크리스퍼 테라퓨틱스 Conference TD Cowen 46th Annual Health Care
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- CRISPR Therapeutics는 2025년을 Casgevy를 넘어선 파이프라인 구축의 전환점으로 보고 있다.
- 회사는 기술 중심에서 질병 중심 회사로 전환 중이며, 주요 사업 부문은 심혈관계와 자가면역 질환이다.
- Casgevy는 2025년에 1억 달러 이상의 매출을 기록하며 출시 모멘텀을 확보했고, 2026년에는 환자 시작 수가 크게 증가할 것으로 기대된다.
- CTX310, CTX320, CTX611 등 여러 초기 단계 자산들이 유망한 데이터를 보이고 있으며, 2027년 중반까지 Casgevy 외 6개 프로그램의 데이터가 나올 예정이다.
- CTX310은 ANGPTL3를 표적으로 하며 LDL과 중성지방을 각각 약 50%와 60% 감소시키는 효과를 보였다.
- CTX320과 CTX321은 Lp(a) 감소를 목표로 하며, Horizon 데이터에 따라 개발 우선순위가 결정될 것이다.
- CTX340은 난치성 고혈압 치료제로 임상 진입을 앞두고 있으며, 혈압 감소 효과에 대한 기대가 크다.
- SyNTase 기술은 높은 효율과 정밀도를 자랑하며, A1AT 결핍증 치료를 위한 첫 적응증으로 선정되었다.
- Sirius와의 파트너십을 통해 Factor XI를 표적으로 하는 siRNA 프로그램을 개발 중이며, 2개의 추가 siRNA 자산도 올해 공개 예정이다.
- ZUGA 세포 치료제는 자가면역 및 종양학 분야에서 강력한 임상 효과를 보이고 있다.
STOCKNOW 인사이트
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스크립트
첫 5개 문단을 발언자별로 확인할 수 있습니다.
여러분, 좋은 아침입니다. TD 코웬의 시니어 바이오테크 애널리스트 타일러 밴 뷰런입니다. TD 코웬 제46회 연례 헬스케어 콘퍼런스에 함께해 주셔서 대단히 감사합니다. 다음 세션에서는 CRISPR와의 파이어사이드 챗을 진행하게 되어 영광이며, CRISPR 테라퓨틱스의 이사회 의장이자 CEO이신 사마스 쿨카르니를 소개하게 되어 기쁩니다. 샘, 이 자리에 함께해 주셔서 영광입니다. 저와 함께해 주셔서 정말 감사합니다.
초대해 주셔서 감사합니다.
샘, 2025년은 Casgevy를 넘어서는 파이프라인을 구축한다는 측면에서 CRISPR에 있어 결정적인 한 해였던 것 같습니다. 기술 기반 회사에서 질환 기반 회사로 전환하는 것을 고민하고 계시다는 말씀을 하신 걸 들었습니다. 구체 프로그램으로 들어가기 전에, 그 부분을 좀 더 설명해 주시고 현재 CRISPR의 각 사업 부문을 어떻게 보고 계신지 짚어 주시면 좋겠습니다.
기꺼이 말씀드리겠습니다. 2025년은 Casgevy를 넘어 회사의 다음 단계로 전환해 나가면서 저희에게 매우 중요한 전환점이 된 해였습니다. 현재 저희 사업을 바라보는 관점은 여러 가지가 있습니다. 한 가지는 가치 관점인데요, 저희 가치의 약 3분의 1은 Casgevy이고, 또 3분의 1 정도는 유망한 데이터를 보여준 1상 자산들로 구성돼 있다고 봅니다. 구체적으로는 잠시 이야기할 CTX310, CTX320, 그리고 팩터 XI를 타깃으로 하는 저희 siRNA 진출작인 CTX611입니다. 그리고 그 이후로도 매우 풍부한 파이프라인이 있습니다. 실제로 2027년 중반까지 Casgevy 이후 6개 이상의 적응증에 걸쳐 6개 프로그램의 데이터를 확보하게 될 것입니다. 그 플랫폼과 파이프라인은 생산성이 매우 높습니다.
또 다른 관점은 방금 질문하신, 기술 중심으로 앞으로 나아갈 것인지 아니면 질환 중심으로 뒷받침할 것인지에 대한 부분입니다. 질환 영역 관점에서 저희가 확고하게 집중하고 역량을 많이 구축하고 있는 두 분야가 있는데, 하나는 심혈관 분야입니다. CTX310이 있고 CTX611이 있으며, LPA도 있고, 곧 임상에 들어갈 신규 후보로 난치성 고혈압을 대상으로 하는 CTX340도 있습니다. 이는 안지오텐시노겐을 타깃으로 합니다. 해당 영역에 여러 프로그램이 있고, 심혈관 분야에서 역량을 상당히 강화하고 있습니다. 또 하나는 자가면역 분야로, 저희가 매우 기대를 걸고 있는 영역입니다. CTX320이 있는데, 이는 세포치료제로서 FcRn 유사 플랫폼이 될 수 있고 여러 적응증에 걸쳐 적용할 수 있습니다.
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