프로타라 테라퓨틱스 H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference

애슐리, 대단히 감사합니다.

네. 프로타라의 기대되는 프로그램들을 설명드릴 수 있어 기쁘게 생각합니다.

오늘 말씀드릴 내용 중에는 일부 위험과 불확실성을 수반하는 미래예측진술이 포함되어 있다는 점을 참고해 주시기 바랍니다. 프로타라는 뉴욕시에 위치한 바이오테크 기업으로, 이곳에서 약 1마일 떨어진 곳에 있으며 직원 수는 약 70명입니다. 당사는 종양 및 희귀질환 분야에서 3개의 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 모두 중추 임상시험 단계에 있습니다. 향후 6~12개월 동안 몇 가지 중요한 임상 및 규제 촉매제가 예정되어 있습니다. 당사의 종양학 프로그램은 비근육침윤성 방광암(NMIBC)을 대상으로 하며, 여러 임상시험에서 타라-002를 평가하고 있습니다. 현재 BCG 불응성 환자를 대상으로 하는 중추 임상시험 어드밴스드-2(ADVANCED-2)의 환자 등록을 거의 완료한 상태입니다. 당사는 BCG 불응성 환자와 BCG 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 한 이 임상시험의 긍정적인 중간 데이터를 공유한 바 있으며, 이에 대해서는 잠시 후 검토하겠습니다.

또한 탐색적 임상시험인 어드밴스드-3(ADVANCED-3)도 진행 중입니다. 이 시험은 BCG 치료 경험이 없는 환자, BCG에 노출된 상피내암(CIS) 환자, 그리고 다양한 BCG 노출 이력을 가진 고위험 유두상 종양 환자를 포함해 더 광범위한 환자군에서 타라-002가 어떻게 작용하는지 파악할 수 있도록 재설계되고 있습니다. 이 임상시험의 재설계를 통해 BCG 불응성 환자를 대상으로 한 타라-002의 잠재적 출시 시점 또는 그 전후에 이용 가능한 데이터의 폭을 확대하고 데이터 확보를 앞당길 수 있을 것으로 예상됩니다. 타라-002는 비근육침윤성 방광암(NMIBC)에서 차별화된 제품 프로파일을 갖추고 있으며, 현재 대다수의 환자가 치료받고 있는 지역사회 기반 병원을 중심으로 비뇨기과 전문의들의 상당한 채택을 이끌어낼 잠재력이 있다고 생각합니다. 오른쪽에는 두 가지 희귀질환 프로그램이 있습니다. 다시 말씀드리면, 두 프로그램 모두 중추 임상시험이 진행 중입니다. 당사는 중추 임상시험인 스타본-1(STARBORN-1)에서 동일한 화합물인 타라-002를 림프관 기형(LM) 치료제로 평가하고 있으며, 약 30명의 소아 환자를 대상으로 진행하고 있습니다.

타라-002는 FDA 희귀 소아질환 지정을 받았으며, 희귀의약품 지정, 혁신적 치료제 지정, 신속심사 지정을 획득했고 우선심사 바우처(PRV) 대상이 될 수 있습니다. 올해 말까지 스타본-1의 환자 등록을 완료하고, 내년 하반기에 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출할 계획입니다. 오른쪽 하단에 있는 세 번째 프로그램은 비경구 영양 지원(PS)을 받고 있는 환자를 위한 정맥주사(IV) 콜린 클로라이드입니다. PS에 의존하는 환자의 78%는 콜린 결핍 상태이며, 대다수에서 그에 따른 간 손상이 나타나지만, 승인된 정맥주사용 콜린 제제는 아직 없습니다. 정맥주사용 콜린은 FDA 희귀의약품 지정과 신속심사 지정을 받았으며, 이미 PS를 받는 환자들을 위한 주요 진료 지침에 포함되어 있습니다. 현재 중추 임상시험에서 환자를 등록하고 있습니다. 가까운 시일 내 예정된 주요 일정에 대해 큰 기대를 갖고 있습니다. 앞서 말씀드린 것처럼 세 가지 프로그램 모두 중추 임상시험 단계에 있으며, 앞으로 몇 가지 중요한 일정이 예정되어 있습니다.

올해 말까지 NMIBC 및 림프관 기형(LM) 임상시험의 환자 등록을 완료하고, 정맥주사용 콜린 임상시험의 중간 결과도 발표할 예정입니다. 잠시 시간을 내어 당사의 선도 화합물인 타라-002에 대해 말씀드리겠습니다. 타라-002는 BCG와 유사합니다. BCG는 NMIBC의 표준 치료법입니다. 타라-002는 선천면역과 적응면역을 모두 활성화하는 세균성 면역 증강제입니다. 불활성화된 화농성 연쇄상구균에서 유래했으며, 항종양 Th1 면역 반응을 유도합니다. BCG와 유사하지만, 안전성과 유효성 프로파일에서 몇 가지 중요한 차이점도 있어 환자들에게 잠재적으로 매우 유망한 새로운 치료 옵션이 될 수 있습니다. BCG 불응성 환자 데이터에 대해 조금 더 말씀드리겠습니다. 여기에는 스위머 플롯이 제시되어 있습니다.

2026년 1월 데이터 기준일 당시, ADVANCED-2 임상시험에서 어느 시점이든 완전관해율은 66%였습니다. 6개월 시점에는 68%, 12개월 시점에는 33%였습니다. 이러한 초기 지속성은 고무적이며, 특히 표본 규모가 작고 변화하는 데이터 세트를 바탕으로 초기 주요 시점 분석을 수행할 때 내재하는 어려움까지 고려하면 더욱 그렇습니다. 또한 스위머 플롯에서 반응을 보인 환자들이 완전관해를 유지하고 있음을 확인할 수 있으며, 이는 지속적이고 장기적인 반응에 대한 양호한 잠재력을 보여줍니다. 평가 가능한 반응 환자의 100%가 9개월부터 12개월까지 완전관해를 유지하고 있음을 확인할 수 있습니다. 이러한 초기 결과에 대해 매우 고무적으로 평가하고 있으며, 올해 말까지 이 허가 등록 임상시험의 환자 등록을 완료할 예정입니다. 그럼 이제 완전히 환자 등록이 완료된 29명의 BCG 미투여 코호트로 넘어가겠습니다.

여기서 데이터 기준일은 2026년 4월이었으며, 어느 시점에서든 완전관해율은 72%, 6개월 시점에는 67%, 12개월 시점에는 55%였습니다. 추적 관찰 기간이 길어지면서 12개월 완전관해율이 계속 상승하고 있다는 점을 기쁘게 생각합니다. TARA-002는 BCG 미투여 환자에서 우수한 반응 지속성을 보일 가능성을 나타내고 있으며, 평가 가능한 반응 환자의 91%가 9개월부터 12개월까지 완전관해를 유지했습니다. 이러한 BCG 미투여 환자에서의 강력한 결과에 만족하고 있습니다. 안전성 측면에서 TARA-002는 양호한 안전성 프로파일을 보이며, 치료 관련 이상반응의 대부분은 1등급이고 일시적이었습니다. TARA-002를 직접 경험한 의사들로부터 팀이 계속해서 매우 긍정적인 피드백을 받고 있다는 점을 기쁘게 생각합니다. 현재는 NMIBC 시장의 기회가 상당하다는 점이 전반적으로 잘 이해되고 있다고 생각합니다.

이는 미국에서 매년 25,000명 이상의 고위험 비근육침습성 방광암 환자가 발생하고, 연간 재발 환자 수는 이보다 몇 배에 달한다는 점에 의해 뒷받침됩니다. 이 분야의 다른 모든 기업과 마찬가지로, 당사의 초기 초점은 BCG 불응성 환자였습니다. ADVANCED-3 임상시험을 재설계함으로써 BCG 미투여 환자, BCG 노출 환자, 그리고 모든 BCG 노출군의 고위험 유두상 환자를 포함해 더 광범위한 환자군에서 TARA-002 연구를 확대하는 보다 효율적인 경로를 밟을 수 있을 것으로 기대합니다. 이번 재설계된 임상시험은 BCG 불응성 환자에서 TARA-002의 잠재적 출시 시점 또는 그 전후에 이용 가능한 데이터의 폭을 확대하고, 데이터 확보를 가속화할 수 있는 기회라고 판단하고 있음을 반영합니다. 이는 ADVANCED-2 임상시험에 대한 당사의 자신감을 반영합니다.

NMIBC에서 판도를 바꿀 수 있다고 생각하는 또 다른 점은 TARA-002가 전신 투여 방식으로 안전하게 투여할 수 있는 유일한 승인 치료제 또는 개발 중인 치료제라는 것이며, 당사는 이 기회를 계속해서 탐색하고 있습니다. 아시다시피 방광 내 투여는 환자에게 부담이 되며, 유지요법에 피하 투여를 활용할 수 있다면 환자에게 실질적인 혜택이 될 수 있습니다. 여기에는 약 50명의 비뇨의학과 의사를 대상으로 실시한 블룸버그 설문조사 결과가 제시되어 있습니다. NMIBC 환자의 약 80%가 지역사회 비뇨의학과 진료실에서 치료받는 것으로 알고 있습니다. 지역사회 의료 현장에서는 진료 업무 흐름과 진료실 운영의 경제성이 매우 중요합니다. 여기 설문조사 데이터를 보시면, 예측 가능한 안전성과 내약성에 더해 제품 취급, 투여, 준비 시간, 보험 상환과 같은 핵심 요소가 의사들이 치료 결정을 내릴 때 현재에도 중요하며 앞으로도 중요할 것이라는 당사의 견해를 확인할 수 있습니다.

치료 환경 전반을 살펴보면 TARA-002가 의사와 의료기관, 환자 모두에게 부담을 가장 적게 주면서 가장 쉽게 투여할 수 있는 치료제라는 점이 분명합니다. TARA-002는 안전성 프로파일이 양호하며, 바이러스 취급이나 특별한 준비, 환자에게 부담이 되는 투여 후 관리 절차 없이 병원 진료실에서 간단한 방광 내 주입 방식으로 투여됩니다. 따라서 기존 진료 업무 흐름에 쉽게 통합할 수 있습니다. 우수한 안전성과 유효성에 더해 상비형으로 즉시 사용할 수 있고 빠르고 간편하게 투여할 수 있다는 점은 TARA-002의 핵심적인 경쟁 우위를 제공한다고 당사는 생각합니다. TARA-002는 NMIBC 치료 환경에서 독특한 프로파일을 갖추고 있습니다. TARA-002는 환자와 비뇨의학과 의사들이 우선시하는 안전성, 유효성, 간편성을 모두 충족하는 치료제입니다. TARA-002는 단독요법으로 강력한 활성을 보이며, 경쟁력 있는 완전관해율과 고무적인 반응 지속성을 제공합니다.

당사는 이러한 제품 특성이 TARA-002를 비근육침윤성 방광암 치료에 실질적으로 기여할 잠재력을 지닌 동종 계열 최고 수준의 차세대 임상시험 치료제로 자리매김한다고 진심으로 믿습니다. 이제 몇 분간 당사의 림프관 기형 프로그램에 대해 말씀드리겠습니다. 림프관 기형은 림프관의 드문 선천성 기형으로, 림프관 구조가 정맥계와 연결되거나 정맥계로 배액되지 못하는 상태를 초래합니다. 림프관 기형에는 세 가지 유형이 있습니다. 거대낭성 림프관 기형은 풍선처럼 크고 경계가 명확한 액체로 채워진 낭으로 구성됩니다. 미세낭성 림프관 기형은 작은 낭성 공간을 가진 소형 침윤성 병변입니다. 세 번째 유형은 혼합형입니다. 혼합형 림프관 기형은 거대낭성 성분과 미세낭성 성분이 모두 혼합된 형태입니다. 당사는 미세낭성 림프관 기형은 제외하고 거대낭성 및 혼합형 림프관 기형에서 TARA-002를 평가하고 있습니다.

진단이 내려지면 거대낭성 림프관 기형은 호흡, 삼킴, 섭식 및 발성에 영향을 미쳐 상당한 질병 부담을 초래할 수 있기 때문에 거의 항상 치료가 필요합니다. TARA-002는 STARBORN-1 임상시험에서 평가되고 있으며, 이 시험에는 약 30명의 소아 환자가 참여합니다. 당사는 이 임상시험의 결과가 허가의 근거가 될 수 있을 것으로 생각합니다. 미국에서는 매년 약 1,500명의 환자가 림프관 기형 진단을 받으며, 이들 중 대다수는 거대낭성 유형입니다. 현재 림프관 기형을 앓고 있는 환자는 최대 8만 명에 이릅니다. 당사는 이 중 약 2만 명이 거대낭성 또는 혼합형 질환을 앓고 있으며 치료를 받고자 하는 환자라고 생각합니다. 이는 매력적인 총 치료 대상 환자군으로, 상당한 시장 기회를 나타낸다고 당사는 생각합니다. 현재 림프관 기형에 대해 FDA 승인을 받은 치료제는 없습니다. 현재 환자들은 허가 외 경화요법이나 수술로 치료받고 있습니다. 수술과 관련된 환자 부담과 높은 재발률은 잘 알려져 있습니다.