로이반트 사이언시스 Study result

시작해 주십시오. 좋은 아침입니다. 오늘 통화에 참석해 주셔서 감사드리며, 클라리티 3상 시험 결과를 검토하겠습니다.

저는 로이반트의 스테파니 리입니다. 오늘 발표는 로이반트의 최고경영자 매트 글라인이 맡겠습니다. 컨퍼런스 콜로 참석하시는 분들은 IR 웹사이트 www.investor.roivant.com에서 오늘 발표 자료와 이번 업데이트를 알리는 보도자료를 확인하실 수 있습니다. 발표를 진행하는 동안 현재 슬라이드 번호도 안내해 드리겠습니다. 오늘 발표 중 일부 미래예측진술을 말씀드릴 예정임을 알려드립니다. 이러한 미래예측진술과 관련 위험 및 불확실성에 관한 자세한 내용은 당사가 SEC에 제출한 자료를 검토하시기를 권고드립니다. 그럼 스테프에게 넘기겠습니다.

고맙습니다, 스테프. 급히 마련된 오늘 아침 자리에 참석해 주신 모든 분께 감사드립니다. 정말 감사드립니다. 오늘은 함께하기에 매우 뜻깊은 순간입니다. 먼저 간략히 배경을 설명한 뒤, 오늘 아침 발표하는 매우 고무적인 데이터를 살펴보겠습니다. 3번 슬라이드부터 보겠습니다. 상기 차원에서 말씀드리면, 이 내용은 지난해 투자자의 날에 발표한 자료입니다. 참고로, 올해 12월에 다시 투자자의 날을 개최한다고 오늘 발표합니다. 잠시 후 이 내용을 더 자세히 말씀드리겠습니다. 하지만 지금은 저희에게 매우 바쁜 시기의 한가운데, 또는 초입에 해당합니다.

여러 프로그램을 진전시키면서 이 슬라이드에 초록색 체크 표시를 계속 추가해 나가게 되어 기쁩니다. 다만 앞으로 발표할 내용이 훨씬 더 많다는 점을 강조하고 싶습니다. 여기에는 LPP, CS, 그 밖의 대표적인 적응증 등이 포함되며, 그 범위는 훨씬 더 넓습니다. 정말 매우 고무적인 순간입니다. 4번 슬라이드에서 다시 말씀드리면, 브레포에 대한 저희의 전반적인 가설은 항상 이랬습니다. 브레포의 독특한 작용 기전과 병태생물학적 특성이 특별히 맞아떨어지고, 미충족 수요가 큰 동시에 유병률은 희귀질환 수준인 여러 질환을 찾아내 큰 변화를 만들어낼 수 있다는 것이었습니다. DM이 이를 입증하는 첫 번째 사례였다고 생각합니다. 그리고 이제 리사라야가 시장에 출시됐습니다. 참고로 한 가지 말씀드리겠습니다. 오늘은 리사라야 출시와 관련해 말씀드리지 않을 예정입니다.

이 내용은 11월 9일 3분기 실적 발표에서 말씀드리게 되어 기쁩니다. 오늘은 NIU 데이터에 초점을 맞추겠습니다. NIU를 통해 저희는 이 기반에 또 하나의 축을 더했습니다. 다시 말해, 여기서 이러한 혁신적인 데이터를 제공할 수 있는 상용 제품으로 이어지기를 바라는 또 하나의 입증 사례를 확보했습니다. 이는 질병 부담이 큰 적응증입니다. 미충족 수요가 매우 큽니다. 5번 슬라이드에서 보시듯, NIU는 질병 부담이 큰 적응증입니다. 미국에서 실명의 세 번째 주요 원인입니다. 효과가 있는 치료법은 많지 않습니다. 실제로 승인된 비스테로이드 치료제는 휴미라가 유일합니다. 임상 데이터뿐 아니라 보험 청구 데이터에서도, 휴미라를 투여받는 NIU 환자의 절반가량은 치료에 실패하거나 약물 투여 중 상태가 악화되는 것으로 나타납니다.

미충족 수요가 큽니다. 실명뿐 아니라 통증, 충혈, 시야 왜곡, 비문증, 두통, 피로 등을 겪을 수 있어 정말 힘든 질환입니다. 유병 환자 수도 상당합니다. 물론 이 환자들 중 다수는 눈 앞부분에 염증이 있습니다. 눈 뒷부분이나 눈 전체에 염증이 있는 환자도 다양한 원인으로 인해 7만 명에서 19만 명에 이릅니다. 전 세계적으로 미충족 수요가 매우 큰 적응증입니다. 6번 슬라이드에서 한 가지 강조하고 싶은 점이 있습니다. NIU 시장의 변화 양상과 환자 수 전망 등을 12월 투자자의 날에 더 자세히 말씀드릴 예정입니다.

그때까지 참고로 말씀드리면, NIU 치료는 몇 가지 측면에서 변화가 진행 중인 시점에 있습니다. 첫째, 시간이 지나면서 점점 더 많은 환자가 포도막염 전문의, 흔히 포도막염 전문 진료기관에서 치료를 받고 있습니다. 이분들은 포도막염 전문 펠로십 과정을 이수했거나, 두 개 분야의 전문의 자격을 보유한 의사들입니다. 이들은 이러한 환자 치료를 전문으로 하며 전신 치료에 매우 익숙한 의사들입니다. 이들은 일반의학 수련도 받은 경우가 많으며, 시술 중심으로 진료하는 지역사회 망막 전문의들과는 다릅니다.

여기에는 국소 치료와 고용량 스테로이드로 인해 반복되는 전신 치료와 국소적인 악화·치료 주기가 환자나 눈에 좋지 않다는 인식이 커지고 있는 점도 작용하고 있습니다. 질병을 훨씬 더 안정적으로 장기간 적절히 조절하는 것이 목표입니다. 솔직히 말씀드리면, 오늘 저희가 발표하는 데이터의 수준을 고려할 때 브레포는 이러한 전환에 이보다 더 적절한 시기에 나올 수 없었습니다. 이 점에 대해 더 자세히 말씀드리게 되어 기대가 큽니다. 특히 직접 조사하실 때 포도막염 전문의들과 이야기를 나눠 보시면, 의료 현장에서도 비슷한 의견을 들으실 것으로 생각합니다. 그럼 데이터로 넘어가겠습니다. 프라이빗 이벤트스의 벤 짐머도 통화에 함께하고 있습니다.

제가 데이터를 발표하겠지만, 내용을 살펴보는 동안 질의응답에 참여할 수 있도록 대기할 예정입니다. 8번 슬라이드에서 주요 결과를 말씀드리기 전에 다시 한번 짚어보겠습니다. 저희가 NIU를 선택한 데에는 명확한 가설이 있었습니다. NIU와 관련된 주요 병원성 사이토카인인 IL-23, 인터페론 감마, IL-12, IL-6 등이 모두 JAK1 또는 TYK2를 통해 신호를 전달한다는 점이 알려져 있으며, 따라서 브레포가 염증 연쇄 반응 전반을 효과적으로 억제할 수 있을 것이라는 가설이었습니다. 그것이 저희의 기대였습니다. 물론 표본 수는 적었지만, NEPTUNE 2상 데이터는 그러한 가능성을 강하게 시사했습니다.

여기서 핵심 결과를 말씀드리자면, 이제 9번 슬라이드에서 자세히 살펴보겠지만, 2상 NEPTUNE에서 확인한 매우 고무적인 데이터를 훨씬 더 큰 환자 수를 대상으로 대체로 재현했습니다. 또한 위약군을 포함했는데, 그 결과는 휴미라 연구를 비롯한 다른 연구의 위약군 결과와 비슷한 양상을 보였습니다. 정말 훌륭한 결과였습니다. 비(非)스테로이드 치료에서 역대 가장 큰 효능 개선 효과를 확인했습니다. 이 연구의 1차 평가변수는 치료 실패까지 걸리는 시간이었으며, 추적 기간은 48주를 넘었습니다. 이 연구는 48주간 진행됐습니다. 연구 설계에 대해 말씀드리겠습니다. 연구 종료 시점까지 환자의 절반 이상이 아직 치료에 실패하지 않았습니다. 따라서 치료 실패까지 걸리는 중앙값은 어떤 의미에서는 산정할 수 없었거나 48주 시점까지 도달하지 않았으며, 대조군은 약 12주였습니다.

한 연구에서는 12주, 다른 연구에서는 13주였으며, P값도 매우 우수했습니다. 각 연구별로도, 통합 분석에서도 1차 평가변수와 모든 2차 평가변수를 충족했습니다. 환자의 60% 이상이 스테로이드 없이 염증이 억제된 상태에 도달했습니다. 이는 연구 종료 시점에 스테로이드 없이 눈의 염증이 없는 상태를 의미하며, 의사들에게는 매우 중요한 치료 목표입니다. 의사들이 실제로 달성하기 위해 노력하는 목표입니다. 모든 하위 그룹에서 일관된 결과를 보였습니다. 형광안저혈관조영술을 포함해 시력 관련 평가변수에서 통계적·임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며, 구조적·기능적 이점도 확인했습니다. 황반부종이 매우 효과적으로 해소됐습니다. 이에 대해서는 더 자세히 말씀드리겠습니다. 정말 탁월한 결과였습니다. 안전성 프로파일에 대해서는 뒤에서 자세히 말씀드리겠지만, 내약성이 양호했고 당사의 기존 데이터는 물론 JAK 억제제 계열 및 다른 JAK 억제제에서 예상되는 결과와도 완전히 일치했습니다.

10번 슬라이드에서는 연구 설계를 다시 한번 살펴보겠습니다. 이 연구는 사건 발생을 기준으로 설계됐습니다. 치료 기간은 48주였습니다. 클래리티-1과 클래리티-2는 동일한 설계의 연구였습니다. 슬라이드에서 모든 평가변수를 확인하실 수 있습니다. 이 연구에서는 우선 매우 고용량의 스테로이드로 단기간 집중 치료를 시작합니다. 60밀리그램을 2주간 투여한 뒤 용량을 줄여 나갑니다. 다시 말씀드리면, 저희는 아마도 주요 비감염성 포도막염 연구 중 가장 공격적인 스테로이드 감량 요법을 적용했습니다. 6주에 걸쳐 스테로이드 용량을 줄였으며, 환자들은 8주차까지 감량을 완료했습니다.

다른 승인 약물의 연구보다 더 공격적인 감량 요법을 적용한 상황에서도 이러한 결과를 달성했다는 점에서 저희 데이터는 특히 고무적입니다. 이것이 대략적인 연구 설계입니다. 이후 여러 가지 측면에서 치료에 실패한 환자들은 연구에서 제외하고 공개 연장 연구에 참여하도록 했습니다. 정확히 말씀드리면 장기 연장 연구입니다. 이것이 임상시험 설계입니다. 슬라이드 11에는 대표적인 비감염성 포도막염 환자군이 제시되어 있습니다. 환자군의 범위와 질병 중증도가 적절했습니다. 주목할 점은 두 연구 전체 환자의 약 3분의 1이 이전에 종양괴사인자 억제제에 노출된 적이 있다는 것입니다. 이 데이터 세트를 확보한 것은 매우 의미가 있으며, 해당 환자군에서 어떤 결과가 나왔는지에 대해서는 더 자세히 말씀드리겠습니다.