉한 경우였습니다. 이 패턴은 1분기와도 일관되었으며, 집중적이고 시의적절한 소통의 중요성을 다시 한번 확인해 줍니다. 또한 2분기에는 재접촉과 신규 관심 모두를 통해 사이트 활동의 범위도 확대되었습니다. 1분기보다 더 많은 재참여 사이트에서 등록 신청서를 제출했으며, 현재 네트워크 밖의 의뢰 사이트로부터의 제출은 ELEVIDYS에 대한 더 폭넓은 관심을 시사했습니다. 종합하면, 이러한 지표들은 저희 영업팀의 이니셔티브가 현장에서 효과를 내고 있다는 저희의 판단을 뒷받침합니다. ELEVIDYS의 유익성-위험성 프로파일에 대한 이해가 개선되고 있으며, 뒤셴 커뮤니티 전반에서 신뢰가 다시 회복되고 있습니다.