크리스퍼 테라퓨틱스 Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference

초대해 주셔서 감사합니다.

네, 기쁘게 말씀드리겠습니다. 2026년은 회사의 다음 단계로 넘어가는 과정에서 지금까지 저희에게 매우 좋은 한 해였습니다. 저희는 여러 겹의 가치 레이어를 보유하고 있습니다. 첫 번째는 CASGEVY로, 겸상적혈구병과 지중해빈혈을 위한 저희의 상업화 제품이며 버텍스와 파트너십을 맺고 있습니다. 매출 측면에서 매우 좋은 성장 궤적을 보여주고 있고, 수십억 달러 규모의 기회가 될 것으로 기대합니다. 두 번째는 내년에 3상 또는 내년 핵심 임상(pivotal) 준비가 가능할 잠재력이 있는 3개 자산이며, 그중 대표적으로 ANGPTL3를 표적하는 CTX310이 있습니다. 이는 CRISPR-Cas9으로 ANGPTL3를 낮춰 심혈관 위험을 한 번의 투여로 줄이기 위한 치료입니다. 또한 주고-셀(zugo-cel)이 있는데, 기성형(off-the-shelf) 동종 CAR-T로 매우 편리하며, 다양한 B세포 매개 자가면역질환에서 일회성 면역 리셋을 가능하게 할 수 있습니다.

세 번째는 CTX611로, 저희의 siRNA이며, 출혈 위험 없이 항응고 효과를 기대할 수 있는 Factor XI 타깃 프로그램으로 시리우스(Sirius)라는 회사와 파트너십을 맺고 있습니다. 이는 뇌졸중 예방과 같은 여러 상황과 적응증에 적용될 수 있습니다. 따라서 이 세 가지 자산이 저희에게 다음 가치 레이어를 구성합니다. 그리고 현재 임상 단계의 초기 자산이 두 개 있습니다. 하나는 A1AT 프로그램으로, 저희의 첫 번째 어드밴스드 에디터입니다. 2세대(Gen 2) 에디터를 뛰어넘어 매우 효율적이고 강력하며 정밀한 기술입니다. 저희는 이를 SyNTase 에디팅이라고 부르며, 곧 환자 투여를 시작할 예정입니다. CTX340은 난치성 고혈압을 대상으로 하며, 실제로 안지오텐시노겐을 표적합니다. 편집 이후 비교적 빠른 시점에 환자의 혈압을 상당히 의미 있게 낮출 수 있습니다. 이 두 프로그램은 머지않아 데이터를 확보할 수 있을 것입니다.

따라서 그 외에도 다른 프로그램들이 있습니다. 그중 하나가 LPA를 대상으로 하는 CTX321인데, 이는 호라이즌 데이터에 따라 향방이 다소 좌우될 수 있고, 또한 제1형 당뇨병도 포함됩니다. 저희에게 있어 마지막 가치의 층은 매우 다작이고 생산적인 연구 조직입니다. 현재 저희는 동급 최고 수준의 인 비보 CAR-T를 보유하고 있습니다. mRNA 기반의 일시적 CAR-T 형태도 있고, 편집 기반의 영구적 CAR-T도 있는데, 후자는 세포에 CAR를 삽입해 영구적으로 발현되게 하는 방식입니다. 또한 조혈모세포를 직접 편집하는 인 비보 HSC 에디팅도 보유하고 있으며, 이는 지속될 수 있고, 그 밖에도 저희가 진행 중인 여러 과제가 있습니다. 종합하면 매우 풍부한 포트폴리오를 갖추고 있으며, 저희는 강한 재무상태표를 바탕으로 이 모든 프로그램을 자체적으로 추진해 나가면서 다양한 측면에서 의학의 지형을 실제로 바꿔 나갈 수 있습니다.

네, CASGEVY에 있어 저희에게는 아주 큰 호재입니다. 버텍스는 최근 공개에서 분기 매출이 약 7,600만 달러라고 발표했고, 더 중요하게는 분기당 100명 이상에서 치료를 시작하고 있다고 밝혔습니다. 이를 향후 매출 관점에서 단순 계산해 보면, 환자당 가격이 약 200만 달러 수준이므로, 이미 향후 매출이 5억 달러를 훨씬 넘어서 10억 달러에 가까워지고 있으며, 이는 블록버스터급입니다. 소아 적응증 확대라는 호재는 분기당 치료 시작 환자 수를 더 늘릴 것으로 봅니다. 소아의 경우 더 많은 어린이 병원들이 참여하게 되고, 이들 기관은 이런 종류의 시술에 익숙해 생산성도 더 높을 것이며, 대상 환자군 자체도 더 커지기 때문입니다.

게다가 이런 질환들은 아이들을 더 이른 시점에 치료하고 싶어 하게 마련이라고 생각합니다. 더 빨리 치료할수록 더 좋습니다. 이 질환들로 인해 발생할 장기 손상이나 영구적 손상이 아직 없기 때문입니다. 종합하면, 향후 몇 분기 동안 CASGEVY에는 매우 우호적인 흐름이 이어질 것으로 봅니다.

네, 현재 시점에서는 대부분의 병목이 저희 파트너인 버텍스에 의해 해소된 상태입니다. 제 생각에 초기 출시를 시작했을 때는 급여 상환 체계를 완전히 구축해서 사전 승인, 각종 승인 획득 등이 매끄럽게 돌아가도록 만들기 위해 해야 할 일이 정말 많았습니다. 그리고 이는 미국뿐만 아니라 전 세계 여러 관할권에서 모두 진행해야 했습니다. 다만 좋은 소식은 보험자 커버리지가 매우 탄탄하다는 점입니다. 두 번째는 각 병원과 계약을 체결하는 일이었는데, 병원마다 자체 IT 시스템 등 환자를 진료 흐름에 편입시키기 위해 필요한 개별 요구사항이 있을 수 있습니다. 그래서 그런 부분은 모두 완료됐습니다. 그리고 마지막은 제조 역량인데, 수요가 점점 더 늘어나는 것을 보면서 모든 환자들의 필요를 충족할 수 있도록 역량을 꾸준히 확대하고 있습니다.

현시점에서는 그런 마찰 요소 대부분이 해결됐고, 이제는 환자들이 유입 경로로 들어와 그 과정을 거쳐 궁극적으로 치료를 받기만을 기다리고 있습니다. 여전히 치료 시작부터 치료까지 환자 한 명을 진행시키는 데는 6개월 이상, 경우에 따라 9개월 이상이 걸리기도 합니다. 다만 어느 시점부터는 그게 중요하지 않게 될 텐데, 핵심은 유입 경로에 들어오기만 하면 이후에는 그 과정을 통과해 치료를 받게 된다는 점이기 때문입니다. 전반적으로 매우 좋아 보이고, 앞으로 상당히 오랜 기간 안정적인 성장의 기반이 될 수 있다고 봅니다.

네, 가능한 한 모든 것을 하겠지만, 그 시간에 가장 크게 기여하는 요인은 제조가 아닙니다. 실제 제조 자체는 꽤 빠르게 진행된다고 봅니다. 다만 많은 환자분들이 예를 들어 교환수혈을 선택하시기 때문에, 채집을 하기 전부터 2~3개월 동안 교환수혈을 하는 기간이 생깁니다. 그다음 약물이 제조된 이후에도, 어떤 분들은 생활을 정리해야 한다거나, 잠시 쉬어야 한다거나, 직장에서 휴가를 내야 한다거나 하는 이유로 기다리기도 합니다. 그래서 어쨌든 그 구간에서도 어느 정도 대기 시간이 발생하는 것을 보게 됩니다. 따라서 한 달 만에 되는 일은 결코 아닙니다. 하지만 동시에, 현시점에서는 그게 중요하지 않습니다.