솔리드 바이오사이언시스 Jefferies Global Healthcare Conference 2026
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- Solid Biosciences는 현재 Duchenne 근이영양증, Friedrich's Ataxia(FA), 그리고 CPT 프로그램을 중심으로 임상시험을 진행 중이다.
- Duchenne 003 프로그램은 50명 이상의 환자에게 투여되었으며, 근육 무결성 및 기능성 바이오마커를 통해 긍정적인 초기 신호를 보이고 있다.
- FA 프로그램은 중증 환자를 포함해 다양한 단계의 환자에게 투여 중이며, 뇌 소뇌의 dentate nucleus, 척수, 심장 등 주요 부위에 약물이 도달하도록 설계되었다.
- CPT 프로그램은 현재 느리게 진행 중이며, 올해 내에 추가 환자 투여 계획이 있다.
- FDA와의 미팅을 통해 Duchenne 프로그램이 독창적이며, 여전히 미충족 수요가 존재한다는 점을 확인받았다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
안녕하세요, 여러분. 제퍼리스의 바이오텍 애널리스트 파르잔 학입니다. 솔리드 바이오사이언스의 CEO 보 컴보를 소개하게 되어 기쁩니다. 이번 발표는 표준 형식이며, 끝에 질문 시간을 갖겠습니다.
환영합니다, 보. 감사합니다. 파르잔, 감사합니다.
초대해 주신 제퍼리스에 감사드립니다. 아침 7시 30분에 발표에 참석해 주신 친구들께도 감사드립니다. 앞서가는 전망 진술을 꼭 살펴봐 주시기 바랍니다. 바이오텍 분야에서 매우 특별한 시기이며, 앞으로 몇 가지 전망 진술을 하겠습니다. 물론 시간이 지나면서 상황이 변할 수 있으니 꼭 참고해 주시기 바랍니다. 현재 진행 중인 임상시험에 대해 말씀드리자면, 매우 탄탄한 파이프라인을 보유하고 있으며, 오늘은 주로 최상단 부분에 집중해 회사의 세 가지 핵심 분야인 듀센느 SGT-003 프로그램, 프리드라이히 운동실조증 프로그램인 SGT-212, 그리고 AAV 플랫폼, 즉 AAV-SLB101이 나오는 부분에 대해 다루겠습니다.
또한 프로모터도 개발 중입니다. 다음 캡시드도 매우 잘 진행되고 있습니다. 이번 달에는 비인간 영장류에서 진행 중입니다. 산업 전반에서 협력 중인 여러 이중 플라스미드 및 제조 변경 사항도 있습니다. 오늘은 주로 003이라는 새로운 듀센느 유전자 치료 프로그램에 대해 말씀드리겠습니다. 현재까지 50명 이상의 환자에게 투여했으며, 데이터도 공유하겠습니다. 클리커 문제는 죄송합니다. 모두 아시다시피, 저희는 듀센느가 근육의 완전성과 기능 장애 질환이라고 믿으며, 마이크로디스트로핀 발현뿐 아니라 CK, 젖산탈수소효소, 티틴 등 근육 완전성의 바이오마커도 많이 살펴보고 있습니다.
이러한 초기 근육 완전성 신호들이 장기적인 임상적 이익을 확인해 줄 것이라고 믿습니다. 그래서 이를 면밀히 검토합니다. 저희 프로그램이 새롭다고 생각하는 세 가지 영역이 있습니다. 사실 FDA와 최근 미팅을 가졌으며, 발표 마지막에 이에 대해 말씀드리겠습니다. 저희는 최근 FDA와 미팅을 가졌는데, 그 자리에서 저희 프로그램을 혁신적이라고 분류하기도 했습니다. 사실 세 가지 영역이 있는데, 이는 저희의 혁신적인 전사유전자 때문입니다. 저희는 R16, R17 결합 도메인을 포함한 전사유전자를 보유한 유일한 회사로, 이 도메인은 eNOS 생성을 증가시켜 혈류 증가, 허혈 감소, 섬유증 감소, 염증 감소에 활용되며, 이는 듀센 환아들에게 매우 중요하다고 생각합니다. 저희는 골격근과 심장근에서 매우 활발한 CK8 프로모터라는 독특한 프로모터를 가지고 있습니다.
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